Um estudo do mundo real sobre o tratamento principal da Β-talassemia com luspatercept em Taiwan
3 de junho de 2025 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
Estudo importante do mundo real sobre Β-Talassemia de Taiwan para Luspatercept
Este estudo do mundo real avaliará a eficácia e segurança do tratamento com luspatercept para β-talassemia maior em Taiwan, bem como o impacto na qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
61
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Kaohsiung, Taiwan, 807
- Local Institution - 02
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Tainan, Taiwan, 704
- Local Institution - 04
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Taipei, Taiwan, 100229
- Local Institution - 01
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Taipei, Taiwan, 10449
- Local Institution - 03
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Local Institution - 05
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes adultos em Taiwan com diagnóstico de β-talassemia maior e tratados com luspatercept.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Participantes ≥18 anos de idade.
- Participantes com diagnóstico de β-talassemia maior dependente de transfusão que são elegíveis para o tratamento com luspatercept.
- Antes do tratamento com luspatercept, carga de transfusão do participante ≥ 24 unidades de glóbulos vermelhos em 24 semanas, sem ≥35 dias sem transfusão.
Critérios de exclusão:
- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes.
- Gravidez.
- Participantes que necessitam de tratamento para controlar o crescimento de massas de hematopoiese extramedular (EMH).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Participantes adultos com diagnóstico de β-talassemia maior
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Conforme rótulo do produto
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de unidades de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) recebidas pelos participantes
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Resultados do nível de hemoglobina (Hb) do participante
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Resultados de ferritina sérica dos participantes
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Peso do participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Comorbidades dos participantes
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Dados demográficos dos participantes
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Resultados do nível de plaquetas dos participantes
Prazo: Linha de base e a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base e a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Resultados da contagem de glóbulos brancos do participante
Prazo: Linha de base e a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base e a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Resultados da contagem de reticulócitos/normoblastos dos participantes
Prazo: Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Níveis de hemoglobina F (HbF) do participante
Prazo: Linha de base e semanas 6 e 12
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Linha de base e semanas 6 e 12
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Resultados do nível de ácido úrico do participante
Prazo: Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Resultados do nível de lactato desidrogenase (LDH) do participante
Prazo: Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Proporção aspartato aminotransferase (AST)/alanina aminotransferase (ALT) do participante
Prazo: Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Resultados do nível de creatinina do participante
Prazo: Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Valores laboratoriais de bilirrubina (total e direta) do participante
Prazo: Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Tipo de terapia quelante de ferro prescrita aos participantes
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Dosagem do tratamento da terapia quelante de ferro prescrita aos participantes
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Eventos Adversos do Participante (EAs)
Prazo: Linha de base e a cada 3 semanas até a semana 12, depois semanas 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Linha de base e a cada 3 semanas até a semana 12, depois semanas 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
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Qualidade de vida relacionada à saúde dos participantes avaliada pelo questionário de Qualidade de Vida Dependente de Transfusão (TranQoL)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48, 72 e 96
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Linha de base, semanas 12, 24, 48, 72 e 96
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Qualidade de vida relacionada à saúde dos participantes avaliada pelo questionário EQ-5D-5L
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48, 72 e 96
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Linha de base, semanas 12, 24, 48, 72 e 96
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Dosagem de tratamento com luspatercept prescrita aos participantes
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Duração do tratamento com luspatercept
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Razão(ões) do participante para a descontinuação do tratamento com luspatercept, conforme avaliado pelo médico responsável pelo tratamento
Prazo: Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Linha de base, a cada 3 semanas a partir de então até a semana 96
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Status do genótipo β0/β0 do participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Situação da doença do participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Medicação concomitante do participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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História de tratamento de β-talassemia do participante
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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História cirúrgica do participante (esplenectomia e/ou colecistectomia)
Prazo: Linha de base
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Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
19 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CA056-1132
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .