Utvidet tilgangsstudie av UC-MSC hos DMD-pasienter
12. august 2026 oppdatert av: MED Institute Inc.
Studie med utvidet tilgang i middels størrelse av humane navlestrengsmesenkymale stamceller (UC-MSC) hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
Hovedmålet med denne studien er å gi UC-MSC-behandling til pasienter med DMD.
Sekundære mål vil være å ytterligere evaluere behandlingsrelaterte uønskede hendelser samt endringer i DMD-relaterte funksjonelle tester/vurderinger, blodlaboratorier og inflammasjonsrelaterte biomarkørnivåer over tid.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil registrere ambulerende mannlige deltakere mellom 5 og 10 år, som vil motta fire, 3-dagers intravenøse dosesykluser med UC-MSC-behandling, hver administrert hver tredje måned.
Deltakerne vil bli nøye overvåket gjennom hele studieperioden for behandlingsrelaterte bivirkninger og endringer i DMD-relaterte funksjonsvurderinger med spesifikke oppfølgingsintervaller gjennom 24 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
35
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75201
- Other locations - TBD
-
Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mannlig kjønn ved fødsel med en genetisk bekreftet diagnose Duchenne muskeldystrofi (DMD).
- Alder er større enn eller lik 5 og mindre enn eller lik 10 år.
- Har en North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score større enn 13 og mindre enn 30.
- Demonstrerer evnen til å utføre "time to rise"-testen på under 10 sekunder.
- Er oppdatert på vaksinasjoner.
- Er på en stabil dose av glukokortikoider i minst 12 uker før studiedeltakelse, bortsett fra vektbaserte eller toksisitetsrelaterte justeringer.
- Er på en stabil dose kosttilskudd i minst 12 uker før studiedeltakelse.
- Har evnen til å etterleve studiens krav og evne til å forstå og gi skriftlig informert samtykke og en verges samtykke.
- Pasienten må enten være en ikke-reagerende eller en dårlig kandidat for behandling med en annen etablert terapi.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv kreft eller tidligere diagnose av kreft innen det siste året (pasienter med basal- og plateepitelkreft i huden vil ikke bli ekskludert).
- BMI > 45 kg/m².
- Enhver annen tilstand (inkludert samtidig behandling) som, etter etterforskerens eller sponsorens vurdering, vil være en kontraindikasjon for registrering av studieproduktadministrasjon (f.eks. kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO), humant serumalbumin (HSA) eller PlasmaLyte ), eller oppfølging.
- Behandling med ekson-hoppingsbehandling innen 3 måneder etter studiestart.
- Kognitiv forsinkelse eller svekkelse som kan forvirre motorisk utvikling etter etterforskerens oppfatning.
- Større operasjon innen 3 måneder før dag 0 eller planlagt operasjon eller prosedyrer som kan påvirke gjennomføringen av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: UC-MSC Treatment Group
Intravenous infusion of UC-MSC
|
Navlestrengsavledede mesenkymale stamceller administrert intravenøst.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primary Endpoints
Tidsramme: From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
The primary safety endpoint is the rate of treatment-related adverse events over time. The primary efficacy endpoint is the change in DMD-related functional assessments over time. |
From enrollment to the end of follow up at 12-months
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Secondary Endpoint
Tidsramme: From enrollment through follow up at 12-months
|
The secondary endpoint is assessment of changes in blood laboratory and inflammation related biomarker levels over time.
|
From enrollment through follow up at 12-months
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. oktober 2028
Studiet fullført (Antatt)
30. april 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
30. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IND 16561 - Serial 0021
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .