중증 A형 혈우병 환자에서 Efanesoctocog Alfa와 기타 EHL-rFVIII 제품의 약동학적 비교
이전에 중증 혈우병 A를 앓고 있는 성인에게 고정된 순서로 50 IU/kg의 단일 정맥 투여 후 Efanesoctocog Alfa와 rFVIII 제품인 Damactocog Alfa Pegol 또는 Turoctocog Alfa Pegol의 약동학을 비교하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구.
Sobi.BIVV001-003은 단일 정맥 투여 후 에파네옥토코그 알파와 반감기 연장 rFVIII 제품인 다막토코그 알파 페골 또는 투록토코그 알파 페골의 PK 프로파일을 참가자 내에서 비교하기 위한 공개 라벨, 2기간, 고정 순서 연구입니다. 이전에 치료를 받은 18~65세의 중증 혈우병 A형 남성에게 주사합니다.
다목토코그 알파페골(n~12) 또는 투록토코그 알파페골(n~12)으로 치료를 받고 있는 참가자가 연구에 등록됩니다. 연구는 실제 연구 기간 시작 전 휴약 기간을 포함하여 선별 기간(최대 28일)으로 시작됩니다.
첫 번째 방문 동안에는 다막토코그 알파 페골 또는 투록토코그 알파 페골(참가자의 연구 전 치료에 해당)을 1회 투여합니다. PK 샘플링 기간은 7회 이상의 방문 이후에 이루어집니다. 원래 치료 요법의 PK 샘플링이 완료된 후, 환자에게는 8차 방문 시 에파네소토코그 알파의 단일 용량이 제공되고, 그 후 새로운 PK 샘플링 기간이 이어집니다(방문 8-15).
연구의 주요 목적은 단일 iv 투여 후 effanesoctocog alfa의 반감기를 두 비교 약물의 반감기와 비교하는 것입니다. 주사.
이차 목표에는 efanesoctocog alfa 대 두 가지 비교 약물의 곡선 아래 면적 비교, 세 가지 약물 모두에 대한 PK 매개변수 특성화, 단일 iv의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 포함됩니다. 에파네옥토코그 알파 주사.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 참가자는 사전 동의서(ICF)에 서명할 당시 18~65세의 남성이어야 합니다.
- 중증 혈우병 A는 <1 IU/dL(<1%) 내인성 FVIII 활성으로 정의되며, 임상 실험실의 병력 의료 기록에 <1% FVIII 응고 활성을 입증하거나 중증 혈우병 A를 유발하는 것으로 알려진 유전자형이 문서화되어 있습니다.
- 최소 150일 노출 기간 동안 시판되는 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII로 혈우병 A에 대한 이전 치료를 받은 경우.
- 현재 스크리닝에서 다목토코그 알파페골 또는 투록토코그 알파페골로 치료를 받고 있습니다.
제외 기준:
- 최소 2회 연속 베데스다 억제제 분석에서 >0.6 베데스다 단위(BU)/mL로 정의된 양성 억제제 테스트의 병력 또는 억제제에 대한 컷오프가 있는 실험실의 낮은 민감도 컷오프보다 크거나 같은 값 0.7~1.0 BU/mL 사이에서 검출됩니다. 억제제의 가족력은 참가자를 제외하지 않습니다.
- 스크리닝에서 ≥0.6 BU/mL로 정의된 양성 FVIII 억제제 결과(중앙 실험실에서 평가).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: Damactocog 알파 페골
스크리닝 당시 다막토코그 알파 페골로 치료받은 환자는 1차 방문에서 50 IU/kg을 1회 주사한 후, 8차 방문에서 에파네소토코그 알파를 50 IU/kg 1회 주사하게 됩니다.
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재조합 응고 인자 VIII Fc-본 빌레브란트 인자-XTEN 융합 단백질(rFVIIIFc-VWF-XTEN)
다른 이름들:
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활성 비교기: 투록토코그 알파 페골
스크리닝 당시 투록토코그 알파 페골로 치료받은 환자는 1차 방문에서 50 IU/kg을 1회 주사한 다음, 8차 방문에서 에파네소토코그 알파를 50 IU/kg으로 1회 주사하게 됩니다.
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재조합 응고 인자 VIII Fc-본 빌레브란트 인자-XTEN 융합 단백질(rFVIIIFc-VWF-XTEN)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단일 i.v. 투여 후 efanesoctocog alfa, damactocog alfa pegol 및 turoctocog alfa pegol의 반감기(t½) 주입
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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PK 평가는 1단계 응고 분석에 의해 결정된 FVIII 활성 수준을 기반으로 합니다.
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Efanesoctocog alfa의 0~무한대(AUC ) 곡선 아래 면적을 damoctocog alfa pegol의 면적과 turoctocog alfa pegol의 면적과 비교하려면 단일 i.v. 주입.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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곡선 아래 면적은 0시간부터 마지막 정량화 가능한 샘플 수집 시점까지의 약물 농도 분석을 기반으로 계산됩니다.
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol의 Cmax를 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가한 관찰된 최대 농도(Cmax)
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol의 제거를 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가된 약물 제거(CL)
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol의 분포 용적을 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가된 분포 용적(Vd)
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol의 평균 체류 시간을 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가된 평균 체류 시간(MRT)
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol의 점진적인 회복을 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가된 증분 회복(IR)
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol의 특정 혈장 FVIII 수준에 도달하는 시간을 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가된 특정 혈장 FVIII:C 수준(40%, 20% 및 10%)에 도달하는 시간
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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단일 IV 주사 후 efanesoctocog alfa 및 damoctocog alfa pegol 또는 turoctocog alfa pegol에 대한 혈장 FVIII:C 정상 범위에서 소요된 시간을 특성화합니다.
기간: 각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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1단계 aPTT 응고 분석에 의한 FVIII 활성 측정으로 평가된 혈장 FVIII:C 정상 범위(50% - 150%)에서 소요된 시간
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각 약물 투여 후 최대 7일 및 14일까지.
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Effanesoctocog alfa의 단일 IV 주사의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 대조약의 첫 번째 투여부터 연구 종료까지 약 1개월.
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첫 번째 방문부터 첫 번째 치료 기간 동안 effanesoctocog 알파 용량까지의 모든 안전성 데이터와 이후 EoS까지의 efanesoctocog 알파 용량부터 모든 안전성 데이터가 이 결과 측정을 위해 분석됩니다.
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대조약의 첫 번째 투여부터 연구 종료까지 약 1개월.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.BIVV001-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
공유에 대한 결정은 다음 사항에 따라 결정됩니다.
제안의 과학적 장점 - 즉 제안은 과학적으로 건전하고 윤리적이어야 하며 공중 보건 발전에 기여할 수 있는 잠재력을 가지고 있어야 합니다.
연구 제안의 타당성 - 즉, 요청 연구팀은 과학적 자격을 갖추고 제안된 프로젝트를 수행할 자원을 보유하고 있어야 합니다.
개인의 성실성 유지 - 즉 Sobi는 적절한 익명화에도 불구하고 개인을 재식별할 위험이 있는 경우 개인 데이터 공유를 고려하지 않습니다. 또한, 환자의 사전 동의는 항상 존중됩니다. 익명화 프로세스로 인해 데이터를 사용할 수 없게 되는 경우 Sobi는 제안을 거부할 권리를 보유합니다.
결과 출판 - 신청자는 연구 결과에 관계없이 자신의 연구 결과를 동료 심사를 받는 과학 저널에 제출하거나 학회(포스터 또는 이와 유사한 것)에서 결과를 발표하기로 약속해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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