Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetické srovnání efanesoctocogu Alfa s jinými produkty EHL-rFVIII u účastníků s těžkou hemofilií A

12. května 2026 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Otevřená, multicentrická studie k porovnání farmakokinetiky produktů Efanesoctocog Alfa versus rFVIII, Damactocog Alfa Pegol nebo Turoctocog Alfa Pegol, po jednorázové intravenózní dávce 50 IU/kg ve fixní sekvenci u dříve léčených dospělých s těžkou hemofilií A.

Sobi.BIVV001-003 je otevřená dvoudobá studie s fixní sekvencí pro intraparticipativní srovnání PK profilů efanesoctocogu alfa a produktů s prodlouženým poločasem rFVIII damactocog alfa pegol nebo turoctokog alfa pegol po jedné i.v. injekci u dříve léčených mužů ve věku 18–65 let s těžkou hemofilií A.

Do studie budou zařazeni účastníci, kteří dostávají léčbu damoctokogem alfa pegolem (n~12) nebo turoctokogem alfa pegolem (n~12). Studie bude zahájena obdobím screeningu (až 28 dní), včetně vymývacího období před začátkem skutečného období studie.

Během první návštěvy bude podána jedna dávka damaktokogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu (odpovídající léčbě účastníka před studiem). Po 7 návštěvách bude následovat období vzorkování PK. Po dokončení odběru vzorků PK původního léčebného režimu bude pacientům podána jedna dávka efanesoktokogu alfa při návštěvě 8, po které bude následovat nové období odběru vzorků PK (návštěva 8-15).

Primárním cílem studie je porovnat poločas efanesoktokogu alfa s poločasem dvou srovnávacích léků po jedné iv. injekce.

Sekundární cíle zahrnují srovnání plochy pod křivkou pro efanesoctocog alfa vs. dvě srovnávací léčiva, charakterizaci farmakokinetických parametrů pro všechna tři léčiva a také zhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jedné iv. injekce efanesoctocogu alfa.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Blank Clinical Study Physician, MD PhD
  • Telefonní číslo: +46 8 697 20 00
  • E-mail: medical.info@sobi.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Naples, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Frankfurt, Německo
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Valencia, Španělsko
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Zaragoza, Španělsko
        • Nábor
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • V době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) musí být účastníkem muž ve věku 18 až 65 let včetně.
  • Těžká hemofilie A, definovaná jako <1 IU/dl (<1 %) endogenní aktivita FVIII, jak je dokumentováno v historických lékařských záznamech z klinické laboratoře prokazující <1 % koagulační aktivitu FVIII nebo dokumentovaný genotyp, o kterém je známo, že způsobuje těžkou hemofilii A.
  • Předchozí léčba hemofilie A jakýmkoliv prodávaným rekombinantním a/nebo z plazmy odvozeným FVIII po dobu alespoň 150 dnů expozice.
  • V současné době se při screeningu léčí damoctokog alfa pegol nebo turoctokog alfa pegol.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli historie pozitivního inhibitorového testu, definovaná jako >0,6 Bethesda jednotek (BU)/ml v alespoň dvou po sobě jdoucích testech na inhibitory Bethesda, nebo jakákoli hodnota větší nebo rovna nižší nebo rovna dolní mezní hodnotě citlivosti pro laboratoře s hraničními hodnotami pro inhibitor detekce mezi 0,7 a 1,0 BU/ml. Rodinná anamnéza inhibitorů nevylučuje účastníka.
  • Pozitivní výsledek inhibitoru FVIII (hodnoceno centrální laboratoří), definovaný jako ≥0,6 BU/ml při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Damaktokog alfa pegol
Pacienti léčení damaktokogem alfa pegolem v době screeningu dostanou jednu injekci 50 IU/kg při návštěvě 1, poté jednu jednotlivou dávku 50 IU/kg efanesoktokogu alfa při návštěvě 8.
Lék: Efanesoktokog alfa
Rekombinantní koagulační faktor VIII Fc-von Willebrandův fúzní protein Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Ostatní jména:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct
Aktivní komparátor: Turoctocog alfa pegol
Pacienti léčení turoktokogem alfa pegolem v době screeningu dostanou jednu injekci 50 IU/kg při návštěvě 1, poté jednu jednotlivou dávku 50 IU/kg efanesoctocogu alfa při návštěvě 8.
Lék: Efanesoktokog alfa
Rekombinantní koagulační faktor VIII Fc-von Willebrandův fúzní protein Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Ostatní jména:
  • BIVV001
  • Altuviiio
  • Altuvoct

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poločas (t½) efanesoktokogu alfa, damaktokogu alfa pegolu a turoktokogu alfa pegolu po jedné i.v. injekce
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Hodnocení PK bude založeno na hladinách aktivity FVIII stanovených jednostupňovým testem srážení
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro srovnání plochy pod křivkou od nuly do nekonečna (AUC∞) efanesoctocogu alfa s plochou damoctocogu alfa pegolu as plochou turoctocogu alfa pegolu po jedné i.v. injekce.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Plocha pod křivkou bude vypočítána na základě analýz koncentrace léku od času nula do posledního kvantifikovatelného časového bodu odběru vzorku
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
K charakterizaci Cmax efanesoktokogu alfa a damoctokogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) hodnocená měřením aktivity FVIII jednostupňovým aPTT koagulačním testem
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
K charakterizaci clearance efanesoktokogu alfa a damoctokogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Clearance léku/léků (CL) hodnocená měřením aktivity FVIII jednostupňovým aPTT koagulačním testem
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Charakterizovat distribuční objem efanesoctocogu alfa a damoctocogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Distribuční objem (Vd) hodnocený měřením aktivity FVIII jednostupňovým aPTT koagulačním testem
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Charakterizovat průměrnou dobu setrvání efanesoktokogu alfa a damoctokogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Střední doba zdržení (MRT) stanovená měřením aktivity FVIII jednostupňovým aPTT koagulačním testem
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Charakterizovat přírůstkovou výtěžnost efanesoctocogu alfa a damoctocogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Inkrementální zotavení (IR) hodnocené měřením aktivity FVIII jednostupňovým aPTT koagulačním testem
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Charakterizovat dobu do dosažení specifických plazmatických hladin FVIII efanesoctocogu alfa a damoctocogu alfa pegolu nebo turoctocogu alfa pegolu po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Doba do dosažení specifických plazmatických hladin FVIII:C (40 %, 20 % a 10 %) hodnocená měřením aktivity FVIII jednostupňovým aPTT koagulačním testem
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Charakterizovat čas strávený v plazmě v normálním rozmezí FVIII:C pro efanesoktokog alfa a damoctokog alfa pegol nebo turoctokog alfa pegol po jedné IV injekci.
Časové okno: do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Doba strávená v normálním rozmezí plazmatického FVIII:C (50 % - 150 %) hodnocená měřením aktivity FVIII jednostupňovým koagulačním testem aPTT
do 7 dnů a 14 dnů po podání příslušných léků.
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné IV injekce efanesoctocogu alfa.
Časové okno: Od první dávky komparátoru do konce studie, přibližně 1 měsíc.
Pro toto výsledné měření budou analyzovány všechny údaje o bezpečnosti od návštěvy 1 až do dávky efanesoktokogu alfa pro první léčebné období a následně všechny údaje o bezpečnosti od dávky efanesoktokogu alfa až do EoS.
Od první dávky komparátoru do konce studie, přibližně 1 měsíc.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

PSI CRO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Elena Santagostino, MD, Sobi AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.BIVV001-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení údajů společnosti Sobi a procesu žádosti o přístup lze nalézt na adrese: https://www.sobi.com/en/policies

Časový rámec sdílení IPD

Do 1 roku po dokončení zkoušky nebo v době dokončení CSR.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Rozhodnutí o sdílení bude založeno na následujícím:

Vědecká podstata návrhu – tj. návrh by měl být vědecky podložený, etický a měl by mít potenciál přispět k pokroku v oblasti veřejného zdraví.

Proveditelnost výzkumného návrhu – tj. žádající výzkumný tým musí být vědecky kvalifikovaný a mít zdroje k provedení navrhovaného projektu.

Zachování osobní integrity - tzn. Společnost Sobi nebude uvažovat o sdílení osobních údajů, pokud existuje riziko opětovné identifikace osob i přes řádnou anonymizaci. Navíc bude vždy respektován informovaný souhlas pacientů. Sobi si vyhrazuje právo odmítnout návrh, pokud proces anonymizace učiní nepoužitelná data.

Zveřejnění výsledků - žadatelé by se měli zavázat, že své poznatky předloží recenzovanému vědeckému časopise, případně budou prezentovat výsledky na kongresu (poster nebo podobný), bez ohledu na výsledek výzkumu

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efanesoktokog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit