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Comparaison pharmacocinétique de l'éfanesoctocog Alfa par rapport à d'autres produits EHL-rFVIII chez des participants atteints d'hémophilie A sévère

23 juin 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude multicentrique ouverte pour comparer la pharmacocinétique de l'éfanesoctocog Alfa par rapport aux produits rFVIII, Damactocog Alfa Pegol ou Turoctocog Alfa Pegol, après une dose intraveineuse unique de 50 UI/kg dans une séquence fixe chez des adultes préalablement traités atteints d'hémophilie A sévère.

Sobi.BIVV001-003 est une étude ouverte à séquence fixe sur 2 périodes pour la comparaison intra-participante des profils pharmacocinétiques de l'éfanesoctocog alfa et des produits rFVIII à demi-vie prolongée damactocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol après une seule administration intraveineuse. injection chez des hommes préalablement traités, âgés de 18 à 65 ans, atteints d'hémophilie A sévère.

Les participants qui reçoivent un traitement par damoctocog alfa pegol (n ~ 12) ou turoctocog alfa pegol (n ~ 12) seront inscrits dans l'étude. L'étude débutera par une période de sélection (jusqu'à 28 jours), y compris une période de sevrage avant le début de la période d'étude proprement dite.

Lors de la première visite, une dose unique de damactocog alfa pegol ou de turoctocog alfa pegol (correspondant au traitement pré-étude du participant) sera administrée. Une période d'échantillonnage PK suivra sur 7 visites. Une fois l'échantillonnage pharmacocinétique du schéma thérapeutique d'origine terminé, les patients recevront une dose unique d'éfanesoctocog alfa lors de la visite 8, après quoi une nouvelle période d'échantillonnage pharmacocinétique suivra (visite 8-15).

L'objectif principal de l'étude est de comparer la demi-vie de l'éfanesoctocog alfa avec celle des deux médicaments de comparaison après une seule intraveineuse. injections.

Les objectifs secondaires comprennent la comparaison de l'aire sous la courbe de l'éfanesoctocog alfa par rapport aux deux médicaments de comparaison, la caractérisation des paramètres pharmacocinétiques des trois médicaments ainsi que l'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité d'un seul iv. injection d'éfanesoctocog alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Sobi Investigational Site
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Sobi Investigational Site
      • Valencia, Espagne
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Espagne
        • Sobi Investigational Site
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Sobi Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Le participant doit être un homme, âgé de 18 à 65 ans inclus, au moment de signer le formulaire de consentement éclairé (ICF).
  • Hémophilie A sévère, définie comme une activité endogène du FVIII < 1 UI/dL (< 1 %), telle que documentée dans les dossiers médicaux historiques d'un laboratoire clinique démontrant une activité coagulante du FVIII < 1 % ou un génotype documenté connu pour produire une hémophilie A sévère.
  • Traitement antérieur de l'hémophilie A avec tout FVIII recombiné et/ou dérivé du plasma commercialisé pendant au moins 150 jours d'exposition.
  • Reçoit actuellement un traitement par damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol lors du dépistage.

Critères d'exclusion :

  • Tout antécédent de test d'inhibiteur positif, défini comme > 0,6 unités Bethesda (BU)/mL dans au moins deux tests d'inhibiteur Bethesda consécutifs, ou toute valeur supérieure ou égale au seuil de sensibilité inférieur pour les laboratoires ayant des seuils pour les inhibiteurs. détection entre 0,7 et 1,0 BU/mL. Les antécédents familiaux d'inhibiteurs n'excluront pas le participant.
  • Résultat positif pour l'inhibiteur du FVIII (évalué par le laboratoire central), défini comme ≥0,6 BU/mL lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Damactocog alfa pégol
Les patients traités par damactocog alfa pegol au moment de la sélection recevront une injection unique de 50 UI/kg lors de la visite 1, puis une dose unique de 50 UI/kg d'éfanesoctocog alfa lors de la visite 8.
Médicament: Éfanesoctocog alfa
Facteur de coagulation recombinant VIII Fc-Facteur de von Willebrand-XTEN protéine de fusion (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Autres noms:
  • BIVV001
  • Altuviiiio
  • Altuvoct
Comparateur actif: Turoctocog alfa pégol
Les patients traités par turoctocog alfa pegol au moment de la sélection recevront une injection unique de 50 UI/kg lors de la visite 1, puis une dose unique de 50 UI/kg d'éfanesoctocog alfa lors de la visite 8.
Médicament: Éfanesoctocog alfa
Facteur de coagulation recombinant VIII Fc-Facteur de von Willebrand-XTEN protéine de fusion (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Autres noms:
  • BIVV001
  • Altuviiiio
  • Altuvoct

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Demi-vie (t½) de l'éfanesoctocog alfa, du damactocog alfa pegol et du turoctocog alfa pegol après une seule administration i.v. injection
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Les évaluations pharmacocinétiques seront basées sur les niveaux d'activité du FVIII déterminés par un test de coagulation en une étape.
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparer l'aire sous la courbe zéro à l'infini (ASC∞) de l'éfanesoctocog alfa avec celle du damoctocog alfa pegol et avec celle du turoctocog alfa pegol après une seule administration intraveineuse. injection.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
L'aire sous la courbe sera calculée sur la base d'analyses de concentration de médicament depuis le temps zéro jusqu'au dernier moment quantifiable de prélèvement d'échantillons.
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Pour caractériser la Cmax de l'éfanesoctocog alfa et du damoctocog alfa pegol ou du turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Concentration maximale observée (Cmax) évaluée par mesure de l'activité du FVIII par test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Caractériser la clairance de l'éfanesoctocog alfa et du damoctocog alfa pegol ou du turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Clairance du/des médicament(s) (CL) évaluée par mesure de l'activité du FVIII par test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Caractériser le volume de distribution de l'éfanesoctocog alfa et du damoctocog alfa pegol ou du turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Volume de distribution (Vd) évalué par mesure de l'activité du FVIII par test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Caractériser le temps de séjour moyen de l'éfanesoctocog alfa et du damoctocog alfa pegol ou du turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Temps de séjour moyen (MRT) évalué par mesure de l'activité du FVIII par test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Caractériser la récupération incrémentielle de l'éfanesoctocog alfa et du damoctocog alfa pegol ou du turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Récupération incrémentielle (RI) évaluée par la mesure de l'activité du FVIII par un test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Caractériser le temps nécessaire à l'obtention de taux plasmatiques spécifiques de FVIII d'éfanesoctocog alfa et de damoctocog alfa pegol ou de turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Délai d'obtention de taux plasmatiques spécifiques de FVIII:C (40 %, 20 % et 10 %) évalué par la mesure de l'activité du FVIII par un test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Pour caractériser le temps passé dans la plage normale de FVIII : C plasmatique pour l'éfanesoctocog alfa et le damoctocog alfa pegol ou le turoctocog alfa pegol après une seule injection IV.
Délai: jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Temps restant dans la plage normale de FVIII:C plasmatique (50 % - 150 %) évalué par la mesure de l'activité du FVIII par un test de coagulation aPTT en une étape
jusqu'à 7 jours et 14 jours après l'administration des médicaments respectifs.
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une injection IV unique d'éfanesoctocog alfa.
Délai: De la première dose du comparateur à la fin de l'étude, environ 1 mois.
Toutes les données de sécurité de la visite 1 jusqu'à la dose d'éfanesoctocog alfa pour la première période de traitement, puis par la suite toutes les données de sécurité de la dose d'éfanesoctocog alfa jusqu'à EoS seront analysées pour cette mesure de résultat.
De la première dose du comparateur à la fin de l'étude, environ 1 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Collaborateurs

PSI CRO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Elena Santagostino, MD, Sobi AB

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 février 2025

Achèvement primaire (Réel)

21 mai 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

21 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2024

Première publication (Réel)

30 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.BIVV001-003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données des patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sobi et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.sobi.com/en/policies

Délai de partage IPD

Dans l'année suivant la fin de l'essai, ou au moment de la finalisation du CSR.

Critères d'accès au partage IPD

Une décision de partage sera basée sur les éléments suivants :

Le mérite scientifique de la proposition : c'est-à-dire que la proposition doit être scientifiquement fondée, éthique et avoir le potentiel de contribuer à l'avancement de la santé publique.

La faisabilité de la proposition de recherche - c'est-à-dire que l'équipe de recherche requérante doit être scientifiquement qualifiée et disposer des ressources nécessaires pour mener le projet proposé.

Maintien de l'intégrité personnelle - c'est-à-dire Sobi n'envisagera pas de partager des données individuelles s'il existe un risque de ré-identification des individus malgré une anonymisation appropriée. De plus, le consentement éclairé des patients sera toujours respecté. Sobi se réserve le droit de rejeter la proposition si le processus d'anonymisation rend les données inutilisables.

Publication des résultats - les candidats doivent s'engager à soumettre leurs résultats à une revue scientifique à comité de lecture, ou à présenter les résultats lors d'un congrès (affiche ou similaire), quel que soit le résultat de la recherche.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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