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Studio ad accesso ampliato sulle UC-MSC nei pazienti con DMD

27 agosto 2024 aggiornato da: MED Institute Inc.

Studio ad accesso esteso di dimensioni intermedie sulle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (UC-MSC) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo primario di questo studio è fornire il trattamento UC-MSC ai pazienti con DMD.

Gli obiettivi secondari saranno quelli di valutare ulteriormente gli eventi avversi correlati al trattamento, nonché i cambiamenti nei test/valutazioni funzionali correlati alla DMD, nei laboratori di analisi del sangue e nei livelli di biomarcatori correlati all'infiammazione nel tempo.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio arruolerà partecipanti maschi ambulatoriali di età compresa tra 5 e 10 anni, che riceveranno quattro cicli di dosi endovenose di 3 giorni di trattamento UC-MSC, ciascuno somministrato ogni tre mesi. I partecipanti saranno attentamente monitorati durante tutto il periodo di studio per eventi avversi legati al trattamento e cambiamenti nelle valutazioni funzionali correlate alla DMD a specifici intervalli di follow-up per 24 mesi.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • A disposizione
        • Neurology Rare Disease Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Sesso maschile alla nascita con diagnosi geneticamente confermata di distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
  2. L'età è maggiore o uguale a 5 e inferiore o uguale a 10 anni.
  3. Ha un punteggio North Star Ambulatory Assessment (NSAA) superiore a 13 e inferiore a 30.
  4. Dimostra la capacità di eseguire il test del "tempo di lievitazione" in meno di 10 secondi.
  5. È aggiornato sulle vaccinazioni.
  6. Assume una dose stabile di glucocorticoidi per almeno 12 settimane prima della partecipazione allo studio, ad eccezione degli aggiustamenti basati sul peso o correlati alla tossicità.
  7. Assume una dose stabile di integratori per almeno 12 settimane prima della partecipazione allo studio.
  8. Ha la capacità di rispettare i requisiti dello studio e la capacità di comprendere e fornire un consenso informato scritto e il consenso di un tutore.
  9. Il paziente deve essere un non-responder o un candidato inadeguato al trattamento con un'altra terapia consolidata.

Criteri di esclusione:

  1. Cancro attivo o precedente diagnosi di cancro nell'ultimo anno (i pazienti con cancro basocellulare e squamoso della pelle non saranno esclusi).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Qualsiasi altra condizione (incluso il trattamento concomitante) che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, costituirebbe una controindicazione all'arruolamento, alla somministrazione del prodotto in studio (ad esempio, ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO), all'albumina sierica umana (HSA) o a PlasmaLyte ) o follow-up.
  4. Trattamento con terapia con salto dell'esone entro 3 mesi dall'inizio dello studio.
  5. Ritardo o compromissione cognitiva che può confondere lo sviluppo motorio secondo l'opinione dello sperimentatore.
  6. Intervento chirurgico maggiore nei 3 mesi precedenti il ​​Giorno 0 o intervento chirurgico o procedure pianificati che potrebbero influenzare la conduzione dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MED Institute Inc.

Collaboratori

Signature Biologics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IND 16561 - Serial 0017

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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