Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsytutkimus UC-MSC:stä DMD-potilailla

tiistai 27. elokuuta 2024 päivittänyt: MED Institute Inc.

Keskikokoinen laajennettu pääsytutkimus ihmisen napanuoran mesenkymaalisista kantasoluista (UC-MSC) potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tarjota UC-MSC-hoitoa potilaille, joilla on DMD.

Toissijaisena tavoitteena on arvioida edelleen hoitoon liittyviä haittatapahtumia sekä muutoksia DMD:hen liittyvissä toiminnallisissa testauksissa/arvioinneissa, verilaboratorioissa ja tulehdukseen liittyvissä biomarkkeritasoissa ajan myötä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen otetaan mukaan 5–10-vuotiaita miespuolisia osallistujia, jotka saavat neljä 3 päivän UC-MSC-hoitoa suonensisäisesti, kukin kolmen kuukauden välein. Osallistujia seurataan tarkasti koko tutkimusjakson ajan hoitoon liittyvien haittatapahtumien ja DMD:hen liittyvien toiminnallisten arvioiden muutosten varalta tietyin seurantavälein 24 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
        • Saatavilla
        • Neurology Rare Disease Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Miessukupuoli syntymästä, jolla on geneettisesti vahvistettu Duchennen lihasdystrofia (DMD) -diagnoosi.
  2. Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 5 ja pienempi tai yhtä suuri kuin 10 vuotta.
  3. Hänellä on North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pistemäärä yli 13 ja alle 30.
  4. Osoittaa kyvyn suorittaa "nousuaika" -testi alle 10 sekunnissa.
  5. On ajan tasalla rokotuksista.
  6. Hän saa vakaan glukokortikoidiannoksen vähintään 12 viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta painoon tai toksisuuteen liittyviä muutoksia.
  7. Hän saa vakaan lisäannoksen vähintään 12 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista.
  8. Hänellä on kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia ja kyky ymmärtää ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja huoltajan suostumus.
  9. Potilaan tulee olla joko reagoimaton tai huono ehdokas hoitoon toisella vakiintuneella hoidolla.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpädiagnoosi viimeisen vuoden aikana (ihon tyvi- ja levyepiteelisyöpää sairastavia potilaita ei suljeta pois).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Mikä tahansa muu tila (mukaan lukien samanaikainen hoito), joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan olisi vasta-aihe ilmoittautumiselle, tutkimustuotteen antamiselle (esim. tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO), ihmisen seerumin albumiinille (HSA) tai PlasmaLytelle ) tai seurantaa.
  4. Hoito eksonin väliin jäävällä hoidolla 3 kuukauden sisällä tutkimuksen alkamisesta.
  5. Kognitiivinen viive tai heikkeneminen, joka voi häiritä motorista kehitystä tutkijan mielestä.
  6. Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen päivää 0 tai suunniteltu leikkaus tai toimenpiteet, jotka voivat vaikuttaa tutkimuksen suorittamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MED Institute Inc.

Yhteistyökumppanit

Signature Biologics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IND 16561 - Serial 0017

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Ihmisen napanuoran mesenkymaaliset kantasolut (UC-MSC)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa