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Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de RAG-17 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación del gen superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1)

6 de enero de 2025 actualizado por: Ractigen Therapeutics.

Un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de RAG-17 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación del gen superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1)

Este es un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de RAG-17 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación del gen superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio es un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de RAG-17 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación del gen superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1). . Los niveles de dosis se evaluarán secuencialmente en cohortes separadas utilizando un diseño basado en reglas, en el que los participantes recibirán RAG-17 o placebo en una proporción de 3:1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Long-Cheng Li
  • Número de teléfono: +86 18051622388
  • Correo electrónico: lilc@ractigen.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contacto:
      • Chengdu, Porcelana
        • Reclutamiento
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Contacto:
      • Hangzhou, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consiente voluntariamente en participar en este estudio y proporciona su consentimiento informado por escrito antes del inicio de cualquier procedimiento específico del estudio.
  2. ≥ 18 años de edad al momento del consentimiento informado.
  3. Diagnóstico de ELA posible, probable, probable o definitiva respaldado por laboratorio según la Federación Mundial de Neurología El Escorial.
  4. Mutación SOD1 documentada.
  5. Capacidad vital forzada (FVC) ≥50% del valor previsto ajustado por sexo, edad y altura (medido sentado).
  6. Si toma riluzol o edaravona, el sujeto debe recibir una dosis estable o ≥30 días antes del Día 1 y se espera que permanezca en esa dosis hasta la visita final del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Mutación documentada de p.F21C SOD1.
  2. Tratamiento con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Específicamente, no se permite ningún tratamiento previo con pequeñas interferencias de ácido ribonucleico, terapia con células madre o terapia génica.
  3. Inscripción actual en cualquier otro estudio intervencionista.
  4. Antecedentes o resultado positivo de la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana, anticuerpos contra el virus de la hepatitis C o virus de la hepatitis B.
  5. Embarazada o en período de lactancia.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Trapo-17
RAG-17 se administra mediante inyección intratecal a sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación del gen superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1)
Droga: Trapo-17
RAG-17 es un pequeño ARN de interferencia terapéutico (ARNip).
Comparador de placebos: Placebo
El placebo se administra mediante inyección intratecal a sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación del gen superóxido dismutasa tipo 1 (SOD1).
Droga: Placebo
El placebo se administrará mediante inyección intratecal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de los 57 días posteriores al tratamiento.
Evaluación de la seguridad y tolerabilidad: incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento y eventos adversos graves (AAG)
Antes del tratamiento y dentro de los 57 días posteriores al tratamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: AUC0-último
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo 0 hasta la última concentración mensurable distinta de cero
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: AUC0-inf
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo 0 extrapolada al infinito
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: Cmax
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Concentración plasmática máxima
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: Tmax
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Es hora de alcanzar la Cmax. Si el valor máximo ocurre en más de un punto temporal, Tmax se define como el primer punto temporal con este valor.
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: λz
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Constante de tasa de eliminación
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: T½
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Vida media de eliminación terminal aparente del fármaco del estudio
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: CL/F
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Liquidación aparente
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: Vz/F
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Volumen aparente de distribución
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) plasmático: MRT
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Tiempo medio de residencia
Antes del tratamiento y dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) del LCR: concentración
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de los 29 días posteriores al tratamiento.
Concentración en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Antes del tratamiento y dentro de los 29 días posteriores al tratamiento.
Parámetro farmacocinético (PK) del LCR: T½
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento y dentro de los 29 días posteriores al tratamiento.
Vida media en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Antes del tratamiento y dentro de los 29 días posteriores al tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ractigen Therapeutics.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de diciembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2025

Última verificación

1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGN17-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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