Comparação farmacocinética de Efanesoctocog Alfa vs outros produtos EHL-rFVIII em participantes com hemofilia A grave
Um estudo multicêntrico aberto para comparar a farmacocinética dos produtos Efanesoctocog Alfa versus rFVIII, Damactocog Alfa Pegol ou Turoctocog Alfa Pegol, após uma dose intravenosa única de 50 UI/kg em uma sequência fixa em adultos previamente tratados com hemofilia A grave.
Sobi.BIVV001-003 é um estudo aberto, de 2 períodos, de sequência fixa para comparação intraparticipante dos perfis farmacocinéticos de efanesoctocog alfa e dos produtos rFVIII de meia-vida estendida damactocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única dose i.v. injeção em homens previamente tratados, de 18 a 65 anos de idade, com hemofilia A grave.
Os participantes que estão recebendo tratamento com damoctocog alfa pegol (n~12) ou turoctocog alfa pegol (n~12) serão inscritos no estudo. O estudo começará com um período de triagem (até 28 dias), incluindo um período de eliminação antes do início do período de estudo real.
Durante a primeira visita, será administrada uma dose única de damacocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol (correspondente ao tratamento pré-estudo do participante). Um período de amostragem PK seguirá em 7 visitas. Após a conclusão da amostragem farmacocinética do regime de tratamento original, os pacientes receberão uma dose única de efanesoctocog alfa na visita 8, após a qual se seguirá um novo período de amostragem farmacocinética (visitas 8-15).
O objetivo principal do estudo é comparar a meia-vida do efanesoctocog alfa com a dos dois medicamentos comparadores após uma única administração intravenosa. injeções.
Os objetivos secundários incluem a comparação da área sob a curva para efanesoctocog alfa versus os dois medicamentos comparadores, caracterização dos parâmetros farmacocinéticos para todos os três medicamentos, bem como avaliar a segurança e tolerabilidade de um único medicamento intravenoso. injeção de efanesoctocog alfa.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt, Alemanha
- Sobi Investigational Site
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Sofia, Bulgária
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, Espanha
- Sobi Investigational Site
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Valencia, Espanha
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, Espanha
- Sobi Investigational Site
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Milan, Itália
- Sobi Investigational Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- O participante deve ser do sexo masculino, com idade entre 18 e 65 anos, inclusive, no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
- Hemofilia A grave, definida como <1 UI/dL (<1%) de atividade endógena de FVIII, conforme documentado em registros médicos históricos de um laboratório clínico demonstrando <1% de atividade coagulante de FVIII ou um genótipo documentado conhecido por produzir hemofilia A grave.
- Tratamento prévio para hemofilia A com qualquer FVIII recombinante e/ou derivado de plasma comercializado por pelo menos 150 dias de exposição.
- Atualmente recebendo tratamento com damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol na triagem.
Critérios de exclusão:
- Qualquer história de teste de inibidor positivo, definido como >0,6 unidades Bethesda (BU)/mL em pelo menos dois ensaios consecutivos de inibidor Bethesda, ou qualquer valor maior ou igual ao ponto de corte de sensibilidade inferior para laboratórios com pontos de corte para inibidor detecção entre 0,7 e 1,0 BU/mL. A história familiar de inibidores não excluirá o participante.
- Resultado positivo do inibidor de FVIII (avaliado pelo laboratório central), definido como ≥0,6 BU/mL na triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Damatocog alfa pegol
Os pacientes tratados com damatocog alfa pegol no momento da triagem receberão uma injeção única de 50 UI/kg na visita 1 e, em seguida, uma dose única de 50 UI/kg com efanesoctocog alfa na visita 8.
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Fator de coagulação recombinante VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN proteína de fusão (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Turoctocog alfa pegol
Os pacientes tratados com turoctocog alfa pegol no momento da triagem receberão uma injeção única de 50 UI/kg na visita 1 e, em seguida, uma dose única de 50 UI/kg com efanesoctocog alfa na visita 8.
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Fator de coagulação recombinante VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN proteína de fusão (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Meia-vida (t½) de efanesoctocog alfa, damactocog alfa pegol e turoctocog alfa pegol após uma única dose i.v. injeção
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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As avaliações farmacocinéticas serão baseadas nos níveis de atividade do FVIII determinados por ensaio de coagulação de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Comparar a área sob a curva de zero ao infinito (AUC∞) do efanesoctocog alfa com a do damoctocog alfa pegol e com a do turoctocog alfa pegol após uma única administração i.v. injeção.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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A área sob a curva será calculada com base nas análises de concentração do medicamento desde o momento zero até o último ponto de coleta de amostra quantificável
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Para caracterizar a Cmax de efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Concentração máxima observada (Cmax) avaliada pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Para caracterizar a depuração de efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Eliminação de medicamento(s) (CL) avaliada pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Para caracterizar o volume de distribuição de efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Volume de distribuição (Vd) avaliado pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Caracterizar o tempo médio de residência de efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Tempo médio de residência (MRT) avaliado pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Para caracterizar a recuperação incremental de efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Recuperação Incremental (RI) avaliada pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Para caracterizar o tempo para níveis plasmáticos específicos de FVIII de efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Tempo para níveis plasmáticos específicos de FVIII:C (40%, 20% e 10%) avaliados pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Para caracterizar o tempo gasto na faixa normal de FVIII: C plasmático para efanesoctocog alfa e damoctocog alfa pegol ou turoctocog alfa pegol após uma única injeção intravenosa.
Prazo: até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Tempo gasto na faixa normal de FVIII:C plasmático (50% - 150%) avaliado pela medição da atividade do FVIII por ensaio de coagulação aPTT de um estágio
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até 7 dias e 14 dias após a administração dos respectivos medicamentos.
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Avaliar a segurança e tolerabilidade de uma única injeção intravenosa de efanesoctocog alfa.
Prazo: Desde a primeira dose do comparador até o final do estudo, aproximadamente 1 mês.
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Todos os dados de segurança desde a visita 1 até à dose de efanesoctocog alfa para o primeiro período de tratamento e, subsequentemente, todos os dados de segurança desde a dose de efanesoctocog alfa até EoS serão analisados para esta medida de resultado.
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Desde a primeira dose do comparador até o final do estudo, aproximadamente 1 mês.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Elena Santagostino, MD, Sobi AB
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- BIVV001
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.BIVV001-003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A decisão sobre o compartilhamento será baseada no seguinte:
O mérito científico da proposta - ou seja, a proposta deve ser cientificamente sólida, ética e ter potencial para contribuir para o avanço da saúde pública.
A viabilidade da proposta de pesquisa - ou seja, a equipe de pesquisa solicitante deve ser cientificamente qualificada e possuir recursos para conduzir o projeto proposto.
Manutenção da integridade pessoal - ou seja, A Sobi não considerará a partilha de dados individuais se houver risco de reidentificação de indivíduos, apesar de uma anonimização adequada. Além disso, o consentimento informado dos pacientes será sempre respeitado. Sobi reserva-se o direito de rejeitar a proposta se o processo de anonimização tornar os dados inutilizáveis.
Publicação dos resultados - os candidatos deverão comprometer-se a submeter os seus resultados a uma revista científica com revisão por pares, ou a apresentar os resultados em congresso (poster ou similar), independentemente do resultado da investigação.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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