Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk sammenligning af Efanesoctocog Alfa vs andre EHL-rFVIII-produkter hos deltagere med svær hæmofili A

12. maj 2026 opdateret af: Swedish Orphan Biovitrum

Et åbent multicenter-studie til sammenligning af farmakokinetikken af ​​Efanesoctocog Alfa versus rFVIII-produkter, Damactocog Alfa Pegol eller Turoctocog Alfa Pegol, efter en enkelt intravenøs dosis på 50 IE/kg i en fast sekvens hos tidligere behandlede voksne med svær A Haee.

Sobi.BIVV001-003 er et åbent, 2-perioders, fast sekvensstudie til intra-deltager-sammenligning af PK-profilerne for efanesoctocog alfa og rFVIII-produkterne med forlænget halveringstid damactocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt i.v. injektion hos tidligere behandlede mænd, 18-65 år, med svær hæmofili A.

Deltagere, der modtager behandling med damoctocog alfa pegol (n~12) eller turoctocog alfa pegol (n~12), vil blive optaget i undersøgelsen. Undersøgelsen starter med en screeningsperiode (op til 28 dage), inklusive en udvaskningsperiode før starten af ​​den egentlige undersøgelsesperiode.

Under det første besøg vil en enkelt dosis af damactocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol (svarende til deltagerens præ-studie behandling) blive administreret. En PK prøveudtagningsperiode vil følge over 7 besøg. Efter afslutning af PK-prøvetagningen af ​​det oprindelige behandlingsregime vil patienterne få en enkelt dosis efanesoctocog alfa ved besøg 8, hvorefter en ny PK-prøveudtagningsperiode følger (besøg 8-15).

Det primære formål med undersøgelsen er at sammenligne halveringstiden for efanesoctocog alfa med halveringstiden for de to komparatorlægemidler efter en enkelt iv. injektioner.

Sekundære mål omfatter sammenligning af areal under kurven for efanesoctocog alfa vs. de to komparatorlægemidler, karakterisering af PK-parametre for alle tre lægemidler samt at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af en enkelt iv. injektion af efanesoctocog alfa.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Blank Clinical Study Physician, MD PhD
  • Telefonnummer: +46 8 697 20 00
  • E-mail: medical.info@sobi.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Naples, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Valencia, Spanien
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
      • Frankfurt, Tyskland
        • Rekruttering
        • Sobi Investigational Site
        • Kontakt:
          • Principal Investigator

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være en mand, 18 til 65 år, inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).
  • Svær hæmofili A, defineret som <1 IE/dL (<1 %) endogen FVIII-aktivitet, som dokumenteret i historiske lægejournaler fra et klinisk laboratorium, der viser <1 % FVIII-koagulantaktivitet eller en dokumenteret genotype, der vides at producere svær hæmofili A.
  • Tidligere behandling for hæmofili A med enhver markedsført rekombinant og/eller plasmaafledt FVIII i mindst 150 eksponeringsdage.
  • Modtager i øjeblikket behandling med damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med en positiv inhibitortest, defineret som >0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml i mindst to på hinanden følgende Bethesda-hæmmeranalyser, eller enhver værdi større end eller lig med den lavere følsomhedsgrænse for laboratorier med cut-offs for inhibitor detektion mellem 0,7 og 1,0 BU/mL. Familiehistorie med inhibitorer vil ikke udelukke deltageren.
  • Positivt FVIII-hæmmerresultat (vurderet af centralt laboratorium), defineret som ≥0,6 BU/ml ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Damactocog alfa pegol
Patienter behandlet med damactocog alfa pegol på screeningstidspunktet vil modtage én enkelt injektion med 50 IE/kg ved besøg 1, derefter én enkelt dosis 50 IE/kg med efanesoctocog alfa ved besøg 8.
Medicin: Efanesoctocog alfa
Rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN-fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Andre navne:
  • BIVV001
  • Altuviio
  • Altuvoct
Aktiv komparator: Turoctocog alfa pegol
Patienter behandlet med turoctocog alfa pegol på screeningstidspunktet vil modtage én enkelt injektion med 50 IE/kg ved besøg 1, derefter én enkelt dosis på 50 IE/kg med efanesoctocog alfa ved besøg 8.
Medicin: Efanesoctocog alfa
Rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN-fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Andre navne:
  • BIVV001
  • Altuviio
  • Altuvoct

