Efanesoctocog Alfan ja muiden EHL-rFVIII-tuotteiden farmakokineettinen vertailu potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
Avoin, monikeskustutkimus, jossa verrattiin Efanesoctocog Alfa Versus rFVIII -tuotteiden, Damactocog Alfa Pegolin tai Turoctocog Alfa Pegolin farmakokinetiikkaa kerta-annoksen 50 IU/kg laskimonsisäisen annoksen jälkeen kiinteässä jaksossa aiemmin hoidetussa Advereemiassa.
Sobi.BIVV001-003 on avoin, 2-jaksoinen, kiinteän sekvenssin tutkimus efanesoktokogi alfan ja pidennetyn puoliintumisajan rFVIII-tuotteiden, damaktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin, PK-profiilien osallistujien sisäiseen vertailuun yhden i.v. injektio aiemmin hoidetuille miehille, 18–65-vuotiaille, joilla on vaikea hemofilia A.
Osallistujat, jotka saavat hoitoa damoktokogialfapegolilla (n~12) tai turoktokogialfapegolilla (n~12), otetaan mukaan tutkimukseen. Tutkimus aloitetaan seulontajaksolla (enintään 28 päivää), joka sisältää pesujakson ennen varsinaisen tutkimusjakson alkua.
Ensimmäisellä käynnillä annetaan kerta-annos damaktokogialfapegolia tai turoktokogialfapegolia (vastaa osallistujan tutkimusta edeltävää hoitoa). PK-näytteenottojakso seuraa yli 7 käyntiä. Alkuperäisen hoito-ohjelman PK-näytteenoton jälkeen potilaille annetaan kerta-annos efanesoktokogialfaa käynnillä 8, jonka jälkeen seuraa uusi PK-näytteenottojakso (käynti 8-15).
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on verrata efanesoktokogi alfan puoliintumisaikaa kahden vertailulääkkeen puoliintumisaikaan yhden iv. injektiot.
Toissijaisia tavoitteita ovat efanesoktokogi alfan ja kahden vertailulääkkeen käyrän alla olevan alueen vertailu, kaikkien kolmen lääkkeen PK-parametrien karakterisointi sekä yksittäisen iv-annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi. efanesoktokogialfaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja
- Sobi Investigational Site
-
Valencia, Espanja
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Espanja
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt, Saksa
- Sobi Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujan on oltava miespuolinen, 18–65-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
- Vaikea hemofilia A, joka määritellään <1 IU/dl (<1 %) endogeeniseksi FVIII-aktiivisuudeksi, kuten on dokumentoitu kliinisen laboratorion historiallisissa lääketieteellisissä asiakirjoissa, jotka osoittavat <1 % FVIII:n hyytymisaktiivisuutta tai dokumentoitu genotyyppi, jonka tiedetään aiheuttavan vaikeaa hemofilia A:ta.
- Aiempi hemofilia A:n hoito millä tahansa markkinoidulla rekombinantilla ja/tai plasmasta peräisin olevalla FVIII:lla vähintään 150 altistuspäivän ajan.
- Tällä hetkellä hoitoa damoktokogialfa-pegolilla tai turoktokogialfa-pegolilla seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa positiivisen inhibiittoritestin historia, määriteltynä >0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml vähintään kahdessa peräkkäisessä Bethesda-inhibiittorimäärityksessä, tai mikä tahansa arvo, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin alempi herkkyysraja laboratorioissa, joissa on inhibiittorin raja-arvot havaitseminen välillä 0,7 - 1,0 BU/ml. Inhibiittoreiden sukuhistoria ei sulje pois osallistujaa.
- Positiivinen FVIII-inhibiittoritulos (keskuslaboratorion arvioima), määritetty arvoksi ≥0,6 BU/ml seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Damaktokogialfa pegol
Potilaat, joita hoidetaan damaktokogialfa-pegolilla seulonnan aikana, saavat yhden kerta-annoksen 50 IU/kg käynnillä 1 ja sitten yhden kerta-annoksen 50 IU/kg efanesoktokogialfaa käynnillä 8.
|
Rekombinantti hyytymistekijä VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN -fuusioproteiini (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Turoktokog alfa pegol
Potilaat, joita hoidetaan turoktokogialfa-pegolilla seulonnan aikana, saavat yhden kerta-annoksen 50 IU/kg käynnillä 1 ja sitten yhden kerta-annoksen 50 IU/kg efanesoktokogialfaa käynnillä 8.
|
Rekombinantti hyytymistekijä VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN -fuusioproteiini (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efanesoktokogialfan, damaktokogialfapegolin ja turoktokogialfapegolin puoliintumisaika (t½) yhden i.v. injektio
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
PK-arvioinnit perustuvat yksivaiheisella hyytymismäärityksellä määritettyihin FVIII-aktiivisuustasoihin
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efanesoktokogialfan nollasta äärettömään käyrän alla olevaa pinta-alaa (AUC∞) verrataan damoktokogialfa-pegolin ja turoktokogialfa-pegolin pinta-alaan yhden i.v. injektio.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Käyrän alla oleva pinta-ala lasketaan lääkeainepitoisuusanalyysien perusteella ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen näytteenottoajankohtaan
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfan ja damoktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin Cmax-arvon karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Havaittu maksimipitoisuus (Cmax) määritetty FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfan ja damoktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin puhdistuman karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Lääkkeen/lääkkeiden puhdistuma (CL) määritetty FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfan ja damoktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin jakautumistilavuuden karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Jakautumistilavuus (Vd) määritetty FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfan ja damoktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin keskimääräisen viipymäajan karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Keskimääräinen viipymäaika (MRT) määritetty FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfan ja damoktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin asteittaisen palautumisen karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Inkrementaalinen palautuminen (IR) mitattuna FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfa- ja damoktokogialfa-pegol- tai turoktokogialfapegol- tai turoktokogialfapegol-plasman FVIII-pitoisuuden saavuttamiseen kuluvan ajan karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Aika spesifisiin plasman FVIII:C-tasoihin (40 %, 20 % ja 10 %) määritettynä FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Efanesoktokogialfan ja damoktokogialfapegolin tai turoktokogialfapegolin plasman FVIII:C-normaalialueella vietetyn ajan karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
Aika, joka kuluu plasman FVIII:C-normaalialueella (50 % - 150 %) määritettynä FVIII-aktiivisuusmittauksella yksivaiheisella aPTT-hyytymismäärityksellä
|
enintään 7 päivää ja 14 päivää vastaavien lääkkeiden annon jälkeen.
|
|
Arvioida yhden efanesoktokogialfa-injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä vertailulääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun, noin 1 kuukausi.
|
Kaikki turvallisuustiedot käynnistä 1 aina efanesoktokogialfa-annokseen ensimmäisen hoitojakson aikana ja sen jälkeen kaikki turvallisuustiedot efanesoktokogialfa-annoksesta EoS:ään analysoidaan tämän tulosmitan osalta.
|
Ensimmäisestä vertailulääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun, noin 1 kuukausi.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Elena Santagostino, MD, Sobi AB
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.BIVV001-003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Päätös jakamisesta perustuu seuraaviin seikkoihin:
Ehdotuksen tieteellinen ansio – eli ehdotuksen tulee olla tieteellisesti perusteltu, eettinen ja sillä on oltava mahdollisuus edistää kansanterveyttä.
Tutkimusehdotuksen toteutettavuus – eli sitä pyytävän tutkimusryhmän on oltava tieteellisesti pätevä ja sillä on oltava resurssit ehdotetun hankkeen toteuttamiseen.
Henkilökohtaisen koskemattomuuden ylläpito - ts. Sobi ei harkitse yksittäisten tietojen jakamista, jos on olemassa vaara, että henkilöt tunnistetaan uudelleen asianmukaisesta anonymisoinnista huolimatta. Lisäksi potilaiden tietoista suostumusta kunnioitetaan aina. Sobi pidättää oikeuden hylätä ehdotus, jos anonymisointiprosessi tekee tiedoista käyttökelvottomia.
Tulosten julkaiseminen - hakijoiden tulee sitoutua toimittamaan havaintonsa vertaisarvioituun tieteelliseen julkaisuun tai vaihtoehtoisesti esittelemään tulokset kongressissa (juliste tai vastaava) tutkimustuloksesta riippumatta
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .