重度の血友病Aの参加者におけるエファネソクトコグ アルファと他のEHL-rFVIII製品の薬物動態比較
治療歴のある重症血友病 A 成人を対象に、一定の順序で 50 IU/kg の単回静脈内投与を行った後、エファネソクトコグ アルファと rFVIII 製品、ダマクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの薬物動態を比較する非盲検多施設研究。
Sobi.BIVV001-003 は、エファネスオクトコグ アルファと、半減期延長された rFVIII 製品であるダマクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの 1 回静注後の PK プロファイルを参加者内で比較するための非盲検、2 期間、固定配列研究です。 重度の血友病Aを患い、以前に治療を受けた18～65歳の男性への注射。
ダモクトコグ アルファ ペゴル (n~12) またはツロクトコグ アルファ ペゴル (n~12) による治療を受けている参加者が研究に登録されます。 研究は、実際の研究期間の開始前のウォッシュアウト期間を含むスクリーニング期間（最長 28 日間）から始まります。
最初の訪問中に、ダマクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴル (参加者の研究前治療に相当) が 1 回投与されます。 PK サンプリング期間は 7 回の訪問後に行われます。 元の治療計画の PK サンプリングの完了後、患者には来院 8 でエファネソクトコグ アルファが単回投与され、その後、新しい PK サンプリング期間が続きます (来院 8 ～ 15)。
この研究の主な目的は、エファネソクトコグ アルファの半減期を、1 回の静注後の 2 つの比較薬剤の半減期と比較することです。 注射。
二次目的には、efanesoctocog alfa と 2 つの比較薬剤の曲線下面積の比較、3 つすべての薬剤の PK パラメーターの特性評価、および 1 回の静注の安全性と忍容性の評価が含まれます。 エファネソクトコグアルファの注射。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 参加者は、インフォームドコンセントフォーム (ICF) への署名時点で 18 歳以上 65 歳以下の男性である必要があります。
- 重症血友病 A は、内因性 FVIII 活性 <1 IU/dL (<1%) として定義され、臨床検査室の過去の医療記録に記載されている FVIII 凝固活性が 1% 未満であるか、または重症血友病 A を引き起こすことが知られている遺伝子型が文書化されている。
- 市販の組換えおよび/または血漿由来FVIIIによる血友病Aの治療歴が少なくとも150日間ある。
- 現在、スクリーニング時にダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルによる治療を受けています。
除外基準:
- 少なくとも2回連続するベセスダ阻害剤アッセイで>0.6ベセスダ単位(BU)/mLと定義される阻害剤検査陽性歴、または阻害剤のカットオフがある研究室の低感度カットオフ以上の値0.7 ～ 1.0 BU/mL の範囲で検出。 阻害剤の家族歴は参加者を除外しません。
- FVIII 阻害剤の陽性結果 (中央検査室による評価)。スクリーニング時に 0.6 BU/mL 以上と定義されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ダマクトコグ アルファ ペゴル
スクリーニング時にダマクトコグ アルファ ペゴルで治療を受けた患者は、来院 1 時に 50 IU/kg を 1 回単回注射し、次に来院 8 時にエファネソクトコグ アルファを 50 IU/kg で 1 回単回注射します。
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組換え凝固第 VIII 因子 Fc-von Willebrand Factor-XTEN 融合タンパク質 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
他の名前：
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アクティブコンパレータ：トゥロクトコグ アルファ ペゴル
スクリーニング時にツロクトコグ アルファ ペゴルで治療を受けた患者は、来院 1 時に 50 IU/kg を 1 回単回注射し、次に来院 8 時にエファネソクトコグ アルファによる 50 IU/kg を単回投与します。
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組換え凝固第 VIII 因子 Fc-von Willebrand Factor-XTEN 融合タンパク質 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エファネソクトコグ アルファ、ダマクトコグ アルファ ペゴルおよびツロクトコグ アルファ ペゴルの 1 回点滴後の半減期 (t1/2)注射
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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PK 評価は、一段階凝固アッセイによって決定される FVIII 活性レベルに基づいて行われます。
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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単回静注後のエファネスオクトコグ アルファの曲線下面積ゼロから無限大（AUC∞）をダモクトコグ アルファ ペゴルの曲線下面積およびツロクトコグ アルファ ペゴルの曲線下面積と比較する。注射。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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曲線の下の面積は、時間ゼロから最後の定量可能なサンプル収集時点までの薬物濃度分析に基づいて計算されます。
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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単回 IV 注射後のエファネスソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの Cmax を特徴付けるため。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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観察された最大濃度 (Cmax) は、一段階 aPTT 凝固アッセイによる FVIII 活性測定によって評価されます。
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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単回 IV 注射後のエファネソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルのクリアランスを特徴付けるため。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1段階aPTT凝固アッセイによるFVIII活性測定によって評価される薬物のクリアランス（CL）
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1 回の IV 注射後のエファネスソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの分布量を特徴付けること。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1 段階 aPTT 凝固アッセイによる FVIII 活性測定によって評価された分布容積 (Vd)
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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単回 IV 注射後のエファネソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの平均滞留時間を特徴付けること。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1 段階 aPTT 凝固アッセイによる FVIII 活性測定によって評価された平均滞留時間 (MRT)
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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単回 IV 注射後のエファネソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの漸進的回復を特徴付けること。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1 段階 aPTT 凝固アッセイによる FVIII 活性測定によって評価される増分回復 (IR)
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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単回 IV 注射後のエファネソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの特定の血漿 FVIII レベルまでの時間を特徴付けること。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1 段階 aPTT 凝固アッセイによる FVIII 活性測定によって評価される、特定の血漿 FVIII:C レベル (40%、20%、および 10%) までの時間
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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エファネソクトコグ アルファおよびダモクトコグ アルファ ペゴルまたはツロクトコグ アルファ ペゴルの 1 回の IV 注射後の血漿 FVIII:C 正常範囲に費やされる時間を特徴付けること。
時間枠：それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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1 段階 aPTT 凝固アッセイによる FVIII 活性測定によって評価された血漿 FVIII:C 正常範囲 (50% ～ 150%) に費やされる時間
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それぞれの薬剤の投与後 7 日および 14 日まで。
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Efanesoctocog alfa の 1 回の IV 注射の安全性と忍容性を評価する。
時間枠：比較対照薬の最初の投与から研究終了まで、約 1 か月。
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訪問 1 から最初の治療期間のエファネソクトコグ アルファの投与量までのすべての安全性データ、その後は EoS までのエファネソクトコグ アルファの投与量からのすべての安全性データがこの結果測定のために分析されます。
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比較対照薬の最初の投与から研究終了まで、約 1 か月。
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.BIVV001-003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
共有に関する決定は以下に基づいて行われます。
提案の科学的メリット - つまり、提案は科学的に健全で倫理的であり、公衆衛生の進歩に貢献する可能性があるものでなければなりません。
研究提案の実現可能性 - つまり、要求する研究チームは科学的に資格があり、提案されたプロジェクトを実施するためのリソースを持っている必要があります。
個人の誠実さの維持 - 例: Sobi は、適切な匿名化にもかかわらず個人が再特定されるリスクがある場合、個人データの共有を検討しません。 さらに、患者様のインフォームドコンセントは常に尊重されます。 匿名化プロセスによりデータが使用できなくなる場合、Sobi は提案を拒否する権利を留保します。
結果の出版 - 申請者は、研究結果に関係なく、結果を査読のある科学雑誌に投稿するか、あるいは学会で結果を発表する（ポスターなど）ことを約束する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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