Comparación farmacocinética de Efanesoctocog Alfa frente a otros productos EHL-rFVIII en participantes con hemofilia A grave
Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para comparar la farmacocinética de Efanesoctocog Alfa versus productos rFVIII, Damactocog Alfa Pegol o Turoctocog Alfa Pegol, después de una dosis intravenosa única de 50 UI / kg en una secuencia fija en adultos con hemofilia A grave previamente tratados.
Sobi.BIVV001-003 es un estudio de secuencia fija, de etiqueta abierta, de 2 períodos para la comparación intraparticipante de los perfiles farmacocinéticos de efanesoctocog alfa y los productos de vida media extendida de rFVIII damactocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección i.v. inyección en hombres previamente tratados, de 18 a 65 años de edad, con hemofilia A grave.
Se inscribirán en el estudio los participantes que estén recibiendo tratamiento con damoctocog alfa pegol (n~12) o turoctocog alfa pegol (n~12). El estudio comenzará con un período de selección (hasta 28 días), incluido un período de lavado antes del inicio del período de estudio real.
Durante la primera visita, se administrará una dosis única de damactocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol (correspondiente al tratamiento previo al estudio del participante). Después de 7 visitas, se realizará un período de muestreo de PK. Una vez completado el muestreo farmacocinético del régimen de tratamiento original, los pacientes recibirán una dosis única de efanesoctocog alfa en la visita 8, después de lo cual seguirá un nuevo período de muestreo farmacocinético (visita 8-15).
El objetivo principal del estudio es comparar la vida media de efanesoctocog alfa con la de los dos fármacos de comparación después de una sola vía intravenosa. inyecciones.
Los objetivos secundarios incluyen la comparación del área bajo la curva de efanesoctocog alfa frente a los dos fármacos de comparación, la caracterización de los parámetros farmacocinéticos de los tres fármacos y también para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una sola vía intravenosa. inyección de efanesoctocog alfa.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt, Alemania
- Sobi Investigational Site
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Sofia, Bulgaria
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, España
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Valencia, España
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Zaragoza, España
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Milan, Italia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe ser varón, tener entre 18 y 65 años, inclusive, al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI).
- Hemofilia A grave, definida como <1 UI/dL (<1 %) de actividad endógena de FVIII, según lo documentado en registros médicos históricos de un laboratorio clínico que demuestre <1 % de actividad coagulante de FVIII o un genotipo documentado que se sabe que produce hemofilia A grave.
- Tratamiento previo para la hemofilia A con cualquier FVIII recombinante y/o derivado de plasma comercializado durante al menos 150 días de exposición.
- Actualmente recibe tratamiento con damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol en Screening.
Criterios de exclusión:
- Cualquier antecedente de una prueba de inhibidor positiva, definida como >0,6 unidades Bethesda (UB)/mL en al menos dos ensayos de inhibidor de Bethesda consecutivos, o cualquier valor mayor o igual al límite de sensibilidad más bajo para laboratorios con límites de inhibidor detección entre 0,7 y 1,0 BU/mL. Los antecedentes familiares de inhibidores no excluirán al participante.
- Resultado positivo del inhibidor del FVIII (evaluado por el laboratorio central), definido como ≥0,6 BU/mL en la selección.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Damactocog alfa pegol
Los pacientes tratados con damactocog alfa pegol en el momento de la selección recibirán una única inyección de 50 UI/kg en la visita 1, luego una dosis única de 50 UI/kg con efanesoctocog alfa en la visita 8.
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Factor de coagulación VIII recombinante Fc-factor de von Willebrand-proteína de fusión XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Otros nombres:
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Comparador activo: Turoctocog alfa pegol
Los pacientes tratados con turoctocog alfa pegol en el momento de la selección recibirán una única inyección de 50 UI/kg en la visita 1, luego una dosis única de 50 UI/kg con efanesoctocog alfa en la visita 8.
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Factor de coagulación VIII recombinante Fc-factor de von Willebrand-proteína de fusión XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Vida media (t½) de efanesoctocog alfa, damactocog alfa pegol y turoctocog alfa pegol después de una única inyección i.v. inyección
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Las evaluaciones farmacocinéticas se basarán en los niveles de actividad del FVIII determinados mediante un ensayo de coagulación de una etapa.
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparar el área bajo la curva cero al infinito (AUC∞) de efanesoctocog alfa con la de damoctocog alfa pegol y con la de turoctocog alfa pegol después de una única administración i.v. inyección.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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El área bajo la curva se calculará en función de los análisis de concentración del fármaco desde el momento cero hasta el último momento cuantificable de recolección de muestras.
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar la Cmax de efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Concentración máxima observada (Cmax) evaluada mediante medición de la actividad del FVIII mediante ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar el aclaramiento de efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Aclaramiento de fármaco/s (CL) evaluado mediante medición de la actividad del FVIII mediante ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar el volumen de distribución de efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Volumen de distribución (Vd) evaluado mediante medición de la actividad del FVIII mediante ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar el tiempo de residencia medio de efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Tiempo de residencia medio (MRT) evaluado mediante medición de la actividad del FVIII mediante ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar la recuperación incremental de efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Recuperación incremental (IR) evaluada mediante la medición de la actividad del FVIII mediante un ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar el tiempo hasta alcanzar niveles plasmáticos específicos de FVIII de efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Tiempo hasta niveles plasmáticos específicos de FVIII:C (40 %, 20 % y 10 %) evaluados mediante la medición de la actividad del FVIII mediante un ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Caracterizar el tiempo transcurrido en el rango normal de FVIII:C plasmático para efanesoctocog alfa y damoctocog alfa pegol o turoctocog alfa pegol después de una única inyección intravenosa.
Periodo de tiempo: hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Tiempo transcurrido en plasma FVIII:C rango normal (50% - 150%) evaluado mediante medición de la actividad del FVIII mediante ensayo de coagulación aPTT de una etapa
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hasta 7 días y 14 días después de la administración de los respectivos medicamentos.
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de una única inyección intravenosa de efanesoctocog alfa.
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del comparador hasta el final del estudio, aproximadamente 1 mes.
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Todos los datos de seguridad desde la visita 1 hasta la dosis de efanesoctocog alfa para el primer período de tratamiento y luego, posteriormente, todos los datos de seguridad desde la dosis de efanesoctocog alfa hasta EoS se analizarán para esta medida de resultado.
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Desde la primera dosis del comparador hasta el final del estudio, aproximadamente 1 mes.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Elena Santagostino, MD, Sobi AB
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Bivv001
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.BIVV001-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
La decisión sobre compartir se basará en lo siguiente:
El mérito científico de la propuesta, es decir, la propuesta debe ser científicamente sólida, ética y tener el potencial de contribuir al avance de la salud pública.
La viabilidad de la propuesta de investigación, es decir, el equipo de investigación solicitante debe estar científicamente calificado y tener los recursos para llevar a cabo el proyecto propuesto.
Mantenimiento de la integridad personal, es decir Sobi no considerará compartir datos individuales si existe riesgo de reidentificación de personas a pesar de una adecuada anonimización. Además, siempre se respetará el consentimiento informado de los pacientes. Sobi se reserva el derecho de rechazar la propuesta si el proceso de anonimización deja los datos inutilizables.
Publicación de resultados: los solicitantes deben comprometerse a enviar sus hallazgos a una revista científica revisada por pares, o bien a presentar los resultados en un congreso (póster o similar), independientemente del resultado de la investigación.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .