Efanesoctocog Alfa 与其他 EHL-rFVIII 产品在严重 A 型血友病参与者中的药代动力学比较
一项开放标签、多中心研究，旨在比较 Efanesoctocog Alfa 与 rFVIII 产品、Damatocog Alfa Pegol 或 Turoctocog Alfa Pegol 在既往治疗过的严重 A 型血友病成人中按固定顺序单次静脉注射 50 IU/kg 剂量后的药代动力学。
Sobi.BIVV001-003 是一项开放标签、2 个周期、固定序列研究，用于在单次静脉注射后对 efanesoctocog alfa 和延长半衰期的 rFVIII 产品 damactocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 的 PK 特征进行参与者内部比较。 曾治疗过的 18-65 岁患有严重 A 型血友病的男性注射。
正在接受 damoctocog alfa pegol (n~12) 或 turoctocog alfa pegol (n~12) 治疗的参与者将参加该研究。 该研究将从筛选期（最长 28 天）开始，包括实际研究期开始之前的清除期。
在第一次就诊期间，将给予单剂量的 damactocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol（对应于参与者的研究前治疗）。 超过 7 次访问后将进行 PK 采样期。 完成原始治疗方案的 PK 采样后，将在第 8 次访视时给予患者单剂量 efanesoctocog alfa，之后将进行新的 PK 采样期（第 8-15 次访视）。
该研究的主要目的是比较 efanesoctocog alfa 与两种比较药物单次静脉注射后的半衰期。 注射。
次要目标包括比较 efanesoctocog alfa 与两种比较药物的曲线下面积、所有三种药物的 PK 参数特征以及评估单一静脉注射的安全性和耐受性。 注射efanesoctocog alfa。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书 (ICF) 时，参与者必须是男性，年龄在 18 至 65 岁（含）。
- 严重 A 型血友病，定义为 <1 IU/dL (<1%) 内源性 FVIII 活性，临床实验室历史病历中记录的 FVIII 凝血活性 <1%，或已知会产生严重 A 型血友病的记录基因型。
- 之前使用任何市售重组和/或血浆衍生的 FVIII 治疗血友病 A 至少 150 个暴露天。
- 目前在筛选时接受 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 治疗。
排除标准：
- 任何阳性抑制剂测试历史，定义为至少两次连续 Bethesda 抑制剂测定中 >0.6 Bethesda 单位 (BU)/mL，或任何大于或等于具有抑制剂截止值的实验室的较低灵敏度截止值检测范围为 0.7 至 1.0 BU/mL。 抑制剂家族史不会排除参与者。
- FVIII 抑制剂结果呈阳性（由中心实验室评估），定义为筛选时≥0.6 BU/mL。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：Damactocog alfa pegol
在筛选时接受 damactocog alfa pegol 治疗的患者将在第 1 次访视时接受 1 次单次注射 50 IU/kg，然后在第 8 次访视时接受 efanesoctocog alfa 1 次单剂量 50 IU/kg。
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重组凝血因子 VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN 融合蛋白 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
其他名称：
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有源比较器：Turoctocog alfa pegol
在筛选时接受 turoctocog alfa pegol 治疗的患者将在第 1 次访视时接受 50 IU/kg 的单次注射，然后在第 8 次访视时接受 efanesoctocog alfa 的单次注射 50 IU/kg。
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重组凝血因子 VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN 融合蛋白 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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单次静脉注射后 efanesoctocog alfa、damactocog alfa pegol 和 turoctocog alfa pegol 的半衰期 (t½)注射
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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PK 评估将基于通过一阶段凝血测定确定的 FVIII 活性水平
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 与 damoctocog alfa pegol 以及 turoctocog alfa pegol 的曲线下面积从零到无穷大 (AUC∞)。注射。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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曲线下面积将根据从零时间到最后可量化样品采集时间点的药物浓度分析来计算
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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表征单次 IV 注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 的 Cmax。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血测定法测量 FVIII 活性来评估观察到的最大浓度 (Cmax)
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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旨在表征单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 的清除率。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血试验测量 FVIII 活性来评估药物清除率 (CL)
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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表征单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 的分布体积。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血测定法测量 FVIII 活性来评估分布容积 (Vd)
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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表征单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 的平均停留时间。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血测定法测量 FVIII 活性来评估平均停留时间 (MRT)
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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旨在表征单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 的增量恢复。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血试验测量 FVIII 活性来评估增量恢复 (IR)
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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表征单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 达到特定血浆 FVIII 水平的时间。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血试验测量 FVIII 活性来评估达到特定血浆 FVIII:C 水平（40%、20% 和 10%）的时间
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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描述单次静脉注射后 efanesoctocog alfa 和 damoctocog alfa pegol 或 turoctocog alfa pegol 处于血浆 FVIII:C 正常范围内的时间特征。
大体时间：服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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通过一阶段 aPTT 凝血试验测量 FVIII 活性来评估血浆 FVIII:C 处于正常范围 (50% - 150%) 的时间
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服用相应药物后最多 7 天和 14 天。
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评估单次静脉注射 efanesoctocog alfa 的安全性和耐受性。
大体时间：从第一剂对照药到研究结束，大约需要 1 个月。
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从访视 1 到第一个治疗期 efanesoctocog alfa 剂量的所有安全性数据，以及随后从 efanesoctocog alfa 剂量到 EoS 的所有安全性数据将被分析用于该结果测量。
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从第一剂对照药到研究结束，大约需要 1 个月。
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- Sobi.BIVV001-003
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
共享的决定将基于以下因素：
该提案的科学价值——即该提案应在科学上合理、符合道德，并有可能为促进公共卫生做出贡献。
研究计划的可行性 - 即提出请求的研究团队必须具有科学资格并拥有开展拟议项目的资源。
维护个人诚信 - 即 如果尽管进行了适当的匿名处理，但仍存在重新识别个人身份的风险，Sobi 将不会考虑共享个人数据。 此外，患者的知情同意将始终得到尊重。 如果匿名化过程会导致数据无法使用，Sobi 保留拒绝该提案的权利。
结果的公布 - 申请人应承诺将其发现提交给同行评审的科学期刊，或者在大会上展示结果（海报或类似的），无论研究结果如何
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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