Definieren von Ergebnismaßen für Verhaltens- und emotionale Probleme bei Dystrophinopathien (D-BRAIN)
29. August 2024 aktualisiert von: University College, London
Ziel der Studie ist es, die neurophysiologische und physiologische Reaktion auf eine klassische Konditionierungsaufgabe zu entwickeln und zu bewerten. Um besser zu verstehen, wie sich Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Becker-Muskeldystrophie (BMD) auf die psychische Gesundheit auswirken und wie diese beurteilt werden kann.
Die Teilnehmer wurden aufgefordert, Fragebögen zu Verhalten, kognitiven Funktionen und sozialen Interaktionen auszufüllen, Computeraufgaben zu erledigen und sich optional einem MRT-Gehirnscan zu unterziehen.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Die Untersuchung zielt darauf ab, die neurophysiologische und physiologische Reaktion auf eine klassische Konditionierungsaufgabe zu entwickeln und zu bewerten, die mit den Ergebnissen vergleichbar ist, die bei der mdx-dystrophischen Maus (Mangel an Dp427) gemacht wurden.
Die Forscher werden Korrelationen zwischen dem spezifischen DMD/BMD-Genotyp und der Anfälligkeit für Konditionierung sowie die Beziehung zwischen Konditionierung und Verhaltens-/emotionalen Merkmalen des Syndroms bewerten.
Am Ende der Studie besteht das Ziel darin, eine umfassende Testbatterie bereitzustellen, die für den Einsatz in einem Versuch zur AON-Verabreichung zur Verbesserung der Gehirnfunktion geeignet ist.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
100
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Anna Kolesnik, Dr
- Telefonnummer: 44 (0) 20 7905 2600
- E-Mail: braindmd@ucl.ac.uk
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Natasha Aslam, MSc
- Telefonnummer: 44 (0) 20 7905 2600
- E-Mail: natasha.aslam@ucl.ac.uk
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
40 DMD-, 30 BMD-Patienten und 30 altersentsprechende Kontrollpersonen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
DMD-Patienten:
- Männlich
- Altersspanne 7–17 Jahre
- Eine genetisch gesicherte Diagnose von DMD.
- Eine genetische Mutation, die die Expression von Dp427 allein (zugeordnet in DMD-Gruppe 1: Dp427-/Dp140+) oder von sowohl Dp427 als auch Dp140 (zugeordnet zu DMD-Gruppe 2: Dp427-/Dp140-) aufhebt.
- Fähigkeit zur Einwilligung/Zustimmung
BMD-Patienten:
- Männlich
- Altersspanne 7–17 Jahre
- Eine genetisch gesicherte Diagnose von BMD.
- Eine genetische Mutation, die die Expression von Dp427 allein (der BMD-Gruppe 1 zugeordnet) sowie von Dp427 und Dp140 (der BMD-Gruppe 2 zugeordnet) verringert.
- Fähigkeit zur Einwilligung/Zustimmung
Kontrollteilnehmer:
- Männlich
- Altersspanne 7–17 Jahre.
- Fähigkeit zur Einwilligung/Zustimmung
Ausschlusskriterien:
DMD- und BMD-Patienten:
- Erhebliche Seh- oder Hörbehinderung
- Spezifische Phobien oder sensorische Empfindlichkeiten gegenüber Reizen, die denen in dieser Studie ähneln
- Derzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie zur Untersuchung eines neuen Arzneimittels, das an der Dystrophinmodulation beteiligt ist.
- Unfähigkeit zur Einwilligung (für Eltern/Erziehungsberechtigte oder sich selbst meldende Teilnehmer im Alter von 16 und 17 Jahren) oder Zustimmung. Dadurch werden die seltenen Personen mit extrem schwerer Lernbehinderung ausgeschlossen, da die Einwilligung bei diesen Patienten nicht möglich ist (oder die Einwilligung bei selbstberichtenden Teilnehmern im Alter von 16 und 17 Jahren).
Kontrollteilnehmer:
- Erhebliche Seh- oder Hörbehinderung
- Spezifische Phobien oder sensorische Empfindlichkeiten gegenüber Reizen, die denen in dieser Studie ähneln
- Jede Diagnose einer neurologischen oder psychiatrischen Erkrankung
Allgemeine Ausschlusskriterien für die MRT:
- Klaustrophobie
- Herzschrittmacher und Defibrillatoren
- Nervenstimulatoren
- Intrakranielle Clips
- Intraorbitale oder intraokulare Metallfragmente
- Cochlea-Implantate
- Ferromagnetische Implantate (z.B. Brustimplantat bei Skoliose)
- Unfähigkeit, weniger als 45 Minuten auf dem Rücken zu liegen
- Ich habe keinen Hausarzt
- Schwere Lernbehinderung, die eine Vollnarkose erfordert
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gruppenunterschiede zwischen DMD, BMD und Kontrollen im anfänglichen aversiven unbedingten Reiz.
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
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Nach einer Aufgabe zur emotionalen Reaktion wird eine Zwischenanalyse durchgeführt, nachdem die ersten 30 Patienten getestet wurden (10 DMD, 10 BMD, 10 Kontrollen).
Ein positives Ergebnis wird einen Unterschied in der emotionalen Reaktion dieser Gruppen zeigen.
Die Gruppen füllen Fragebögen, eine Aufgabe zur emotionalen Reaktion und eine Beurteilung der Feinmotorik aus.
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bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Um Unterschiede zwischen und innerhalb von BMD-, DMD- und Kontrollgruppen in Bezug auf Lernen, Gewöhnung und Aussterben zu beobachten
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
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Dies wird durch Analyse aller Unterschiede zwischen und innerhalb der Gruppen (10 BMD, 10 DMD und 10 Kontrolle) gemessen.
Die durch die Aufgabe erzeugten physiologischen Reaktionen werden zusammen mit der neuronalen Bildgebung gemessen.
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bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. September 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
19. November 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. August 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. August 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
3. September 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. September 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. August 2024
Zuletzt verifiziert
1. August 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- 21/WM/0267
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Die Ergebnisse der Studie werden in von Experten begutachteten wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht, auf relevanten nationalen und internationalen Treffen vorgestellt und im Rahmen von Einreichungen bei Regulierungs- und Finanzierungsbehörden (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research) gemeldet Ethikkommission; GOSH Charity).
Die Teilnehmer werden gefragt, ob sie bei der Veröffentlichung der Ergebnisse kontaktiert werden möchten, und wenn sie damit einverstanden sind, werden sie per Brief/E-Mail über die daraus resultierenden Veröffentlichungen informiert.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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