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Erweiterte Zugangsstudie zu UC-MSC bei DMD-Patienten

12. August 2026 aktualisiert von: MED Institute Inc.

Mittelgroße Expanded-Access-Studie mit mesenchymalen Stammzellen der menschlichen Nabelschnur (UC-MSC) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bereitstellung einer UC-MSC-Behandlung für Patienten mit DMD.

Sekundäre Ziele werden darin bestehen, behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse sowie Veränderungen bei DMD-bezogenen Funktionstests/-bewertungen, Blutlabors und entzündungsbedingten Biomarkerwerten im Laufe der Zeit weiter zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

An der Studie werden ambulante männliche Teilnehmer im Alter zwischen 5 und 10 Jahren teilnehmen, die alle drei Monate vier dreitägige intravenöse Dosiszyklen einer UC-MSC-Behandlung erhalten. Die Teilnehmer werden während des gesamten Studienzeitraums in bestimmten Nachbeobachtungsintervallen über einen Zeitraum von 24 Monaten engmaschig auf behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse und Veränderungen bei DMD-bezogenen Funktionsbeurteilungen überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75201
        • Other locations - TBD
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Neurology Rare Disease Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Von Geburt an männliches Geschlecht mit einer genetisch gesicherten Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
  2. Das Alter ist größer oder gleich 5 und kleiner oder gleich 10 Jahre.
  3. Hat einen NSAA-Wert (North Star Ambulatory Assessment) von mehr als 13 und weniger als 30.
  4. Zeigt die Fähigkeit, den „Time to Rise“-Test in weniger als 10 Sekunden durchzuführen.
  5. Ist über Impfungen auf dem Laufenden.
  6. vor der Studienteilnahme mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis an Glukokortikoiden einnimmt, mit Ausnahme gewichtsbasierter oder toxizitätsbedingter Anpassungen.
  7. Nimmt vor der Studienteilnahme mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis an Nahrungsergänzungsmitteln ein.
  8. Verfügt über die Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu erfüllen und die Fähigkeit zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung sowie die Zustimmung eines Erziehungsberechtigten abzugeben.
  9. Der Patient muss entweder nicht auf eine Behandlung mit einer anderen etablierten Therapie ansprechen oder für eine Behandlung mit dieser nicht in Frage kommen.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktiver Krebs oder frühere Krebsdiagnose innerhalb des letzten Jahres (Patienten mit Basal- und Plattenepithelkarzinomen der Haut werden nicht ausgeschlossen).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Jede andere Erkrankung (einschließlich Begleitbehandlung), die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors eine Kontraindikation für die Einschreibung oder die Verabreichung des Studienprodukts darstellen würde (z. B. bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO), Humanserumalbumin (HSA) oder PlasmaLyte ) oder Follow-up.
  4. Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 3 Monaten nach Studienbeginn.
  5. Kognitive Verzögerung oder Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Untersuchers die motorische Entwicklung beeinträchtigen kann.
  6. Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Tag 0 oder geplante Operation oder Eingriffe, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
Biologisch: Menschliche mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur (UC-MSC)
Aus der Nabelschnur stammende mesenchymale Stammzellen, die intravenös verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primary Endpoints
Zeitfenster: From enrollment to the end of follow up at 12-months

The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time.

The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time.
From enrollment to the end of follow up at 12-months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Secondary Endpoint
Zeitfenster: From enrollment through follow up at 12-months
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
From enrollment through follow up at 12-months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MED Institute Inc.

Mitarbeiter

Signature Biologics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IND 16561 - Serial 0021

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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