Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsytutkimus UC-MSC:stä DMD-potilailla

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: MED Institute Inc.

Keskikokoinen laajennettu pääsytutkimus ihmisen napanuoran mesenkymaalisista kantasoluista (UC-MSC) potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tarjota UC-MSC-hoitoa potilaille, joilla on DMD.

Toissijaisena tavoitteena on arvioida edelleen hoitoon liittyviä haittatapahtumia sekä muutoksia DMD:hen liittyvissä toiminnallisissa testauksissa/arvioinneissa, verilaboratorioissa ja tulehdukseen liittyvissä biomarkkeritasoissa ajan myötä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen otetaan mukaan 5–10-vuotiaita miespuolisia osallistujia, jotka saavat neljä 3 päivän UC-MSC-hoitoa suonensisäisesti, kukin kolmen kuukauden välein. Osallistujia seurataan tarkasti koko tutkimusjakson ajan hoitoon liittyvien haittatapahtumien ja DMD:hen liittyvien toiminnallisten arvioiden muutosten varalta tietyin seurantavälein 24 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75201
        • Other locations - TBD
      • Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
        • Neurology Rare Disease Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Miessukupuoli syntymästä, jolla on geneettisesti vahvistettu Duchennen lihasdystrofia (DMD) -diagnoosi.
  2. Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 5 ja pienempi tai yhtä suuri kuin 10 vuotta.
  3. Hänellä on North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pistemäärä yli 13 ja alle 30.
  4. Osoittaa kyvyn suorittaa "nousuaika" -testi alle 10 sekunnissa.
  5. On ajan tasalla rokotuksista.
  6. Hän saa vakaan glukokortikoidiannoksen vähintään 12 viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta painoon tai toksisuuteen liittyviä muutoksia.
  7. Hän saa vakaan lisäannoksen vähintään 12 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista.
  8. Hänellä on kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia ja kyky ymmärtää ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja huoltajan suostumus.
  9. Potilaan tulee olla joko reagoimaton tai huono ehdokas hoitoon toisella vakiintuneella hoidolla.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpädiagnoosi viimeisen vuoden aikana (ihon tyvi- ja levyepiteelisyöpää sairastavia potilaita ei suljeta pois).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Mikä tahansa muu tila (mukaan lukien samanaikainen hoito), joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan olisi vasta-aihe ilmoittautumiselle, tutkimustuotteen antamiselle (esim. tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO), ihmisen seerumin albumiinille (HSA) tai PlasmaLytelle ) tai seurantaa.
  4. Hoito eksonin väliin jäävällä hoidolla 3 kuukauden sisällä tutkimuksen alkamisesta.
  5. Kognitiivinen viive tai heikkeneminen, joka voi häiritä motorista kehitystä tutkijan mielestä.
  6. Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen päivää 0 tai suunniteltu leikkaus tai toimenpiteet, jotka voivat vaikuttaa tutkimuksen suorittamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
Biologinen: Ihmisen napanuoran mesenkymaaliset kantasolut (UC-MSC)
Napanuorasta johdetut mesenkymaaliset kantasolut annettuna laskimoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Primary Endpoints
Aikaikkuna: From enrollment to the end of follow up at 12-months

The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time.

The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time.
From enrollment to the end of follow up at 12-months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Secondary Endpoint
Aikaikkuna: From enrollment through follow up at 12-months
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
From enrollment through follow up at 12-months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MED Institute Inc.

Yhteistyökumppanit

Signature Biologics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. huhtikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 30. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IND 16561 - Serial 0021

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa