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Estudio de acceso ampliado de UC-MSC en pacientes con DMD

27 de agosto de 2024 actualizado por: MED Institute Inc.

Estudio de acceso ampliado de tamaño intermedio de células madre mesenquimales del cordón umbilical humano (UC-MSC) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo principal de este estudio es proporcionar tratamiento UC-MSC a pacientes con DMD.

Los objetivos secundarios serán evaluar más a fondo los eventos adversos relacionados con el tratamiento, así como los cambios en las pruebas/evaluaciones funcionales relacionadas con la DMD, los laboratorios de sangre y los niveles de biomarcadores relacionados con la inflamación a lo largo del tiempo.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio inscribirá a participantes masculinos ambulatorios de entre 5 y 10 años, que recibirán cuatro ciclos de dosis intravenosas de 3 días de tratamiento con UC-MSC, cada uno administrado cada tres meses. Los participantes serán monitoreados de cerca durante todo el período del estudio para detectar eventos adversos relacionados con el tratamiento y cambios en las evaluaciones funcionales relacionadas con la DMD en intervalos de seguimiento específicos durante 24 meses.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Disponible
        • Neurology Rare Disease Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sexo masculino al nacer con diagnóstico genéticamente confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
  2. La edad es mayor o igual a 5 años y menor o igual a 10 años.
  3. Tiene una puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) superior a 13 y inferior a 30.
  4. Demuestra la capacidad de realizar la prueba de "tiempo de subida" en menos de 10 segundos.
  5. Está al día con las vacunas.
  6. Está tomando una dosis estable de glucocorticoides durante al menos 12 semanas antes de participar en el estudio, excepto ajustes basados ​​en el peso o relacionados con la toxicidad.
  7. Está tomando una dosis estable de suplementos durante al menos 12 semanas antes de participar en el estudio.
  8. Tiene la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio y la capacidad de comprender y proporcionar un asentimiento informado por escrito y el consentimiento de un tutor.
  9. El paciente debe no responder o ser un mal candidato para el tratamiento con otra terapia establecida.

Criterios de exclusión:

  1. Cáncer activo o diagnóstico previo de cáncer en el último año (no se excluirán pacientes con cáncer de piel de células basales y escamosas).
  2. IMC > 45 kg/m².
  3. Cualquier otra condición (incluido el tratamiento concomitante) que, a juicio del investigador o patrocinador, sería una contraindicación para la inscripción, la administración del producto del estudio (p. ej., hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO), albúmina sérica humana (HSA) o PlasmaLyte ), o seguimiento.
  4. Tratamiento con una terapia de omisión de exón dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio.
  5. Retraso o deterioro cognitivo que puede confundir el desarrollo motor en opinión del investigador.
  6. Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al Día 0 o cirugía o procedimientos planificados que podrían afectar la realización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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MED Institute Inc.

Colaboradores

Signature Biologics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IND 16561 - Serial 0017

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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