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Estudo de acesso expandido de UC-MSC em pacientes com DMD

27 de agosto de 2024 atualizado por: MED Institute Inc.

Estudo de acesso expandido de tamanho intermediário de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano (UC-MSC) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo principal deste estudo é fornecer tratamento UC-MSC a pacientes com DMD.

Os objetivos secundários serão avaliar melhor os eventos adversos relacionados ao tratamento, bem como mudanças nos testes/avaliações funcionais relacionadas ao DMD, laboratórios de sangue e níveis de biomarcadores relacionados à inflamação ao longo do tempo.

Visão geral do estudo

Status

Disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo inscreverá participantes ambulatoriais do sexo masculino com idades entre 5 e 10 anos, que receberão quatro ciclos de dose intravenosa de 3 dias de tratamento UC-MSC, cada um administrado a cada três meses. Os participantes serão monitorados de perto durante todo o período do estudo para eventos adversos relacionados ao tratamento e mudanças nas avaliações funcionais relacionadas ao DMD em intervalos de acompanhamento específicos ao longo de 24 meses.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Disponível
        • Neurology Rare Disease Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Sexo masculino de nascimento com diagnóstico geneticamente confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
  2. A idade é maior ou igual a 5 e menor ou igual a 10 anos.
  3. Tem uma pontuação da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) superior a 13 e inferior a 30.
  4. Demonstra a capacidade de realizar o teste de “tempo para subir” em menos de 10 segundos.
  5. Está em dia com as imunizações.
  6. Está tomando uma dose estável de glicocorticóides por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo, exceto para ajustes baseados no peso ou relacionados à toxicidade.
  7. Está tomando uma dose estável de suplementos por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo.
  8. Tem a capacidade de cumprir os requisitos do estudo e a capacidade de compreender e fornecer consentimento informado por escrito e o consentimento do responsável.
  9. O paciente deve não responder ou ser um fraco candidato ao tratamento com outra terapia estabelecida.

Critérios de exclusão:

  1. Câncer ativo ou diagnóstico prévio de câncer no último ano (pacientes com câncer de pele basocelular e espinocelular não serão excluídos).
  2. IMC > 45 kg/m².
  3. Qualquer outra condição (incluindo tratamento concomitante) que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, seria uma contra-indicação para inscrição, administração do produto do estudo (por exemplo, hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO), Albumina de Soro Humano (HSA) ou PlasmaLyte ) ou acompanhamento.
  4. Tratamento com terapia de salto de exon dentro de 3 meses após o início do estudo.
  5. Atraso ou comprometimento cognitivo que pode confundir o desenvolvimento motor na opinião do investigador.
  6. Cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores ao Dia 0 ou cirurgia planejada ou procedimentos que possam afetar a condução do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

MED Institute Inc.

Colaboradores

Signature Biologics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

30 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de agosto de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de agosto de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IND 16561 - Serial 0017

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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