Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RAG-17 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы типа 1 (SOD1)

6 января 2025 г. обновлено: Ractigen Therapeutics.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RAG-17 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы типа 1 (SOD1)

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RAG-17 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 типа (SOD1).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RAG-17 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 типа (SOD1). . Уровни доз будут оцениваться последовательно в отдельных когортах с использованием схемы, основанной на правилах, при которой участники будут получать RAG-17 или плацебо в соотношении 3:1.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

32

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Long-Cheng Li
  • Номер телефона: +86 18051622388
  • Электронная почта: lilc@ractigen.com

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Рекрутинг
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Контакт:
      • Chengdu, Китай
        • Рекрутинг
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Контакт:
      • Hangzhou, Китай
        • Рекрутинг
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Добровольно соглашается участвовать в этом исследовании и предоставляет письменное информированное согласие до начала каких-либо конкретных процедур исследования.
  2. ≥ 18 лет на момент информированного согласия.
  3. Диагностика возможного, лабораторно подтвержденного вероятного, вероятного или определенного БАС по данным Всемирной федерации неврологии Эль-Эскориала.
  4. Документированная мутация SOD1.
  5. Форсированная жизненная емкость (ФЖЕЛ) ≥50% от прогнозируемого значения с поправкой на пол, возраст и рост (измеряется в положении сидя).
  6. Если субъект принимает рилузол или эдаравон, субъект должен принимать стабильную дозу или ≥30 дней до дня 1 и, как ожидается, будет оставаться в этой дозе до последнего визита в рамках исследования.

Критерии исключения:

  1. Документированная мутация p.F21C SOD1.
  2. Лечение другим исследуемым препаратом, биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. В частности, не допускается предварительное лечение небольшими мешающими рибонуклеиновыми кислотами, терапия стволовыми клетками или генная терапия.
  3. Текущее участие в любом другом интервенционном исследовании.
  4. История или положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека, антитела к вирусу гепатита С или вирус гепатита В.
  5. Беременность или кормление грудью в настоящее время.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РАГ-17
RAG-17 вводится путем интратекальной инъекции пациентам с боковым амиотрофическим склерозом (АЛС) с мутацией гена супероксиддисмутазы типа 1 (SOD1).
Лекарство: РАГ-17
RAG-17 представляет собой терапевтическую малую интерферирующую РНК (миРНК).
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо вводят путем интратекальной инъекции пациентам с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией гена супероксиддисмутазы типа 1 (SOD1).
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводиться посредством интратекальной инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: До лечения и в течение 57 дней после лечения
Оценка безопасности и переносимости: частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), возникших во время лечения, и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
До лечения и в течение 57 дней после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Параметр фармакокинетики плазмы (ФК): AUC0-последний
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени от времени 0 до последней измеримой ненулевой концентрации
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Параметр фармакокинетики плазмы (ФК): AUC0-inf
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Площадь под кривой зависимости концентрации плазмы от времени от времени 0, экстраполированной до бесконечности
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Фармакокинетика плазмы (ФК) Параметр: Cmax
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Пиковая концентрация плазмы
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Параметр фармакокинетики плазмы (ФК): Tmax
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Время достижения Cmax. Если максимальное значение возникает более чем в одном моменте времени, Tmax определяется как первый момент времени с этим значением.
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Фармакокинетический параметр плазмы (ФК): λz
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Константа скорости элиминации
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Параметр фармакокинетики плазмы (ФК): T½.
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Очевидный окончательный период полувыведения исследуемого препарата
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Параметр фармакокинетики плазмы (ФК): CL/F
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Видимый зазор
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Фармакокинетический параметр плазмы (ПК): Vz/F
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Видимый объем распределения
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Параметр фармакокинетики плазмы (ФК): МРТ
Временное ограничение: До лечения и в течение 48 часов после лечения
Среднее время пребывания
До лечения и в течение 48 часов после лечения
Фармакокинетический (ФК) СМЖ Параметр: Концентрация
Временное ограничение: До лечения и в течение 29 дней после лечения
Концентрация в спинномозговой жидкости (СМЖ)
До лечения и в течение 29 дней после лечения
Фармакокинетический (ФК) СМЖ Параметр: T½.
Временное ограничение: До лечения и в течение 29 дней после лечения
Период полувыведения в спинномозговой жидкости (СМЖ)
До лечения и в течение 29 дней после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ractigen Therapeutics.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RGN17-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться