Studio ad accesso ampliato sulle UC-MSC nei pazienti con DMD
12 agosto 2026 aggiornato da: MED Institute Inc.
Studio ad accesso esteso di dimensioni intermedie sulle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (UC-MSC) in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
L'obiettivo primario di questo studio è fornire il trattamento UC-MSC ai pazienti con DMD.
Gli obiettivi secondari saranno quelli di valutare ulteriormente gli eventi avversi correlati al trattamento, nonché i cambiamenti nei test/valutazioni funzionali correlati alla DMD, nei laboratori di analisi del sangue e nei livelli di biomarcatori correlati all'infiammazione nel tempo.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio arruolerà partecipanti maschi ambulatoriali di età compresa tra 5 e 10 anni, che riceveranno quattro cicli di dosi endovenose di 3 giorni di trattamento UC-MSC, ciascuno somministrato ogni tre mesi.
I partecipanti saranno attentamente monitorati durante tutto il periodo di studio per eventi avversi legati al trattamento e cambiamenti nelle valutazioni funzionali correlate alla DMD a specifici intervalli di follow-up per 24 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
35
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Sesso maschile alla nascita con diagnosi geneticamente confermata di distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
- L'età è maggiore o uguale a 5 e inferiore o uguale a 10 anni.
- Ha un punteggio North Star Ambulatory Assessment (NSAA) superiore a 13 e inferiore a 30.
- Dimostra la capacità di eseguire il test del "tempo di lievitazione" in meno di 10 secondi.
- È aggiornato sulle vaccinazioni.
- Assume una dose stabile di glucocorticoidi per almeno 12 settimane prima della partecipazione allo studio, ad eccezione degli aggiustamenti basati sul peso o correlati alla tossicità.
- Assume una dose stabile di integratori per almeno 12 settimane prima della partecipazione allo studio.
- Ha la capacità di rispettare i requisiti dello studio e la capacità di comprendere e fornire un consenso informato scritto e il consenso di un tutore.
- Il paziente deve essere un non-responder o un candidato inadeguato al trattamento con un'altra terapia consolidata.
Criteri di esclusione:
- Cancro attivo o precedente diagnosi di cancro nell'ultimo anno (i pazienti con cancro basocellulare e squamoso della pelle non saranno esclusi).
- BMI > 45 kg/m².
- Qualsiasi altra condizione (incluso il trattamento concomitante) che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, costituirebbe una controindicazione all'arruolamento, alla somministrazione del prodotto in studio (ad esempio, ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO), all'albumina sierica umana (HSA) o a PlasmaLyte ) o follow-up.
- Trattamento con terapia con salto dell'esone entro 3 mesi dall'inizio dello studio.
- Ritardo o compromissione cognitiva che può confondere lo sviluppo motorio secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Intervento chirurgico maggiore nei 3 mesi precedenti il Giorno 0 o intervento chirurgico o procedure pianificati che potrebbero influenzare la conduzione dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
|
Cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale somministrate per via endovenosa.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Primary Endpoints
Lasso di tempo: From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Secondary Endpoint
Lasso di tempo: From enrollment through follow up at 12-months
|
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
|
From enrollment through follow up at 12-months
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 agosto 2024
Completamento primario (Stimato)
31 ottobre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
30 aprile 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
30 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IND 16561 - Serial 0021
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .