Erweiterte Zugangsstudie zu UC-MSC bei DMD-Patienten

Einschlusskriterien:

1. Von Geburt an männliches Geschlecht mit einer genetisch gesicherten Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
2. Das Alter ist größer oder gleich 5 und kleiner oder gleich 10 Jahre.
3. Hat einen NSAA-Wert (North Star Ambulatory Assessment) von mehr als 13 und weniger als 30.
4. Zeigt die Fähigkeit, den „Time to Rise“-Test in weniger als 10 Sekunden durchzuführen.
5. Ist über Impfungen auf dem Laufenden.
6. vor der Studienteilnahme mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis an Glukokortikoiden einnimmt, mit Ausnahme gewichtsbasierter oder toxizitätsbedingter Anpassungen.
7. Nimmt vor der Studienteilnahme mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis an Nahrungsergänzungsmitteln ein.
8. Verfügt über die Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu erfüllen und die Fähigkeit zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung sowie die Zustimmung eines Erziehungsberechtigten abzugeben.
9. Der Patient muss entweder nicht auf eine Behandlung mit einer anderen etablierten Therapie ansprechen oder für eine Behandlung mit dieser nicht in Frage kommen.

Ausschlusskriterien:

1. Aktiver Krebs oder frühere Krebsdiagnose innerhalb des letzten Jahres (Patienten mit Basal- und Plattenepithelkarzinomen der Haut werden nicht ausgeschlossen).
2. BMI > 45 kg/m².
3. Jede andere Erkrankung (einschließlich Begleitbehandlung), die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors eine Kontraindikation für die Einschreibung oder die Verabreichung des Studienprodukts darstellen würde (z. B. bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO), Humanserumalbumin (HSA) oder PlasmaLyte ) oder Follow-up.
4. Behandlung mit einer Exon-Skipping-Therapie innerhalb von 3 Monaten nach Studienbeginn.
5. Kognitive Verzögerung oder Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Untersuchers die motorische Entwicklung beeinträchtigen kann.
6. Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Tag 0 oder geplante Operation oder Eingriffe, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.