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ジストロフィノパシーにおける行動上および感情上の問題の結果尺度の定義 (D-BRAIN)

2024年8月29日 更新者：University College, London
研究の目的は、古典的な条件付け課題に対する神経生理学的および生理学的反応を開発および評価することです。デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) およびベッカー型筋ジストロフィー (BMD) がメンタルヘルスにどのような影響を与えるか、またそれを評価する方法をより深く理解することです。 参加者は、行動、認知機能、社会的相互作用に関するアンケートに回答し、コンピュータータスクを完了し、オプションで MRI 脳スキャンを受けるよう求められます。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

この研究は、古典的な条件付け課題に対する神経生理学的および生理学的反応を開発し、評価することを目的としています。これは、mdx ジストロフィーマウス (Dp427 欠損) で得られた知見に匹敵します。 研究者らは、特定のDMD/BMD遺伝子型と条件付けに対する感受性との間の相関関係、ならびに条件付けと症候群の行動/感情的特徴との関係を評価する予定である。 研究の最終的な目的は、脳機能を改善するための AON 配信のトライアルでの使用に適した包括的なテストバッテリーを提供することです。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Anna Kolesnik, Dr
  • 電話番号：44 (0) 20 7905 2600
  • メール：braindmd@ucl.ac.uk

研究連絡先のバックアップ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

40 人の DMD 患者、30 人の BMD 患者、および 30 人の年齢を一致させた対照。

説明

包含基準:

  • DMD患者:

    1. 男
    2. 年齢範囲 7 ～ 17 歳
    3. 遺伝的に証明されたDMDの診断。
    4. Dp427 単独 (DMD グループ 1 に割り当てられる: Dp427-/Dp140+)、または Dp427 と Dp140 の両方 (DMD グループ 2 に割り当てられる: Dp427-/Dp140-) の発現を無効にする遺伝子変異。
    5. 同意/同意する能力

BMD患者:

  1. 男
  2. 年齢範囲 7 ～ 17 歳
  3. 遺伝的に証明されたBMDの診断。
  4. Dp427 単独 (BMD グループ 1 に割り当て)、Dp427 と Dp140 の両方 (BMD グループ 2 に割り当て) の発現を減少させる遺伝子変異。
  5. 同意/同意する能力

コントロール参加者:

  1. 男
  2. 対象年齢は7～17歳。
  3. 同意/同意する能力

除外基準:

  • DMD および BMD 患者:

    1. 重度の視覚障害または聴覚障害
    2. この研究で使用されたものと同様の刺激に対する特異的な恐怖症または感覚過敏症
    3. 現在、ジストロフィン調節に関与する新薬を研究する臨床試験に参加しています。
    4. 同意（親/保護者、または 16 歳と 17 歳の自己申告参加者の場合）または同意ができない。 これにより、極度に重度の学習障害を持つ稀な患者は除外されることになる。なぜなら、これらの患者の同意は不可能だからである（あるいは、16歳と17歳の自己申告参加者の同意は不可能である）。

コントロール参加者:

  1. 重度の視覚障害または聴覚障害
  2. この研究で使用されたものと同様の刺激に対する特異的な恐怖症または感覚過敏症
  3. 神経学的または精神医学的状態の診断

MRI の一般的な除外基準:

  1. 閉所恐怖症
  2. ペースメーカーと除細動器
  3. 神経刺激装置
  4. 頭蓋内クリップ
  5. 眼窩内または眼内の金属片
  6. 人工内耳
  7. 強磁性インプラント (例: 側弯症用胸部インプラント）
  8. 45分以内に仰向けになれない
  9. 一般開業医がいない
  10. 全身麻酔が必要な重度の学習障害

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
初期の嫌悪性無条件刺激におけるDMD、BMD、および対照間のグループ差。
時間枠：学習完了まで、平均2年
感情反応タスクに続いて、最初の 30 人の患者 (DMD 10 名、BMD 10 名、対照 10 名) の検査が終了した後に中間分析が行われます。 良好な結果は、これらのグループの感情的反応の違いを示します。 グループは、アンケート、感情反応タスク、微細運動評価に回答します。
学習完了まで、平均2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
学習、慣れ、消滅に関して、BMD、DMD、および対照群間および対照群内での差異を観察するため
時間枠：学習完了まで、平均2年
これは、グループ間およびグループ内の差異を測定する分析によって測定されます（BMD 10、DMD 10、および対照 10）。 タスクによって生成される生理学的反応は、神経イメージングとともに測定されます。
学習完了まで、平均2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University College, London

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月13日

一次修了 (推定)

2024年11月19日

研究の完了 (推定)

2024年12月31日

試験登録日

最初に提出

2024年8月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月29日

最初の投稿 (実際)

2024年9月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月29日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

  • 21/WM/0267

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

研究結果は、査読済みの科学雑誌に掲載され、関連する国内および国際会議で発表され、規制機関および資金提供機関（共同研究開発室、GOSH & ICH、NHS Research）への提出の一部として報告されます。倫理委員会、GOSH 慈善団体）。 参加者は、結果が出版されたときに連絡を希望するかどうかを尋ねられ、同意する場合は、結果として出版された出版物について手紙または電子メールで通知されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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