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영양장애증의 행동 및 정서적 문제에 대한 결과 측정 정의 (D-BRAIN)

2024년 8월 29일 업데이트: University College, London
연구의 목표는 고전적인 컨디셔닝 작업에 대한 신경생리학적 및 생리학적 반응을 개발하고 평가하는 것입니다. 뒤시엔 근이영양증(DMD) 및 베커 근이영양증(BMD)이 정신 건강에 어떻게 영향을 미치고 이를 평가하는 방법을 더 잘 이해합니다. 행동, 인지 기능 및 사회적 상호 작용에 관한 설문지를 작성하고, 컴퓨터 작업을 완료하고, 선택적 MRI 뇌 스캔을 받도록 초대받은 참가자,

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

이 조사는 mdx 영양 장애 마우스(Dp427 결핍)에서 이루어진 결과와 비교할 수 있는 고전적인 컨디셔닝 작업에 대한 신경 생리학적 및 생리학적 반응을 개발하고 평가하는 것을 목표로 합니다. 연구자들은 특정 DMD/BMD 유전자형과 조건화에 대한 민감성 사이의 상관관계뿐만 아니라 조건화와 증후군의 행동/정서적 특성 사이의 관계를 평가할 것입니다. 연구의 마지막 목표는 뇌 기능을 개선하기 위한 AON 전달 시험에 사용하기에 적합한 포괄적인 테스트 배터리를 제공하는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Anna Kolesnik, Dr
  • 전화번호: 44 (0) 20 7905 2600
  • 이메일: braindmd@ucl.ac.uk

연구 연락처 백업

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

DMD 40명, BMD 환자 30명 및 연령이 일치하는 대조군 30명.

설명

포함 기준:

  • DMD 환자:

    1. 남성
    2. 연령대: 7~17세
    3. DMD의 유전적으로 입증된 진단입니다.
    4. Dp427 단독(DMD 그룹 1: Dp427-/Dp140+에 지정됨) 또는 Dp427 및 Dp140 둘 다(DMD 그룹 2: Dp427-/Dp140-에 지정됨)의 발현을 폐지하는 유전적 돌연변이.
    5. 동의/동의 능력

골밀도 환자:

  1. 남성
  2. 연령대: 7~17세
  3. 유전적으로 입증된 골밀도 진단입니다.
  4. Dp427 단독(BMD 그룹 1에 할당됨), Dp427 및 Dp140(BMD 그룹 2에 할당됨)의 발현을 감소시키는 유전적 돌연변이입니다.
  5. 동의/동의 능력

참가자 제어:

  1. 남성
  2. 연령 범위는 7~17세입니다.
  3. 동의/동의 능력

제외 기준:

  • DMD 및 BMD 환자:

    1. 심각한 시각 또는 청각 장애
    2. 이 연구에서 사용된 것과 유사한 자극에 대한 특정 공포증 또는 감각 민감성
    3. 현재 디스트로핀 조절과 관련된 신약을 조사하는 임상 시험에 참여하고 있습니다.
    4. 동의할 수 없음(부모/보호자 또는 16세 및 17세의 자진 신고 참가자의 경우) 또는 승인 불가. 극도로 심각한 학습 장애가 있는 드문 개인은 이러한 환자의 동의가 불가능하기 때문에 제외됩니다(또는 16세 및 17세의 자가 보고 참가자의 동의).

참가자 제어:

  1. 심각한 시각 또는 청각 장애
  2. 이 연구에서 사용된 것과 유사한 자극에 대한 특정 공포증 또는 감각 민감성
  3. 신경학적 또는 정신적 질환의 진단

MRI에 대한 일반적인 제외 기준:

  1. 밀실 공포증
  2. 심장박동기 및 제세동기
  3. 신경 자극제
  4. 두개내 클립
  5. 안와내 또는 안내 금속 파편
  6. 달팽이관 임플란트
  7. 강자성 임플란트(예: 척추 측만증을 위한 흉부 임플란트)
  8. 45분 이내에 바로 누울 수 없음
  9. 일반의가 없어
  10. 전신 마취가 필요한 심각한 학습 장애

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
초기 혐오 무조건 자극에서 DMD, BMD 및 대조군 간의 그룹 차이.
기간: 연구 완료를 통해 평균 2년
정서적 반응 작업에 이어 처음 30명의 환자(DMD 10명, BMD 10명, 대조군 10명)를 테스트한 후 중간 분석이 수행됩니다. 유리한 결과는 이들 그룹의 감정적 반응의 차이를 보여줄 것입니다. 그룹은 설문지, 감정적 반응 작업 및 미세한 운동 평가를 완료합니다.
연구 완료를 통해 평균 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
학습, 습관화 및 멸종과 관련하여 골밀도, DMD 및 통제 그룹 간의 차이를 관찰합니다.
기간: 연구 완료를 통해 평균 2년
이는 그룹 간 및 그룹 내(10 BMD, 10 DMD 및 10 대조군) 차이를 측정하는 분석을 통해 측정됩니다. 작업에 의해 생성된 생리적 반응은 신경 영상과 함께 측정됩니다.
연구 완료를 통해 평균 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 9월 13일

기본 완료 (추정된)

2024년 11월 19일

연구 완료 (추정된)

2024년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 29일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • 21/WM/0267

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

연구 결과는 동료 검토를 거친 과학 저널에 게재되고 관련 국내 및 국제 회의에서 발표되며 규제 및 자금 지원 기관(공동 연구 개발 사무소, GOSH & ICH, NHS 연구)에 제출되는 내용의 일부로 보고됩니다. 윤리위원회; GOSH 자선단체). 참가자들은 결과가 출판될 때 연락을 받고 싶은지 질문을 받게 되며, 동의하는 경우 결과 출판물에 대해 편지/이메일로 통보받게 됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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