Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az UC-MSC kiterjesztett hozzáférési vizsgálata DMD-betegeknél

2026. augusztus 12. frissítette: MED Institute Inc.

Közepes méretű, kiterjesztett hozzáférésű humán köldökzsinór-mezenchimális őssejtek (UC-MSC) vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az UC-MSC kezelés biztosítása DMD-ben szenvedő betegek számára.

A másodlagos célok a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események, valamint a DMD-vel kapcsolatos funkcionális vizsgálatok/értékelések, a vérlaboratóriumok és a gyulladással kapcsolatos biomarkerszintek időbeli változásainak további értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatba 5 és 10 év közötti ambuláns férfi résztvevőket vonnak be, akik négy, 3 napos intravénás dózisciklusban kapnak UC-MSC kezelést, mindegyiket háromhavonta. A résztvevőket a vizsgálati időszak alatt szorosan figyelemmel kísérik a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események és a DMD-vel kapcsolatos funkcionális értékelések változásai miatt, meghatározott követési időközönként 24 hónapon keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

35

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75201
        • Other locations - TBD
      • Flower Mound, Texas, Egyesült Államok, 75028
        • Neurology Rare Disease Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Született férfi nem, genetikailag megerősített Duchenne-izomdystrophia (DMD) diagnózissal.
  2. Életkora nagyobb vagy egyenlő, mint 5 és kevesebb, mint 10 év.
  3. 13-nál nagyobb és 30-nál kisebb North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pontszámmal rendelkezik.
  4. Bemutatja, hogy képes 10 másodpercen belül elvégezni a „kelési idő” tesztet.
  5. Naprakész az oltások terén.
  6. A vizsgálatban való részvétel előtt legalább 12 hétig stabil dózisú glükokortikoidokat szed, kivéve a testtömeg-alapú vagy toxicitási módosításokat.
  7. A vizsgálatban való részvételt megelőzően legalább 12 hétig stabil adag kiegészítőt kap.
  8. Képes megfelelni a vizsgálat követelményeinek, és képes megérteni és megadni az írásos beleegyező nyilatkozatot és a gyám hozzájárulását.
  9. A betegnek vagy nem reagálónak kell lennie, vagy rossz jelöltnek kell lennie egy másik bevált terápiával való kezelésre.

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív daganatos megbetegedések vagy korábbi daganatos megbetegedések az elmúlt egy évben (a bőr alap- és laphámsejtes daganatos betegei nem zárhatók ki).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Bármilyen egyéb állapot (beleértve az egyidejű kezelést is), amely a vizsgáló vagy a szponzor megítélése szerint ellenjavallatot jelent a beiratkozáshoz, a vizsgálati termék beadásához (pl. ismert túlérzékenység dimetil-szulfoxiddal (DMSO), humán szérumalbuminnal (HSA) vagy PlasmaLyte-tal szemben. ), vagy nyomon követése.
  4. Kezelés exonkihagyó terápiával a vizsgálat megkezdését követő 3 hónapon belül.
  5. Kognitív késés vagy károsodás, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a motoros fejlődést.
  6. Nagy műtét a 0. napot megelőző 3 hónapon belül, vagy tervezett műtét vagy eljárások, amelyek befolyásolhatják a vizsgálat lefolytatását.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
Biológiai: Humán köldökzsinór mezenchimális őssejtek (UC-MSC)
Köldökzsinór-eredetű mezenchimális őssejtek intravénásan beadva.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Primary Endpoints
Időkeret: From enrollment to the end of follow up at 12-months

The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time.

The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time.
From enrollment to the end of follow up at 12-months

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Secondary Endpoint
Időkeret: From enrollment through follow up at 12-months
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
From enrollment through follow up at 12-months

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MED Institute Inc.

Együttműködők

Signature Biologics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. augusztus 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. augusztus 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 27.

Első közzététel (Tényleges)

2024. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IND 16561 - Serial 0021

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel