DMD 患者 UC-MSC 的扩展研究
2026年8月12日 更新者：MED Institute Inc.
杜氏肌营养不良症患者人脐带间充质干细胞 (UC-MSC) 的中等大小扩展研究
本研究的主要目的是为 DMD 患者提供 UC-MSC 治疗。
次要目标是进一步评估治疗相关的不良事件以及 DMD 相关功能测试/评估、血液实验室和炎症相关生物标志物水平随时间的变化。
研究概览
详细说明
该研究将招募 5 岁至 10 岁之间的流动男性参与者，他们将接受 4 个为期 3 天的 UC-MSC 治疗静脉注射周期，每个周期每三个月进行一次。
在整个研究期间，将密切监测参与者的治疗相关不良事件以及 DMD 相关功能评估的变化，并在 24 个月的特定随访间隔内进行。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
35
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound、Texas、美国、75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 出生时基因确诊为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性。
- 年龄大于或等于5岁且小于或等于10岁。
- 北极星动态评估 (NSAA) 分数大于 13 且小于 30。
- 展示了在 10 秒内执行“上升时间”测试的能力。
- 是最新的免疫接种信息。
- 在参与研究之前至少 12 周服用稳定剂量的糖皮质激素，基于体重或毒性相关的调整除外。
- 在参与研究之前至少 12 周服用稳定剂量的补充剂。
- 有能力遵守研究要求并有能力理解并提供书面知情同意书和监护人同意书。
- 患者必须对另一种既定疗法无反应或不适合接受另一种既定疗法。
排除标准：
- 过去一年内患有活动性癌症或先前诊断出癌症（不排除患有皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌的患者）。
- 体重指数 > 45 公斤/平方米。
- 根据研究者或申办者的判断，任何其他条件（包括伴随治疗）将成为入组、研究产品给药的禁忌症（例如，已知对二甲亚砜（DMSO）、人血清白蛋白（HSA）或 PlasmaLyte 过敏），或后续。
- 研究开始后 3 个月内采用外显子跳跃疗法进行治疗。
- 研究者认为认知延迟或损伤可能会影响运动发育。
- 第 0 天之前 3 个月内进行的重大手术或可能影响研究进行的计划手术或程序。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
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脐带间充质干细胞静脉注射。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Primary Endpoints
大体时间：From enrollment to the end of follow up at 12-months
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The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Secondary Endpoint
大体时间：From enrollment through follow up at 12-months
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The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
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From enrollment through follow up at 12-months
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月5日
初级完成 (估计的)
2028年10月31日
研究完成 (估计的)
2029年4月30日
研究注册日期
首次提交
2024年8月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月27日
首次发布 (实际的)
2024年8月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月12日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IND 16561 - Serial 0021
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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