定义肌营养不良症行为和情绪问题的结果测量 (D-BRAIN)

纳入标准：

• DMD 患者：

  1. 男性
  2. 年龄范围 7-17 岁
  3. 经过基因证实的 DMD 诊断。
  4. 一种基因突变，可单独废除 Dp427（分配给 DMD 第 1 组：Dp427-/Dp140+）或同时废除 Dp427 和 Dp140（分配给 DMD 第 2 组：Dp427-/Dp140-）的表达。
  5. 同意/同意的能力

骨密度患者：

1. 男性
2. 年龄范围 7-17 岁
3. 经基因证实的 BMD 诊断。
4. 一种基因突变，可单独降低 Dp427（分配给 BMD 组 1）、Dp427 和 Dp140（分配给 BMD 组 2）的表达。
5. 同意/同意的能力

控制参与者：

1. 男性
2. 年龄范围 7-17 岁。
3. 同意/同意的能力

排除标准：

• DMD 和 BMD 患者：

  1. 严重的视力或听力障碍
  2. 对类似于本研究中使用的刺激的特定恐惧症或感觉敏感性
  3. 目前正在参与一项临床试验，研究一种涉及肌营养不良蛋白调节的新药。
  4. 无法同意（对于父母/监护人或 16 岁和 17 岁的自我报告参与者）或同意。 这将排除极少数具有极其严重学习障碍的个体，因为不可能获得这些患者的同意（或者不可能获得自我报告的 16 岁和 17 岁参与者的同意）。

控制参与者：

1. 严重的视力或听力障碍
2. 对类似于本研究中使用的刺激的特定恐惧症或感觉敏感性
3. 任何神经或精神疾病的诊断

MRI 的一般排除标准：

1. 幽闭恐惧症
2. 起搏器和除颤器
3. 神经刺激器
4. 颅内夹
5. 眶内或眼内金属碎片
6. 人工耳蜗
7. 铁磁植入物（例如 脊柱侧凸胸椎植入物）
8. 无法在 45 分钟内仰卧
9. 没有全科医生
10. 严重的学习障碍，需要全身麻醉