Udvidet adgangsundersøgelse af UC-MSC i DMD-patienter
12. august 2026 opdateret af: MED Institute Inc.
Mellemstørrelse udvidet adgangsundersøgelse af humane navlestrengs mesenkymale stamceller (UC-MSC) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
Det primære formål med denne undersøgelse er at give UC-MSC-behandling til patienter med DMD.
Sekundære mål vil være yderligere at evaluere behandlingsrelaterede uønskede hændelser samt ændringer i DMD-relaterede funktionelle test/vurderinger, blodlaboratorier og inflammationsrelaterede biomarkørniveauer over tid.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen vil inkludere ambulante mandlige deltagere mellem 5 og 10 år, som vil modtage fire 3-dages intravenøse dosiscyklusser af UC-MSC-behandling, hver administreret hver tredje måned.
Deltagerne vil blive nøje overvåget gennem hele undersøgelsesperioden for behandlingsrelaterede bivirkninger og ændringer i DMD-relaterede funktionelle vurderinger med specifikke opfølgningsintervaller gennem 24 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
35
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mands køn ved fødsel med en genetisk bekræftet diagnose Duchenne muskeldystrofi (DMD).
- Alder er større end eller lig med 5 og mindre end eller lig med 10 år.
- Har en North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score større end 13 og mindre end 30.
- Demonstrerer evnen til at udføre "tid til at stige" testen på under 10 sekunder.
- Er opdateret om vaccinationer.
- Er på en stabil dosis af glukokortikoider i mindst 12 uger før studiedeltagelse, undtagen vægtbaserede eller toksicitetsrelaterede justeringer.
- Er på en stabil dosis af kosttilskud i mindst 12 uger før studiedeltagelse.
- Har evnen til at overholde undersøgelsens krav og evnen til at forstå og give skriftligt informeret samtykke og en værges samtykke.
- Patienten skal enten være en ikke-reagerende eller en dårlig kandidat til behandling med en anden etableret terapi.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv kræft eller tidligere diagnosticering af kræft inden for det seneste år (patienter med basal- og pladecellekræft i huden vil ikke blive udelukket).
- BMI > 45 kg/m².
- Enhver anden tilstand (inklusive samtidig behandling), som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville være en kontraindikation for tilmelding, administration af undersøgelsesprodukt (f.eks. kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO), humant serumalbumin (HSA) eller PlasmaLyte ), eller opfølgning.
- Behandling med en exon-overspringsbehandling inden for 3 måneder efter studiestart.
- Kognitiv forsinkelse eller svækkelse, der kan forvirre den motoriske udvikling efter investigatorens mening.
- Større operation inden for 3 måneder før dag 0 eller planlagt operation eller procedurer, der kan påvirke gennemførelsen af undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
|
Navlestrengs-afledte mesenkymale stamceller administreret intravenøst.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primary Endpoints
Tidsramme: From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Secondary Endpoint
Tidsramme: From enrollment through follow up at 12-months
|
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
|
From enrollment through follow up at 12-months
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. august 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. oktober 2028
Studieafslutning (Anslået)
30. april 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. august 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. august 2024
Først opslået (Faktiske)
30. august 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IND 16561 - Serial 0021
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .