Estudio de acceso ampliado de UC-MSC en pacientes con DMD
12 de agosto de 2026 actualizado por: MED Institute Inc.
Estudio de acceso ampliado de tamaño intermedio de células madre mesenquimales del cordón umbilical humano (UC-MSC) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El objetivo principal de este estudio es proporcionar tratamiento UC-MSC a pacientes con DMD.
Los objetivos secundarios serán evaluar más a fondo los eventos adversos relacionados con el tratamiento, así como los cambios en las pruebas/evaluaciones funcionales relacionadas con la DMD, los laboratorios de sangre y los niveles de biomarcadores relacionados con la inflamación a lo largo del tiempo.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio inscribirá a participantes masculinos ambulatorios de entre 5 y 10 años, que recibirán cuatro ciclos de dosis intravenosas de 3 días de tratamiento con UC-MSC, cada uno administrado cada tres meses.
Los participantes serán monitoreados de cerca durante todo el período del estudio para detectar eventos adversos relacionados con el tratamiento y cambios en las evaluaciones funcionales relacionadas con la DMD en intervalos de seguimiento específicos durante 24 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75201
- Other locations - TBD
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Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
- Neurology Rare Disease Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sexo masculino al nacer con diagnóstico genéticamente confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
- La edad es mayor o igual a 5 años y menor o igual a 10 años.
- Tiene una puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) superior a 13 y inferior a 30.
- Demuestra la capacidad de realizar la prueba de "tiempo de subida" en menos de 10 segundos.
- Está al día con las vacunas.
- Está tomando una dosis estable de glucocorticoides durante al menos 12 semanas antes de participar en el estudio, excepto ajustes basados en el peso o relacionados con la toxicidad.
- Está tomando una dosis estable de suplementos durante al menos 12 semanas antes de participar en el estudio.
- Tiene la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio y la capacidad de comprender y proporcionar un asentimiento informado por escrito y el consentimiento de un tutor.
- El paciente debe no responder o ser un mal candidato para el tratamiento con otra terapia establecida.
Criterios de exclusión:
- Cáncer activo o diagnóstico previo de cáncer en el último año (no se excluirán pacientes con cáncer de piel de células basales y escamosas).
- IMC > 45 kg/m².
- Cualquier otra condición (incluido el tratamiento concomitante) que, a juicio del investigador o patrocinador, sería una contraindicación para la inscripción, la administración del producto del estudio (p. ej., hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO), albúmina sérica humana (HSA) o PlasmaLyte ), o seguimiento.
- Tratamiento con una terapia de omisión de exón dentro de los 3 meses posteriores al inicio del estudio.
- Retraso o deterioro cognitivo que puede confundir el desarrollo motor en opinión del investigador.
- Cirugía mayor dentro de los 3 meses anteriores al Día 0 o cirugía o procedimientos planificados que podrían afectar la realización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
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Células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical administradas por vía intravenosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Primary Endpoints
Periodo de tiempo: From enrollment to the end of follow up at 12-months
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The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Secondary Endpoint
Periodo de tiempo: From enrollment through follow up at 12-months
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The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
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From enrollment through follow up at 12-months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de octubre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
30 de abril de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
30 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- IND 16561 - Serial 0021
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .