Определение показателей результатов поведенческих и эмоциональных проблем при дистрофинопатиях (D-BRAIN)
29 августа 2024 г. обновлено: University College, London
Целью исследования является разработка и оценка нейрофизиологической и физиологической реакции на классическую кондиционную задачу. Чтобы лучше понять, как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) и мышечная дистрофия Беккера (МДБ) влияют на психическое здоровье и как его оценить.
Участникам предлагается заполнить анкеты о поведении, когнитивных функциях и социальных взаимодействиях, выполнить компьютерные задачи и дополнительно пройти МРТ-сканирование мозга.
Обзор исследования
Подробное описание
Исследование направлено на разработку и оценку нейрофизиологического и физиологического ответа на классическую задачу кондиционирования, который сопоставим с результатами, полученными на дистрофических мышах mdx (дефицит Dp427).
Исследователи оценят корреляцию между конкретным генотипом МДД/МПК и восприимчивостью к обусловленности, а также взаимосвязь между обусловленностью и поведенческими/эмоциональными характеристиками синдрома.
В конце исследования цель состоит в том, чтобы предоставить комплексную батарею тестов, которая пригодна для использования в испытании доставки AON для улучшения функции мозга.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
100
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Anna Kolesnik, Dr
- Номер телефона: 44 (0) 20 7905 2600
- Электронная почта: braindmd@ucl.ac.uk
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Natasha Aslam, MSc
- Номер телефона: 44 (0) 20 7905 2600
- Электронная почта: natasha.aslam@ucl.ac.uk
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Да
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
40 пациентов с МДД, 30 пациентов с МДБ и 30 пациентов контрольной группы соответствующего возраста.
Описание
Критерии включения:
Пациенты с МДД:
- Мужской
- Возрастной диапазон 7-17 лет
- Генетически подтвержденный диагноз МДД.
- Генетическая мутация, которая отменяет экспрессию только Dp427 (приписанного к группе МДД 1: Dp427-/Dp140+) или как Dp427, так и Dp140 (приписанного к группе МДД 2: Dp427-/Dp140-).
- Возможность согласия/согласия
Пациенты МДБ:
- Мужской
- Возрастной диапазон 7-17 лет
- Генетически подтвержденный диагноз МПК.
- Генетическая мутация, которая снижает экспрессию только Dp427 (отнесенного к группе 1 по МПК), а также Dp427 и Dp140 (отнесенного к группе 2 по МПК).
- Возможность согласия/согласия
Участники контроля:
- Мужской
- Возрастной диапазон 7-17 лет.
- Возможность согласия/согласия
Критерии исключения:
Пациенты с МДД и МДД:
- Значительные нарушения зрения или слуха
- Специфические фобии или сенсорная чувствительность к раздражителям, аналогичным тем, которые использовались в этом исследовании.
- Текущее участие в клинических испытаниях нового препарата, участвующего в модуляции дистрофина.
- Невозможность дать согласие (для родителей/опекунов или участников в возрасте 16 и 17 лет, сообщивших о себе) или дать согласие. Это позволит исключить редких людей с чрезвычайно тяжелой неспособностью к обучению, поскольку согласие этих пациентов невозможно (или согласие участников в возрасте 16 и 17 лет, сообщивших о себе).
Участники контроля:
- Значительные нарушения зрения или слуха
- Специфические фобии или сенсорная чувствительность к раздражителям, аналогичным тем, которые использовались в этом исследовании.
- Любой диагноз неврологического или психиатрического заболевания.
Общие критерии исключения МРТ:
- Клаустрофобия
- Кардиостимуляторы и дефибрилляторы
- Нервные стимуляторы
- Внутричерепные клипсы
- Внутриглазничные или внутриглазные металлические фрагменты
- Кохлеарные имплантаты
- Ферромагнитные имплантаты (например, грудной имплантат при сколиозе)
- Невозможность лежать на спине менее 45 минут.
- Отсутствие врача общей практики
- Тяжелая неспособность к обучению, требующая общего наркоза.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Групповые различия между МДД, МПК и контрольной группой по начальному аверсивному безусловному стимулу.
Временное ограничение: после завершения обучения, в среднем 2 года
|
После задания эмоционального реагирования будет проведен промежуточный анализ после того, как первые 30 пациентов пройдут тестирование (10 пациентов с МДД, 10 пациентов с МПК, 10 контрольных групп).
Благоприятный исход продемонстрирует разницу в эмоциональной реакции этих групп.
Группы заполнят анкеты, дадут задание на эмоциональное реагирование и оценят мелкую моторику.
|
после завершения обучения, в среднем 2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наблюдать за любыми различиями между МДБ, МДД и контрольными группами и внутри них в отношении обучения, привыкания и угасания.
Временное ограничение: после завершения обучения, в среднем 2 года
|
Это будет измеряться путем анализа, измеряющего любые различия между группами и внутри них (10 МПК, 10 МДД и 10 контрольных групп).
Физиологические реакции, вызванные выполнением задания, будут измеряться наряду с нейронной визуализацией.
|
после завершения обучения, в среднем 2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 сентября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
19 ноября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 августа 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 сентября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- 21/WM/0267
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Результаты исследования будут опубликованы в рецензируемых научных журналах, представлены на соответствующих национальных и международных встречах и представлены как часть материалов, направляемых в регулирующие и финансирующие органы (Объединенный офис исследований и разработок, GOSH & ICH; NHS Research). Комитет по этике; Благотворительная организация GOSH).
Участникам будет задан вопрос, хотят ли они, чтобы с ними связались после публикации результатов, и, если они согласны, они будут проинформированы письмом/электронной почтой о любых полученных публикациях.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .