Porównanie farmakokinetyki efanesoktokogu alfa z innymi produktami EHL-rFVIII u uczestników chorych na ciężką hemofilię A
Otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu porównanie farmakokinetyki Efanesoctocog Alfa z produktami rFVIII, Damactocog Alfa Pegol lub Turoctocog Alfa Pegol po podaniu pojedynczej dożylnej dawki 50 jm/kg w ustalonej kolejności u wcześniej leczonych dorosłych z ciężką hemofilią A.
Sobi.BIVV001-003 to otwarte, dwuokresowe badanie o ustalonej sekwencji, mające na celu wewnątrzuczestnicze porównanie profili farmakokinetycznych efanesoktokogu alfa i produktów rFVIII o przedłużonym okresie półtrwania, damaktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym podaniu dożylnym. wstrzyknięcia u wcześniej leczonych mężczyzn w wieku 18–65 lat chorych na ciężką hemofilię A.
Do badania zostaną włączeni uczestnicy otrzymujący leczenie damoctokogiem alfa pegol (n~12) lub turoktokogiem alfa pegol (n~12). Badanie rozpocznie się okresem przesiewowym (do 28 dni), obejmującym okres wypłukania przed rozpoczęciem właściwego okresu badania.
Podczas pierwszej wizyty zostanie podana pojedyncza dawka damaktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol (odpowiadająca leczeniu uczestnika stosowanego przed badaniem). Okres pobierania próbek PK będzie trwał 7 wizyt. Po zakończeniu pobierania próbek PK pierwotnego schematu leczenia pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę efanezoktokogu alfa podczas 8. wizyty, po czym nastąpi nowy okres pobierania próbek PK (wizyty 8–15).
Głównym celem badania jest porównanie okresu półtrwania efanesoktokogu alfa z okresem półtrwania dwóch leków porównawczych po pojedynczym podaniu dożylnym. zastrzyki.
Cele drugorzędne obejmują porównanie pola pod krzywą dla efanezoktokogu alfa w porównaniu z dwoma lekami porównawczymi, charakterystykę parametrów PK dla wszystkich trzech leków, a także ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dożylnej dawki. wstrzyknięcie efanesoktokogu alfa.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Hiszpania
- Sobi Investigational Site
-
Valencia, Hiszpania
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Hiszpania
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt, Niemcy
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Sobi Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnikiem musi być mężczyzna w wieku od 18 do 65 lat włącznie w chwili podpisywania formularza świadomej zgody (ICF).
- Ciężka hemofilia A, zdefiniowana jako <1 j.m./dl (<1%) endogennej aktywności FVIII, jak udokumentowano w historycznej dokumentacji medycznej z laboratorium klinicznego, wykazująca <1% aktywności krzepnięcia FVIII lub udokumentowany genotyp powodujący ciężką hemofilię A.
- Wcześniejsze leczenie hemofilii A jakimkolwiek dostępnym na rynku rekombinowanym i/lub pochodzącym z osocza czynnikiem VIII przez co najmniej 150 dni ekspozycji.
- Obecnie leczony damoctokogiem alfa pegol lub turoktokogiem alfa pegol w badaniu przesiewowym.
Kryteria wykluczenia:
- Dowolna historia dodatniego wyniku testu na obecność inhibitora, zdefiniowanego jako >0,6 jednostek Bethesda (BU)/ml w co najmniej dwóch kolejnych oznaczeniach inhibitora Bethesda lub dowolna wartość większa lub równa dolnej granicy czułości dla laboratoriów z wartościami odcięcia dla inhibitora wykrywalność pomiędzy 0,7 a 1,0 BU/ml. Historia rodzinna inhibitorów nie wyklucza uczestnika.
- Dodatni wynik inhibitora FVIII (oceniony przez laboratorium centralne), zdefiniowany jako ≥0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Damaktokog alfa pegol
Pacjenci leczeni damaktokogiem alfa pegol w czasie badań przesiewowych otrzymają jedno wstrzyknięcie 50 jm/kg mc. podczas pierwszej wizyty, a następnie jedną pojedynczą dawkę 50 jm/kg efanezoktokogu alfa podczas wizyty ósmej.
|
Białko fuzyjne rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Turoktokog alfa pegol
Pacjenci leczeni turoktokogiem alfa pegol w czasie badań przesiewowych otrzymają jedno wstrzyknięcie 50 jm/kg mc. podczas pierwszej wizyty, a następnie jedną pojedynczą dawkę 50 jm/kg efanezoktokogu alfa podczas wizyty ósmej.
|
Białko fuzyjne rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Okres półtrwania (t½) efanezoktokogu alfa, damaktokogu alfa pegol i turoktokogu alfa pegol po pojedynczym podaniu dożylnym. zastrzyk
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Ocena PK będzie oparta na poziomach aktywności FVIII określonych w jednoetapowym teście krzepnięcia
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby porównać pole pod krzywą od zera do nieskończoności (AUC∞) efanezoktokogu alfa z polem dla damoctokogu alfa pegol i turoktokogu alfa pegol po pojedynczym podaniu dożylnym. zastrzyk.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Pole pod krzywą zostanie obliczone na podstawie analiz stężenia leku od czasu zero do ostatniego wymiernego punktu czasowego pobrania próbki
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Scharakteryzowanie Cmax efanezoktokogu alfa i damoktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) oszacowane na podstawie pomiaru aktywności FVIII za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Aby scharakteryzować klirens efanezoktokogu alfa i damoktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Klirens leku/ów (CL) oceniany na podstawie pomiaru aktywności FVIII w jednoetapowym teście krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Scharakteryzowanie objętości dystrybucji efanezoktokogu alfa i damoktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Objętość dystrybucji (Vd) oceniana poprzez pomiar aktywności FVIII w jednoetapowym teście krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Scharakteryzowanie średniego czasu przebywania efanezoktokogu alfa i damoktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Średni czas przebywania (MRT) oceniany na podstawie pomiaru aktywności FVIII za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Scharakteryzowanie przyrostowego odzysku efanesoktokogu alfa i damoktokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Odzysk przyrostowy (IR) oceniany na podstawie pomiaru aktywności FVIII za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Aby scharakteryzować czas do osiągnięcia określonych poziomów FVIII w osoczu efanezoktokogu alfa i damoctokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Czas do osiągnięcia określonych poziomów FVIII:C w osoczu (40%, 20% i 10%) ocenianych na podstawie pomiaru aktywności FVIII za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Aby scharakteryzować czas przebywania w osoczu FVIII:C w zakresie normy dla efanesoktokogu alfa i damoctokogu alfa pegol lub turoktokogu alfa pegol po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym.
Ramy czasowe: do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
Czas pozostawania w osoczu FVIII:C w zakresie normy (50% - 150%) oceniany na podstawie pomiaru aktywności FVIII za pomocą jednoetapowego testu krzepnięcia aPTT
|
do 7 i 14 dni po podaniu poszczególnych leków.
|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wstrzyknięcia dożylnego efanesoktokogu alfa.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku porównawczego do zakończenia badania, około 1 miesiąc.
|
Wszystkie dane dotyczące bezpieczeństwa od pierwszej wizyty aż do dawki efanesoktokogu alfa w pierwszym okresie leczenia, a następnie wszystkie dane dotyczące bezpieczeństwa od dawki efanesoktokogu alfa do EoS zostaną przeanalizowane pod kątem tej miary wyniku.
|
Od pierwszej dawki leku porównawczego do zakończenia badania, około 1 miesiąc.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Elena Santagostino, MD, Sobi AB
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Sobi.BIVV001-003
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Decyzja o udostępnieniu zostanie podjęta na podstawie:
Wartość naukowa wniosku – tj. wniosek powinien być uzasadniony naukowo, etyczny i mieć potencjał przyczynienia się do poprawy zdrowia publicznego.
Wykonalność propozycji badawczej – tj. składający wniosek zespół badawczy musi posiadać kwalifikacje naukowe i posiadać zasoby do realizacji proponowanego projektu.
Zachowanie integralności osobistej – tj. Sobi nie rozważy udostępnienia danych osobowych, jeśli istnieje ryzyko ponownej identyfikacji osób pomimo odpowiedniej anonimizacji. Co więcej, zawsze będzie szanowana świadoma zgoda pacjenta. Sobi zastrzega sobie prawo do odrzucenia propozycji, jeśli proces anonimizacji sprawi, że dane staną się bezużyteczne.
Publikacja wyników – wnioskodawcy powinni zobowiązać się do przesłania swoich wniosków do recenzowanego czasopisma naukowego, alternatywnie do zaprezentowania wyników na kongresie (plakat lub podobny), niezależnie od wyniku badania
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .