DMD患者におけるUC-MSCの拡大アクセス研究
2024年8月27日 更新者：MED Institute Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるヒト臍帯間葉系幹細胞（UC-MSC）の中間サイズ拡張アクセス研究
この研究の主な目的は、DMD 患者に UC-MSC 治療を提供することです。
第 2 の目的は、治療関連の有害事象、DMD 関連の機能検査/評価、血液検査、および炎症関連のバイオマーカー レベルの経時的変化をさらに評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、5歳から10歳までの外来男性参加者が登録され、UC-MSC治療の3日間の静脈内投与サイクルを4回、それぞれ3か月ごとに投与されます。
参加者は、治験期間中、治療関連の有害事象やDMD関連の機能評価の変化について、24か月までの特定の追跡間隔で注意深く監視されます。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Denton、Texas、アメリカ、76208
- 利用可能
- Neurology Rare Disease Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
- 遺伝的にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と診断され、出生時の性別は男性。
- 年齢は5歳以上10歳以下です。
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコアが 13 以上 30 未満である。
- 「立ち上がり時間」テストを 10 秒未満で実行できることを実証します。
- 予防接種の最新情報を掲載しています。
- -体重ベースまたは毒性関連の調整を除き、研究参加前の少なくとも12週間、安定した用量のグルココルチコイドを服用している。
- -研究参加前の少なくとも12週間、安定した用量のサプリメントを摂取している。
- 研究の要件を遵守する能力、および書面による同意および保護者の同意を理解し提供する能力を有する。
- 患者は、別の確立された治療法に反応しないか、治療の候補にならないかのいずれかである必要があります。
除外基準:
- -活動中のがん、または過去1年以内にがんの診断を受けた患者（皮膚の基底細胞がんおよび扁平上皮がんの患者は除外されません）。
- BMI > 45 kg/m²。
- 治験責任医師または治験依頼者の判断で、登録、治験製品の投与に対する禁忌となるその他の状態（併用療法を含む）（例：ジメチルスルホキシド（DMSO）、ヒト血清アルブミン（HSA）、またはPlasmaLyteに対する既知の過敏症） ）、またはフォローアップ。
- 研究開始から3か月以内にエクソンスキッピング療法による治療。
- 研究者の意見では、運動発達を混乱させる可能性がある認知の遅延または障害。
- -0日目の前3か月以内の大手術、または研究の実施に影響を与える可能性のある計画された手術または処置。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2024年8月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月27日
最初の投稿 (実際)
2024年8月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月27日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IND 16561 - Serial 0017
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