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Halveringstid (t½) af efanesoctocog alfa, damactocog alfa pegol og turoctocog alfa pegol efter en enkelt i.v. indsprøjtning
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
PK vurderinger vil være baseret på FVIII aktivitetsniveauer bestemt ved et-trins koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At sammenligne arealet under kurven nul til uendeligt (AUC∞) for efanesoctocog alfa med det for damoctocog alfa pegol og med det for turoctocog alfa pegol efter en enkelt i.v. indsprøjtning.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Arealet under kurven vil blive beregnet baseret på lægemiddelkoncentrationsanalyser fra tidspunkt nul til sidste kvantificerbare prøvetagningstidspunkt
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
At karakterisere Cmax for efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Maksimal observeret koncentration (Cmax) vurderet ved FVIII aktivitetsmåling ved et-trins aPTT koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
At karakterisere clearance af efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Clearance af lægemiddel/er (CL) vurderet ved FVIII-aktivitetsmåling ved et-trins aPTT-koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
At karakterisere distributionsvolumen af ​​efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Fordelingsvolumen (Vd) vurderet ved FVIII-aktivitetsmåling ved et-trins aPTT-koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
At karakterisere gennemsnitlig opholdstid for efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) vurderet ved FVIII aktivitetsmåling ved et-trins aPTT koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Til at karakterisere trinvis genopretning af efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Incremental Recovery (IR) vurderet ved FVIII aktivitetsmåling ved et-trins aPTT koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
At karakterisere tiden til specifikke plasma FVIII-niveauer af efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Tid til specifikke plasma FVIII:C niveauer (40 %, 20 % og 10 %) vurderet ved FVIII aktivitetsmåling ved et-trins aPTT koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
At karakterisere tid brugt i plasma FVIII:C normalområde for efanesoctocog alfa og damoctocog alfa pegol eller turoctocog alfa pegol efter en enkelt IV-injektion.
Tidsramme: op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
Tid til tilbragt i plasma FVIII:C normalområde (50 % - 150 %) vurderet ved FVIII aktivitetsmåling ved et-trins aPTT koagulationsassay
op til 7 dage og 14 dage efter administrationen af ​​de respektive lægemidler.
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt IV-injektion af efanesoctocog alfa.
Tidsramme: Fra første dosis af komparator til slutningen af ​​undersøgelsen, ca. 1 måned.
Alle sikkerhedsdata fra besøg 1 op til dosis af efanesoctocog alfa for den første behandlingsperiode og derefter alle sikkerhedsdata fra dosis af efanesoctocog alfa indtil EoS vil blive analyseret for dette resultatmål.
Fra første dosis af komparator til slutningen af ​​undersøgelsen, ca. 1 måned.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbejdspartnere

PSI CRO

Efterforskere

  • Studieleder: Elena Santagostino, MD, Sobi AB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2024

Først opslået (Faktiske)

30. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sobi.BIVV001-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sobis datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.sobi.com/en/policies

IPD-delingstidsramme

Inden for 1 år efter afslutningen af ​​forsøget eller på tidspunktet for CSR-afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

En beslutning om deling vil være baseret på følgende:

Forslagets videnskabelige værdi - dvs. forslaget skal være videnskabeligt forsvarligt, etisk og have potentiale til at bidrage til at fremme folkesundheden.

Gennemførligheden af ​​forskningsforslaget - dvs. det anmodende forskerhold skal være videnskabeligt kvalificeret og have ressourcerne til at gennemføre det foreslåede projekt.

Opretholdelse af personlig integritet - dvs. Sobi vil ikke overveje at dele individuelle data, hvis der er risiko for genidentifikation af personer på trods af en ordentlig anonymisering. Desuden vil patienternes informerede samtykke altid blive respekteret. Sobi forbeholder sig retten til at afvise forslaget, hvis anonymiseringsprocessen vil gøre data ubrugelige.

Offentliggørelse af resultater - ansøgerne skal forpligte sig til at indsende deres resultater til et peer-reviewed videnskabeligt tidsskrift, alternativt at præsentere resultaterne på en kongres (plakat eller lignende), uanset forskningsresultatet

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Efanesoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner