Estudo de acesso expandido de UC-MSC em pacientes com DMD
12 de agosto de 2026 atualizado por: MED Institute Inc.
Estudo de acesso expandido de tamanho intermediário de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano (UC-MSC) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
O objetivo principal deste estudo é fornecer tratamento UC-MSC a pacientes com DMD.
Os objetivos secundários serão avaliar melhor os eventos adversos relacionados ao tratamento, bem como mudanças nos testes/avaliações funcionais relacionadas ao DMD, laboratórios de sangue e níveis de biomarcadores relacionados à inflamação ao longo do tempo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo inscreverá participantes ambulatoriais do sexo masculino com idades entre 5 e 10 anos, que receberão quatro ciclos de dose intravenosa de 3 dias de tratamento UC-MSC, cada um administrado a cada três meses.
Os participantes serão monitorados de perto durante todo o período do estudo para eventos adversos relacionados ao tratamento e mudanças nas avaliações funcionais relacionadas ao DMD em intervalos de acompanhamento específicos ao longo de 24 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
- Neurology Rare Disease Center
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Sexo masculino de nascimento com diagnóstico geneticamente confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
- A idade é maior ou igual a 5 e menor ou igual a 10 anos.
- Tem uma pontuação da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) superior a 13 e inferior a 30.
- Demonstra a capacidade de realizar o teste de “tempo para subir” em menos de 10 segundos.
- Está em dia com as imunizações.
- Está tomando uma dose estável de glicocorticóides por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo, exceto para ajustes baseados no peso ou relacionados à toxicidade.
- Está tomando uma dose estável de suplementos por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo.
- Tem a capacidade de cumprir os requisitos do estudo e a capacidade de compreender e fornecer consentimento informado por escrito e o consentimento do responsável.
- O paciente deve não responder ou ser um fraco candidato ao tratamento com outra terapia estabelecida.
Critérios de exclusão:
- Câncer ativo ou diagnóstico prévio de câncer no último ano (pacientes com câncer de pele basocelular e espinocelular não serão excluídos).
- IMC > 45 kg/m².
- Qualquer outra condição (incluindo tratamento concomitante) que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, seria uma contra-indicação para inscrição, administração do produto do estudo (por exemplo, hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO), Albumina de Soro Humano (HSA) ou PlasmaLyte ) ou acompanhamento.
- Tratamento com terapia de salto de exon dentro de 3 meses após o início do estudo.
- Atraso ou comprometimento cognitivo que pode confundir o desenvolvimento motor na opinião do investigador.
- Cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores ao Dia 0 ou cirurgia planejada ou procedimentos que possam afetar a condução do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
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Células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical administradas por via intravenosa.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Primary Endpoints
Prazo: From enrollment to the end of follow up at 12-months
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The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Secondary Endpoint
Prazo: From enrollment through follow up at 12-months
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The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
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From enrollment through follow up at 12-months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de outubro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
30 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- IND 16561 - Serial 0021
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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