Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование расширенного доступа UC-MSC у пациентов с МДД

12 августа 2026 г. обновлено: MED Institute Inc.

Исследование расширенного доступа среднего размера мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека (UC-MSC) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Основная цель этого исследования — обеспечить лечение UC-MSC пациентам с МДД.

Вторичные цели будут заключаться в дальнейшей оценке побочных эффектов, связанных с лечением, а также изменений в функциональных тестах/оценках, связанных с МДД, лабораторных исследованиях крови и уровнях биомаркеров, связанных с воспалением, с течением времени.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследование будут включены амбулаторные участники мужского пола в возрасте от 5 до 10 лет, которые получат четыре 3-дневных внутривенных цикла лечения UC-MSC, каждый из которых будет вводиться каждые три месяца. Участники будут находиться под пристальным наблюдением на протяжении всего периода исследования на предмет побочных эффектов, связанных с лечением, и изменений в функциональных оценках, связанных с МДД, через определенные промежутки времени в течение 24 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

35

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75201
        • Other locations - TBD
      • Flower Mound, Texas, Соединенные Штаты, 75028
        • Neurology Rare Disease Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужской пол по рождению с генетически подтвержденным диагнозом «мышечная дистрофия Дюшенна» (МДД).
  2. Возраст больше или равен 5 и меньше или равен 10 годам.
  3. Имеет оценку амбулаторной оценки North Star (NSAA) от 13 до 30.
  4. Демонстрирует способность выполнить тест «время подъема» менее чем за 10 секунд.
  5. В курсе прививок.
  6. Принимает стабильную дозу глюкокортикоидов в течение как минимум 12 недель до участия в исследовании, за исключением корректировок, связанных с весом или токсичностью.
  7. Принимает стабильную дозу добавок в течение как минимум 12 недель до участия в исследовании.
  8. Имеет способность соблюдать требования исследования и способность понимать и предоставлять письменное информированное согласие и согласие опекуна.
  9. Пациент должен быть либо не ответившим на лечение, либо плохим кандидатом на лечение другой установленной терапией.

Критерии исключения:

  1. Активный рак или предшествующий диагноз рака в течение последнего года (не исключаются пациенты с базально- и плоскоклеточным раком кожи).
  2. ИМТ > 45 кг/м².
  3. Любое другое состояние (включая сопутствующее лечение), которое, по мнению исследователя или спонсора, может быть противопоказанием для включения в исследование, приема исследуемого продукта (например, известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО), человеческому сывороточному альбумину (HSA) или PlasmaLyte). ), или последующее наблюдение.
  4. Лечение терапией пропуска экзонов в течение 3 месяцев после начала исследования.
  5. Когнитивная задержка или нарушение, которые, по мнению исследователя, могут помешать развитию моторики.
  6. Крупное хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до Дня 0 или плановое хирургическое вмешательство или процедуры, которые могут повлиять на проведение исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
Биологический: Мезенхимальные стволовые клетки пуповины человека (UC-MSC)
Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из пуповины, вводят внутривенно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Primary Endpoints
Временное ограничение: From enrollment to the end of follow up at 12-months

The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time.

The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time.
From enrollment to the end of follow up at 12-months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Secondary Endpoint
Временное ограничение: From enrollment through follow up at 12-months
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
From enrollment through follow up at 12-months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MED Institute Inc.

Соавторы

Signature Biologics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IND 16561 - Serial 0021

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться