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Confronto farmacocinetico tra Efanesoctocog Alfa e altri prodotti EHL-rFVIII in partecipanti affetti da emofilia A grave

12 maggio 2026 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio multicentrico in aperto per confrontare la farmacocinetica dei prodotti Efanesoctocog Alfa rispetto ai prodotti rFVIII, Damactocog Alfa Pegol o Turoctocog Alfa Pegol, dopo una singola dose endovenosa di 50 UI/kg in una sequenza fissa in adulti precedentemente trattati con emofilia A grave.

Sobi.BIVV001-003 è uno studio in aperto, a 2 periodi, a sequenza fissa per il confronto intra-partecipante dei profili farmacocinetici di efanesoctocog alfa e dei prodotti a base di rFVIII con emivita prolungata damactocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola somministrazione e.v. iniezione in uomini precedentemente trattati, di età compresa tra 18 e 65 anni, affetti da emofilia A grave.

I partecipanti che stanno ricevendo un trattamento con damoctocog alfa pegol (n ~ 12) o turoctocog alfa pegol (n ~ 12) verranno arruolati nello studio. Lo studio inizierà con un periodo di screening (fino a 28 giorni), compreso un periodo di wash-out prima dell'inizio del periodo di studio vero e proprio.

Durante la prima visita verrà somministrata una singola dose di damactocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol (corrispondente al trattamento pre-studio del partecipante). Seguirà un periodo di campionamento PK nel corso di 7 visite. Dopo il completamento del campionamento farmacocinetico del regime terapeutico originale, ai pazienti verrà somministrata una singola dose di efanesoctocog alfa alla visita 8, dopodiché seguirà un nuovo periodo di campionamento farmacocinetico (visita 8-15).

L'obiettivo primario dello studio è confrontare l'emivita di efanesoctocog alfa con quella dei due farmaci di confronto dopo una singola somministrazione iv. iniezioni.

Gli obiettivi secondari comprendono il confronto dell'area sotto la curva di efanesoctocog alfa rispetto ai due farmaci di confronto, la caratterizzazione dei parametri farmacocinetici per tutti e tre i farmaci nonché la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di un singolo farmaco iv. iniezione di efanesoctocog alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Blank Clinical Study Physician, MD PhD
  • Numero di telefono: +46 8 697 20 00
  • Email: medical.info@sobi.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
      • Frankfurt, Germania
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
      • Naples, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator
      • Zaragoza, Spagna
        • Reclutamento
        • Sobi Investigational Site
        • Contatto:
          • Principal Investigator

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve essere di sesso maschile, di età compresa tra 18 e 65 anni compresi, al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  • Emofilia A grave, definita come attività endogena del FVIII <1 UI/dL (<1%), come documentato nelle cartelle cliniche storiche di un laboratorio clinico che dimostrano un'attività coagulante del FVIII <1% o un genotipo documentato noto per produrre emofilia A grave.
  • Precedente trattamento per l'emofilia A con qualsiasi fattore VIII ricombinante e/o derivato dal plasma commercializzato per almeno 150 giorni di esposizione.
  • Attualmente in trattamento con damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia di un test positivo per l'inibitore, definito come >0,6 unità Bethesda (BU)/mL in almeno due test consecutivi sull'inibitore Bethesda, o qualsiasi valore maggiore o uguale al cut-off di sensibilità inferiore per i laboratori con cut-off per l'inibitore rilevamento tra 0,7 e 1,0 BU/mL. La storia familiare di inibitori non escluderà il partecipante.
  • Risultato positivo per l'inibitore del FVIII (valutato dal laboratorio centrale), definito come ≥0,6 BU/mL allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Damactocog alfa pegol
I pazienti trattati con damactocog alfa pegol al momento dello screening riceveranno una singola iniezione da 50 UI/kg alla visita 1, quindi una singola dose da 50 UI/kg con efanesoctocog alfa alla visita 8.
Droga: Efanesoctocog alfa
Fattore VIII della coagulazione ricombinante Fc-fattore di von Willebrand-proteina di fusione XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Altri nomi:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct
Comparatore attivo: Turoctocog alfa pegol
I pazienti trattati con turoctocog alfa pegol al momento dello screening riceveranno una singola iniezione da 50 UI/kg alla visita 1, quindi una singola dose da 50 UI/kg con efanesoctocog alfa alla visita 8.
Droga: Efanesoctocog alfa
Fattore VIII della coagulazione ricombinante Fc-fattore di von Willebrand-proteina di fusione XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Altri nomi:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emivita (t½) di efanesoctocog alfa, damactocog alfa pegol e turoctocog alfa pegol dopo una singola somministrazione endovenosa. iniezione
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Le valutazioni farmacocinetiche si baseranno sui livelli di attività del FVIII determinati mediante test di coagulazione one-stage
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per confrontare l'area sotto la curva da zero a infinito (AUC∞) di efanesoctocog alfa con quella di damoctocog alfa pegol e con quella di turoctocog alfa pegol dopo una singola somministrazione e.v. iniezione.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
L'area sotto la curva verrà calcolata in base alle analisi della concentrazione del farmaco dal tempo zero all'ultimo punto temporale quantificabile di raccolta del campione
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare la Cmax di efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Concentrazione massima osservata (Cmax) valutata mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare la clearance di efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Clearance del farmaco/i (CL) valutata mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare il volume di distribuzione di efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Volume di distribuzione (Vd) valutato mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare il tempo di permanenza medio di efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Tempo di residenza medio (MRT) valutato mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare il recupero incrementale di efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Recupero incrementale (IR) valutato mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare il tempo necessario per raggiungere i livelli plasmatici specifici di FVIII di efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Tempo per raggiungere i livelli plasmatici specifici di FVIII:C (40%, 20% e 10%) valutato mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Caratterizzare il tempo trascorso nell'intervallo normale di FVIII:C plasmatico per efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol dopo una singola iniezione endovenosa.
Lasso di tempo: fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Tempo trascorso nell'intervallo normale di FVIII:C plasmatico (50% - 150%) valutato mediante misurazione dell'attività del FVIII mediante test di coagulazione aPTT a una fase
fino a 7 giorni e 14 giorni dopo la somministrazione dei rispettivi farmaci.
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola iniezione endovenosa di efanesoctocog alfa.
Lasso di tempo: Dalla prima dose di comparatore alla fine dello studio, circa 1 mese.
Per questa misura di esito verranno analizzati tutti i dati di sicurezza dalla visita 1 fino alla dose di efanesoctocog alfa per il primo periodo di trattamento e successivamente tutti i dati di sicurezza dalla dose di efanesoctocog alfa fino alla fine del trattamento.
Dalla prima dose di comparatore alla fine dello studio, circa 1 mese.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

PSI CRO

Investigatori

  • Direttore dello studio: Elena Santagostino, MD, Sobi AB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.BIVV001-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sobi e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.sobi.com/en/policies

Periodo di condivisione IPD

Entro 1 anno dal completamento della sperimentazione o al momento della finalizzazione della CSR.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una decisione sulla condivisione si baserà su quanto segue:

Il merito scientifico della proposta, ovvero la proposta dovrebbe essere scientificamente valida, etica e avere il potenziale per contribuire al progresso della salute pubblica.

La fattibilità della proposta di ricerca, ovvero il gruppo di ricerca richiedente deve essere scientificamente qualificato e disporre delle risorse per condurre il progetto proposto.

Mantenimento dell'integrità personale - ad es. Sobi non prenderà in considerazione la condivisione di dati individuali se esiste il rischio di reidentificazione degli individui nonostante un'adeguata anonimizzazione. Inoltre, verrà sempre rispettato il consenso informato dei pazienti. Sobi si riserva il diritto di rifiutare la proposta qualora il processo di anonimizzazione rendesse i dati inutilizzabili.

Pubblicazione dei risultati - i candidati devono impegnarsi a sottoporre i propri risultati a una rivista scientifica sottoposta a peer review, in alternativa a presentare i risultati a un congresso (poster o simili), indipendentemente dall'esito della ricerca

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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