台湾におけるルスパテルセプトによるΒ-サラセミアの大規模治療に関する実際の研究
2026年11月4日 更新者：Bristol-Myers Squibb
台湾 Β-サラセミア、ルスパテルセプトに関する大規模な実世界研究
This real-world study will assess the efficacy and safety of luspatercept treatment for β-thalassemia major in Taiwan as well as the impact on quality of life.
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
61
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kaohsiung City、台湾、807
- Local Institution - 02
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Tainan、台湾、704
- Local Institution - 04
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Taipei、台湾、100229
- Local Institution - 01
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Taipei、台湾、10449
- Local Institution - 03
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Taoyuan、台湾、333
- Local Institution - 05
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Adults participants in Taiwan diagnosed with β-thalassemia major and treated with luspatercept.
説明
Inclusion Criteria:
- Participants ≥18 years of age.
- Participants with the diagnosis of transfusion-dependent β-thalassemia major who are eligible to the treatment of luspatercept.
- Before luspatercept treatment, participant's transfusion burden ≥ 24 Red Blood Cell units in 24 weeks, without ≥35-day transfusion free.
Exclusion Criteria:
- Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
- Pregnancy.
- Participants requiring treatment to control the growth of extramedullary hematopoiesis (EMH) masses.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：COHORT
- 時間の展望：OTHER
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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重篤なβ-サラセミアと診断された成人参加者
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As per product label |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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参加者が受け取った赤血球（RBC）輸血ユニットの数
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者のヘモグロビン (Hb) レベルの結果
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者の血清フェリチンの結果
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96週目
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ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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参加者の体重
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者の併存疾患
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者の人口統計
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者の血小板レベルの結果
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者の白血球数の結果
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者の網赤血球/正常芽球数の結果
時間枠：ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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参加者のヘモグロビン F (HbF) レベル
時間枠：ベースラインと 6 週目および 12 週目
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ベースラインと 6 週目および 12 週目
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参加者の尿酸値結果
時間枠：ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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参加者の乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) レベルの結果
時間枠：ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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参加者アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)/アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) 比
時間枠：ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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参加者のクレアチニンレベルの結果
時間枠：ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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参加者のビリルビン (総および直接) 検査値
時間枠：ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースライン、および 12、24、36、48、60、72、84、96 週目
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参加者に処方された鉄キレート療法の種類
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者に処方された鉄キレート療法の治療用量
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者の有害事象 (AE)
時間枠：ベースラインと 12 週目まで 3 週間ごと、その後 24、36、48、60、72、84、96 週目
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ベースラインと 12 週目まで 3 週間ごと、その後 24、36、48、60、72、84、96 週目
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輸血依存性生活の質（TranQoL）アンケートによって評価された参加者の健康関連の生活の質
時間枠：ベースライン、12、24、48、72、96週目
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ベースライン、12、24、48、72、96週目
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EQ-5D-5L アンケートで評価された参加者の健康関連の生活の質
時間枠：ベースライン、12、24、48、72、96週目
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ベースライン、12、24、48、72、96週目
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参加者に処方されたルスパテルセプト治療用量
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ルスパテルセプト治療の期間
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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治療医師によって評価された、参加者のルスパテルセプト治療中止の理由
時間枠：ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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ベースライン、その後 96 週目まで 3 週間ごと
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参加者のβ0/β0遺伝子型ステータス
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者の病気の状態
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者の併用薬
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者のβ-サラセミア治療歴
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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参加者の手術歴（脾臓摘出術および/または胆嚢摘出術）
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年8月21日
一次修了 (実際)
2026年9月23日
研究の完了 (実際)
2026年9月23日
試験登録日
最初に提出
2024年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月17日
最初の投稿 (実際)
2024年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年11月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年11月4日
最終確認日
2026年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。