Utökad åtkomststudie av UC-MSC hos DMD-patienter
12 augusti 2026 uppdaterad av: MED Institute Inc.
Intermediate Size Expanded Access Studie av mänskliga navelsträngs mesenkymala stamceller (UC-MSC) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
Det primära syftet med denna studie är att ge UC-MSC-behandling till patienter med DMD.
Sekundära mål kommer att vara att ytterligare utvärdera behandlingsrelaterade biverkningar samt förändringar i DMD-relaterade funktionella tester/bedömningar, blodlaboratorier och inflammationsrelaterade biomarkörnivåer över tid.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien kommer att registrera ambulerande manliga deltagare mellan 5 och 10 år, som kommer att få fyra, 3-dagars intravenösa doscykler av UC-MSC-behandling, var och en administrerad var tredje månad.
Deltagarna kommer att övervakas noga under hela studieperioden för behandlingsrelaterade biverkningar och förändringar i DMD-relaterade funktionella bedömningar vid specifika uppföljningsintervall under 24 månader.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
35
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Förenta staterna, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manligt kön vid födseln med en genetiskt bekräftad diagnos av Duchennes muskeldystrofi (DMD).
- Åldern är större än eller lika med 5 och mindre än eller lika med 10 år.
- Har en North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poäng högre än 13 och mindre än 30.
- Demonstrerar förmågan att utföra "time to rise"-testet på under 10 sekunder.
- Är uppdaterad om vaccinationer.
- Står på en stabil dos av glukokortikoider i minst 12 veckor före studiedeltagande, förutom viktbaserade eller toxicitetsrelaterade justeringar.
- Är på en stabil dos av kosttillskott i minst 12 veckor före studiedeltagande.
- Har förmåga att följa studiens krav och förmåga att förstå och lämna skriftligt informerat samtycke och vårdnadshavares samtycke.
- Patienten måste antingen vara en icke-reagerande eller en dålig kandidat för behandling med en annan etablerad terapi.
Uteslutningskriterier:
- Aktiv cancer eller tidigare diagnos av cancer under det senaste året (patienter med basal- och skivepitelcancer i huden kommer inte att uteslutas).
- BMI > 45 kg/m².
- Alla andra tillstånd (inklusive samtidig behandling) som, enligt utredarens eller sponsorns bedömning, skulle vara en kontraindikation för inskrivning, administrering av studieprodukt (t.ex. känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO), humant serumalbumin (HSA) eller PlasmaLyte ), eller uppföljning.
- Behandling med exon hoppbehandling inom 3 månader efter studiestart.
- Kognitiv försening eller funktionsnedsättning som kan förvirra den motoriska utvecklingen enligt utredarens uppfattning.
- Större operation inom 3 månader före dag 0 eller planerad operation eller ingrepp som kan påverka genomförandet av studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
|
Navelsträngshärledda mesenkymala stamceller administrerade intravenöst.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primary Endpoints
Tidsram: From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Secondary Endpoint
Tidsram: From enrollment through follow up at 12-months
|
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
|
From enrollment through follow up at 12-months
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 augusti 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
31 oktober 2028
Avslutad studie (Beräknad)
30 april 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 augusti 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2024
Första postat (Faktisk)
30 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IND 16561 - Serial 0021
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .