Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Definování výsledných opatření pro behaviorální a emocionální problémy u dystrofinopatií (D-BRAIN)

29. srpna 2024 aktualizováno: University College, London
Cílem studie je vyvinout a vyhodnotit neurofyziologickou a fyziologickou odezvu na klasický kondiční úkol. Abychom lépe porozuměli tomu, jak Duchennova svalová dystrofie (DMD) a Beckerova svalová dystrofie (BMD) ovlivňuje duševní zdraví a jak ji hodnotit. Účastníci byli vyzváni, aby vyplnili dotazníky o chování, kognitivních funkcích a sociálních interakcích, dokončili počítačové úkoly a nechali si volitelně provést MRI sken mozku,

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Cílem výzkumu je vyvinout a vyhodnotit neurofyziologickou a fyziologickou odpověď na klasický kondiční úkol, který je srovnatelný s nálezy, které byly provedeny u mdx dystrofické myši (deficitní v Dp427). Vyšetřovatelé posoudí korelace mezi specifickým genotypem DMD/BMD a náchylností ke kondicionování, stejně jako vztah mezi kondicionováním a behaviorálními/emocionálními charakteristikami syndromu. Na konci studie je cílem poskytnout komplexní testovací baterii, která je vhodná pro použití ve zkušebním podávání AON ke zlepšení funkce mozku.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Anna Kolesnik, Dr
  • Telefonní číslo: 44 (0) 20 7905 2600
  • E-mail: braindmd@ucl.ac.uk

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

40 pacientů s DMD, 30 pacientů s BMD a 30 věkově odpovídajících kontrol.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Pacienti s DMD:

    1. Samec
    2. Věkové rozmezí 7-17 let
    3. Geneticky ověřená diagnóza DMD.
    4. Genetická mutace, která ruší expresi samotného Dp427 (přiřazeno v DMD skupině 1: Dp427-/Dp140+) nebo obou Dp427 a Dp140 (přiřazeno DMD skupině 2: Dp427-/Dp140-).
    5. Schopnost souhlasu/souhlasu

Pacienti s BMD:

  1. Samec
  2. Věkové rozmezí 7-17 let
  3. Geneticky ověřená diagnóza BMD.
  4. Genetická mutace, která snižuje expresi samotného Dp427 (přiřazeno BMD skupině 1), jak Dp427, tak Dp140 (přiřazeno BMD skupině 2).
  5. Schopnost souhlasu/souhlasu

Účastníci kontroly:

  1. Samec
  2. Věkové rozmezí 7-17 let.
  3. Schopnost souhlasu/souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s DMD a BMD:

    1. Významné poškození zraku nebo sluchu
    2. Specifické fobie nebo senzorická citlivost na podněty podobné těm, které byly použity v této studii
    3. Současná účast na klinické studii zkoumající nový lék zapojený do modulace dystrofinu.
    4. Neschopnost vyjádřit souhlas (pro rodiče/zákonné zástupce nebo účastníky ve věku 16 a 17 let, kteří se sami hlásí) nebo souhlas. Tím se vyloučí vzácní jedinci s extrémně těžkou poruchou učení, protože souhlas u těchto pacientů je nemožný (nebo souhlas u účastníků ve věku 16 a 17 let, kteří se sami hlásí).

Účastníci kontroly:

  1. Významné poškození zraku nebo sluchu
  2. Specifické fobie nebo senzorická citlivost na podněty podobné těm, které byly použity v této studii
  3. Jakákoli diagnóza neurologického nebo psychiatrického stavu

Obecná vylučovací kritéria pro MRI:

  1. Klaustrofobie
  2. Kardiostimulátory a defibrilátory
  3. Nervové stimulátory
  4. Intrakraniální klipy
  5. Intraorbitální nebo intraokulární kovové fragmenty
  6. Kochleární implantáty
  7. Feromagnetické implantáty (např. hrudní implantát pro skoliózu)
  8. Neschopnost ležet na zádech po dobu kratší než 45 minut
  9. Nemít praktického lékaře
  10. Těžká porucha učení, která bude vyžadovat celkovou anestezii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skupinové rozdíly mezi DMD, BMD a kontrolami v počátečním averzivním nepodmíněném stimulu.
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 roky
Po úkolu emoční odezvy bude provedena prozatímní analýza poté, co bylo testováno prvních 30 pacientů (10 DMD, 10 BMD, 10 kontrol). Příznivý výsledek prokáže rozdíl v emocionální reakci těchto skupin. Skupiny vyplní dotazníky, emocionální odpověď a hodnocení jemné motoriky.
dokončením studia v průměru 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pozorovat jakýkoli rozdíl mezi a v rámci BMD, DMD a kontrolních skupin, pokud jde o učení, zvykání a zánik
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 roky
To bude měřeno analýzou měření jakéhokoli rozdílu mezi skupinami a uvnitř skupin (10 BMD, 10 DMD a 10 kontrolní). Fyziologické odezvy generované úkolem budou měřeny spolu s neurálním zobrazováním.
dokončením studia v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

19. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • 21/WM/0267

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Výsledky studie budou publikovány v recenzovaných vědeckých časopisech, prezentovány na příslušných národních a mezinárodních setkáních a hlášeny jako součást podání regulačním a finančním orgánům (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research etická komise; Účastníci budou dotázáni, zda si přejí být kontaktováni při zveřejnění výsledků, a pokud budou souhlasit, budou informováni dopisem/e-mailem o jakýchkoli výsledných publikacích.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DMD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit