Rozšířená přístupová studie UC-MSC u pacientů s DMD
12. srpna 2026 aktualizováno: MED Institute Inc.
Studie s rozšířeným přístupem střední velikosti lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku (UC-MSC) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Primárním cílem této studie je poskytnout léčbu UC-MSC pacientům s DMD.
Sekundárními cíli bude další hodnocení nežádoucích účinků souvisejících s léčbou a také změn ve funkčních testech/hodnoceních souvisejících s DMD, krevních laboratořích a hladin biomarkerů souvisejících se zánětem v průběhu času.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie zahrne ambulantní mužské účastníky ve věku od 5 do 10 let, kteří budou dostávat čtyři, 3denní cykly intravenózních dávek léčby UC-MSC, každý podávaný každé tři měsíce.
Účastníci budou po celou dobu studie pečlivě sledováni z hlediska nežádoucích účinků souvisejících s léčbou a změn ve funkčních hodnoceních souvisejících s DMD ve specifických intervalech sledování po dobu 24 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
35
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Mužské pohlaví od narození s geneticky potvrzenou diagnózou Duchennova svalová dystrofie (DMD).
- Věk je větší nebo roven 5 a menší nebo roven 10 letům.
- Má skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) vyšší než 13 a nižší než 30.
- Prokazuje schopnost provést test „čas do vzestupu“ za méně než 10 sekund.
- Je aktuální o očkování.
- Je na stabilní dávce glukokortikoidů po dobu nejméně 12 týdnů před účastí ve studii, s výjimkou úprav na základě hmotnosti nebo toxicity.
- Je na stabilní dávce doplňků po dobu nejméně 12 týdnů před účastí ve studii.
- Má schopnost vyhovět požadavkům studie a schopnost porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas opatrovníka.
- Pacient musí být buď nereagující, nebo špatným kandidátem na léčbu jinou zavedenou terapií.
Kritéria vyloučení:
- Aktivní rakovina nebo předchozí diagnóza rakoviny během posledního roku (nebudou vyloučeni pacienti s bazocelulárním a spinocelulárním karcinomem kůže).
- BMI > 45 kg/m².
- Jakýkoli jiný stav (včetně souběžné léčby), který by podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora byl kontraindikací pro zařazení do studie, podání studijního produktu (např. známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO), lidský sérový albumin (HSA) nebo PlasmaLyte ), nebo navazující.
- Léčba terapií přeskočením exonu do 3 měsíců od zahájení studie.
- Kognitivní zpoždění nebo zhoršení, které může podle názoru zkoušejícího ovlivnit motorický vývoj.
- Velký chirurgický zákrok během 3 měsíců před dnem 0 nebo plánovaný chirurgický zákrok nebo procedury, které by mohly ovlivnit provádění studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
|
Mezenchymální kmenové buňky derivované z pupeční šňůry podávané intravenózně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primary Endpoints
Časové okno: From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Secondary Endpoint
Časové okno: From enrollment through follow up at 12-months
|
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
|
From enrollment through follow up at 12-months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. srpna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. října 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. dubna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
30. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IND 16561 - Serial 0021
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .