Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsundersøgelse af UC-MSC i DMD-patienter

27. august 2024 opdateret af: MED Institute Inc.

Mellemstørrelse udvidet adgangsundersøgelse af humane navlestrengs mesenkymale stamceller (UC-MSC) hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Det primære formål med denne undersøgelse er at give UC-MSC-behandling til patienter med DMD.

Sekundære mål vil være yderligere at evaluere behandlingsrelaterede uønskede hændelser samt ændringer i DMD-relaterede funktionelle test/vurderinger, blodlaboratorier og inflammationsrelaterede biomarkørniveauer over tid.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil inkludere ambulante mandlige deltagere mellem 5 og 10 år, som vil modtage fire 3-dages intravenøse dosiscyklusser af UC-MSC-behandling, hver administreret hver tredje måned. Deltagerne vil blive nøje overvåget gennem hele undersøgelsesperioden for behandlingsrelaterede bivirkninger og ændringer i DMD-relaterede funktionelle vurderinger med specifikke opfølgningsintervaller gennem 24 måneder.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Ledig
        • Neurology Rare Disease Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mands køn ved fødsel med en genetisk bekræftet diagnose Duchenne muskeldystrofi (DMD).
  2. Alder er større end eller lig med 5 og mindre end eller lig med 10 år.
  3. Har en North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score større end 13 og mindre end 30.
  4. Demonstrerer evnen til at udføre "tid til at stige" testen på under 10 sekunder.
  5. Er opdateret om vaccinationer.
  6. Er på en stabil dosis af glukokortikoider i mindst 12 uger før studiedeltagelse, undtagen vægtbaserede eller toksicitetsrelaterede justeringer.
  7. Er på en stabil dosis af kosttilskud i mindst 12 uger før studiedeltagelse.
  8. Har evnen til at overholde undersøgelsens krav og evnen til at forstå og give skriftligt informeret samtykke og en værges samtykke.
  9. Patienten skal enten være en ikke-reagerende eller en dårlig kandidat til behandling med en anden etableret terapi.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktiv kræft eller tidligere diagnosticering af kræft inden for det seneste år (patienter med basal- og pladecellekræft i huden vil ikke blive udelukket).
  2. BMI > 45 kg/m².
  3. Enhver anden tilstand (inklusive samtidig behandling), som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville være en kontraindikation for tilmelding, administration af undersøgelsesprodukt (f.eks. kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO), humant serumalbumin (HSA) eller PlasmaLyte ), eller opfølgning.
  4. Behandling med en exon-overspringsbehandling inden for 3 måneder efter studiestart.
  5. Kognitiv forsinkelse eller svækkelse, der kan forvirre den motoriske udvikling efter investigatorens mening.
  6. Større operation inden for 3 måneder før dag 0 eller planlagt operation eller procedurer, der kan påvirke gennemførelsen af ​​undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MED Institute Inc.

Samarbejdspartnere

Signature Biologics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2024

Først opslået (Faktiske)

30. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IND 16561 - Serial 0017

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Humane navlestrengs mesenkymale stamceller (UC-MSC)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner