Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzonego dostępu dotyczące UC-MSC u pacjentów z DMD

22 lipca 2026 zaktualizowane przez: MED Institute Inc.

Badanie rozszerzonego dostępu średniej wielkości ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny (UC-MSC) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Głównym celem tego badania jest zapewnienie leczenia UC-MSC pacjentom z DMD.

Drugorzędnymi celami będzie dalsza ocena zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, a także zmian w czasie w testach/ocenach funkcjonalnych związanych z DMD, badaniach laboratoryjnych krwi i poziomach biomarkerów związanych ze stanem zapalnym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania zostaną włączeni ambulatoryjni uczestnicy płci męskiej w wieku od 5 do 10 lat, którzy otrzymają cztery 3-dniowe cykle dożylnych dawek leczenia UC-MSC, każdy podawany co trzy miesiące. Uczestnicy będą ściśle monitorowani przez cały okres badania pod kątem zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i zmian w ocenach czynnościowych związanych z DMD w określonych odstępach czasu kontrolnego przez 24 miesiące.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75201
        • Other locations - TBD
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Neurology Rare Disease Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Płeć męska od urodzenia, z genetycznie potwierdzoną diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).
  2. Wiek jest większy lub równy 5 i mniejszy lub równy 10 lat.
  3. Ma wynik oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) większy niż 13 i mniejszy niż 30.
  4. Wykazuje umiejętność przeprowadzenia testu „czasu wzrostu” w czasie krótszym niż 10 sekund.
  5. Jest na bieżąco ze szczepieniami.
  6. Pacjent przyjmuje stałą dawkę glukokortykoidów przez co najmniej 12 tygodni przed udziałem w badaniu, z wyjątkiem korekt ze względu na masę ciała lub toksyczność.
  7. Przyjmuje stałą dawkę suplementów przez co najmniej 12 tygodni przed udziałem w badaniu.
  8. Posiada umiejętność dostosowania się do wymagań badania oraz umiejętność zrozumienia i wyrażenia pisemnej świadomej zgody oraz zgody opiekuna.
  9. Pacjent musi nie reagować na leczenie inną ustaloną terapią lub być złym kandydatem na leczenie.

Kryteria wykluczenia:

  1. Aktywny nowotwór lub wcześniejsza diagnoza nowotworu w ciągu ostatniego roku (nie są wykluczani pacjenci z rakiem podstawnokomórkowym i płaskonabłonkowym skóry).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Każdy inny stan (w tym jednoczesne leczenie), który w ocenie Badacza lub Sponsora stanowi przeciwwskazanie do włączenia się do badania, podania badanego produktu (np. znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO), albuminę surowicy ludzkiej (HSA) lub PlasmaLyte ) lub kontynuacja.
  4. Leczenie z pominięciem egzonu w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania.
  5. Opóźnienie lub upośledzenie funkcji poznawczych, które w opinii badacza może zakłócać rozwój motoryczny.
  6. Poważna operacja w ciągu 3 miesięcy przed dniem 0 lub planowana operacja lub procedury, które mogą mieć wpływ na przebieg badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
Biologiczny: Ludzkie mezenchymalne komórki macierzyste ze sznura pępowinowego (UC-MSC)
Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny podawane dożylnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Primary Endpoints
Ramy czasowe: From enrollment to the end of follow up at 12-months

The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time.

The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time.
From enrollment to the end of follow up at 12-months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Secondary Endpoint
Ramy czasowe: From enrollment through follow up at 12-months
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
From enrollment through follow up at 12-months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MED Institute Inc.

Współpracownicy

Signature Biologics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IND 16561 - Serial 0021

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj