Uitgebreide toegangsstudie van UC-MSC bij DMD-patiënten
12 augustus 2026 bijgewerkt door: MED Institute Inc.
Uitgebreide toegangstudie van gemiddelde grootte van mesenchymale stamcellen van de menselijke navelstreng (UC-MSC) bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne
Het primaire doel van deze studie is het bieden van UC-MSC-behandeling aan patiënten met DMD.
Secundaire doelstellingen zullen zijn om behandelingsgerelateerde bijwerkingen verder te evalueren, evenals veranderingen in DMD-gerelateerde functionele testen/beoordelingen, bloedlaboratoria en ontstekingsgerelateerde biomarkerniveaus in de loop van de tijd.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor het onderzoek zullen ambulante mannelijke deelnemers in de leeftijd van 5 tot 10 jaar worden ingeschreven, die vier driedaagse intraveneuze dosiscycli van UC-MSC-behandeling zullen krijgen, elk elke drie maanden toegediend.
Deelnemers zullen gedurende de gehele onderzoeksperiode nauwlettend worden gevolgd op behandelingsgerelateerde bijwerkingen en veranderingen in DMD-gerelateerde functionele beoordelingen met specifieke follow-up-intervallen gedurende 24 maanden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
35
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geslacht van mannen door geboorte met een genetisch bevestigde diagnose van Duchenne spierdystrofie (DMD).
- De leeftijd is groter dan of gelijk aan 5 jaar en kleiner dan of gelijk aan 10 jaar.
- Heeft een North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score groter dan 13 en lager dan 30.
- Demonstreert de mogelijkheid om de ‘time to rise’-test in minder dan 10 seconden uit te voeren.
- Is op de hoogte van de vaccinaties.
- Gebruikt een stabiele dosis glucocorticoïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, behalve voor op gewicht gebaseerde of toxiciteitsgerelateerde aanpassingen.
- Gebruikt een stabiele dosis supplementen gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
- Heeft het vermogen om te voldoen aan de eisen van het onderzoek en het vermogen om schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming van een voogd te begrijpen en te geven.
- De patiënt moet ofwel niet reageren op, ofwel een slechte kandidaat zijn voor behandeling met een andere gevestigde therapie.
Uitsluitingscriteria:
- Actieve kanker of eerdere diagnose van kanker in het afgelopen jaar (patiënten met basale en plaveiselcelkanker van de huid worden niet uitgesloten).
- BMI > 45 kg/m².
- Elke andere aandoening (inclusief gelijktijdige behandeling) die, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, een contra-indicatie zou zijn voor inschrijving of toediening van onderzoeksproducten (bijv. bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO), humaan serumalbumine (HSA) of PlasmaLyte ), of vervolg.
- Behandeling met een exon-skipping-therapie binnen 3 maanden na start van de studie.
- Cognitieve vertraging of beperking die volgens de onderzoeker de motorische ontwikkeling kan verstoren.
- Grote operatie binnen 3 maanden vóór dag 0 of geplande operatie of procedures die de uitvoering van het onderzoek kunnen beïnvloeden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
|
Van de navelstreng afkomstige mesenchymale stamcellen worden intraveneus toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primary Endpoints
Tijdsspanne: From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Secondary Endpoint
Tijdsspanne: From enrollment through follow up at 12-months
|
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
|
From enrollment through follow up at 12-months
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 augustus 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
31 oktober 2028
Studie voltooiing (Geschat)
30 april 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IND 16561 - Serial 0021
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .