Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RAG-17:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja superoksididismutaasin tyypin 1 (SOD1) geenimutaatio

maanantai 6. tammikuuta 2025 päivittänyt: Ractigen Therapeutics.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus RAG-17:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja superoksididismutaasin tyypin 1 (SOD1) geenimutaatio

Tämä on vaiheen 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus RAG-17:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja superoksididismutaasin tyypin 1 (SOD1) geenimutaatio

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on vaiheen 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan RAG-17:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja superoksididismutaasin tyypin 1 (SOD1) geenimutaatio. . Annostasot arvioidaan peräkkäin eri kohortteissa käyttämällä sääntöihin perustuvaa suunnittelua, jossa osallistujat saavat RAG-17:ää tai lumelääkettä suhteessa 3:1.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Chengdu, Kiina
        • Rekrytointi
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hangzhou, Kiina
        • Rekrytointi
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Vapaaehtoisesti suostuu osallistumaan tähän tutkimukseen ja antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden aloittamista.
  2. ≥ 18-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  3. Mahdollisen, laboratoriotuetun todennäköisen, todennäköisen tai lopullisen ALS:n diagnoosi World Federation of Neurology El Escorialin mukaan.
  4. Dokumentoitu SOD1-mutaatio.
  5. Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥50 % ennustetusta arvosta sukupuolen, iän ja pituuden mukaan (mitattu istuen).
  6. Jos koehenkilö ottaa rilutsolia tai edaravonia, hänen on saatava vakaa annos tai ≥ 30 päivää ennen päivää 1, ja sen odotetaan pysyvän tällä annoksella viimeiseen tutkimuskäyntiin asti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dokumentoitu p.F21C SOD1 -mutaatio.
  2. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden tai 5 tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Tarkemmin sanottuna aikaisempaa hoitoa pienellä häiritsevällä ribonukleiinihapolla, kantasoluhoitoa tai geeniterapiaa ei sallita.
  3. Nykyinen ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen.
  4. Aiempi tai positiivinen testitulos ihmisen immuunikatovirukselle, hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle tai hepatiitti B -virukselle.
  5. Raskaana tai tällä hetkellä imettävänä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RAG-17
RAG-17 annetaan intratekaalisella injektiolla potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja superoksididismutaasin tyypin 1 (SOD1) geenimutaatio
Lääke: RAG-17
RAG-17 on terapeuttinen pieni häiritsevä RNA (siRNA).
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annetaan intratekaalisella injektiolla potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja superoksididismutaasin tyypin 1 (SOD1) geenimutaatio
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan intratekaalisella injektiolla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 57 päivän sisällä hoidon jälkeen
Turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi: Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Ennen hoitoa ja 57 päivän sisällä hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: AUC0-last
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan nollasta poikkeavaan pitoisuuteen
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: AUC0-inf
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0, ekstrapoloitu äärettömään
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: Cmax
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman huippupitoisuus
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: Tmax
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Aika saavuttaa Cmax. Jos maksimiarvo esiintyy useammassa kuin yhdessä ajankohdassa, Tmax määritellään ensimmäiseksi aikapisteeksi tällä arvolla
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: λz
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Eliminaationopeuden vakio
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: T½
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Tutkimuslääkkeen näennäinen terminaalin eliminaation puoliintumisaika
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: CL/F
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Ilmeinen puhdistuma
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: Vz/F
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Ilmeinen jakelumäärä
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Plasman farmakokineettinen (PK) parametri: MRT
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
Keskimääräinen oleskeluaika
Ennen hoitoa ja 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen
CSF:n farmakokineettinen (PK) parametri: Konsentraatio
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 29 päivän sisällä hoidon jälkeen
Pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Ennen hoitoa ja 29 päivän sisällä hoidon jälkeen
CSF:n farmakokineettinen (PK) parametri: T½
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 29 päivän sisällä hoidon jälkeen
Puoliintumisaika aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Ennen hoitoa ja 29 päivän sisällä hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ractigen Therapeutics.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 16. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGN17-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa