Étude d'accès élargi à l'UC-MSC chez les patients atteints de DMD
12 août 2026 mis à jour par: MED Institute Inc.
Étude d'accès élargi de taille intermédiaire sur les cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain (UC-MSC) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'objectif principal de cette étude est de fournir un traitement UC-MSC aux patients atteints de DMD.
Les objectifs secondaires seront d'évaluer plus en détail les événements indésirables liés au traitement ainsi que les changements dans les tests/évaluations fonctionnels liés à la DMD, les laboratoires sanguins et les niveaux de biomarqueurs liés à l'inflammation au fil du temps.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude recrutera des participants masculins ambulatoires âgés de 5 à 10 ans, qui recevront quatre cycles de doses intraveineuses de 3 jours de traitement UC-MSC, chacun administré tous les trois mois.
Les participants seront étroitement surveillés tout au long de la période d'étude pour les événements indésirables liés au traitement et les changements dans les évaluations fonctionnelles liées à la DMD à des intervalles de suivi spécifiques sur 24 mois.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
35
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75201
- Other locations - TBD
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Flower Mound, Texas, États-Unis, 75028
- Neurology Rare Disease Center
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Sexe masculin de naissance avec un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
- L'âge est supérieur ou égal à 5 ans et inférieur ou égal à 10 ans.
- A un score d'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) supérieur à 13 et inférieur à 30.
- Démontre la capacité d'effectuer le test « temps de montée » en moins de 10 secondes.
- Est à jour de ses vaccinations.
- reçoit une dose stable de glucocorticoïdes pendant au moins 12 semaines avant la participation à l'étude, à l'exception des ajustements basés sur le poids ou liés à la toxicité.
- reçoit une dose stable de suppléments pendant au moins 12 semaines avant la participation à l'étude.
- A la capacité de se conformer aux exigences de l'étude et la capacité de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit et le consentement d'un tuteur.
- Le patient doit être soit un non-répondeur, soit un mauvais candidat au traitement avec une autre thérapie établie.
Critères d'exclusion :
- Cancer actif ou diagnostic antérieur de cancer au cours de la dernière année (les patients atteints d'un cancer basocellulaire et épidermoïde de la peau ne seront pas exclus).
- IMC > 45 kg/m².
- Toute autre condition (y compris un traitement concomitant) qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, constituerait une contre-indication à l'inscription, à l'administration du produit à l'étude (par exemple, hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO), à l'albumine sérique humaine (HSA) ou au PlasmaLyte ), ou un suivi.
- Traitement avec une thérapie de saut d'exon dans les 3 mois suivant le début de l'étude.
- Retard ou déficience cognitif pouvant perturber le développement moteur de l'avis de l'enquêteur.
- Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant le jour 0 ou intervention chirurgicale ou procédure planifiée pouvant affecter la conduite de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
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Cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical administrées par voie intraveineuse.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Primary Endpoints
Délai: From enrollment to the end of follow up at 12-months
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The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Secondary Endpoint
Délai: From enrollment through follow up at 12-months
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The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
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From enrollment through follow up at 12-months
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 août 2024
Achèvement primaire (Estimé)
31 octobre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 avril 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2024
Première publication (Réel)
30 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
Autres numéros d'identification d'étude
- IND 16561 - Serial 0021
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .