Een real-world studie van de belangrijke behandeling van Β-thalassemie met Luspatercept in Taiwan
3 juni 2025 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb
Taiwanese Β-Thalassemie Grote real-world studie voor Luspatercept
Deze real-world studie zal de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling met luspatercept voor β-thalassemie major in Taiwan beoordelen, evenals de impact op de kwaliteit van leven.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
61
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Local Institution - 02
-
Tainan, Taiwan, 704
- Local Institution - 04
-
Taipei, Taiwan, 100229
- Local Institution - 01
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Local Institution - 03
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Local Institution - 05
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Bij volwassen deelnemers in Taiwan werd de diagnose β-thalassemie major gesteld en behandeld met luspatercept.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers ≥18 jaar.
- Deelnemers met de diagnose transfusieafhankelijke β-thalassemie major die in aanmerking komen voor de behandeling met luspatercept.
- Vóór behandeling met luspatercept was de transfusielast van de deelnemer ≥ 24 eenheden rode bloedcellen in 24 weken, zonder ≥ 35 dagen transfusievrij.
Uitsluitingscriteria:
- Overgevoeligheid voor het werkzame bestanddeel of voor één van de hulpstoffen.
- Zwangerschap.
- Deelnemers die behandeling nodig hebben om de groei van extramedullaire hematopoëse (EMH) massa's te beheersen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Volwassen deelnemers met de diagnose β-thalassemie major
|
Volgens productlabel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal door deelnemers ontvangen transfusie-eenheden voor rode bloedcellen (RBC).
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Resultaten van het hemoglobine (Hb)-niveau van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Resultaten van serumferritine van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn, week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Gewicht deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Comorbiditeiten van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Demografische gegevens van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Resultaten op bloedplaatjesniveau van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn, en daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, en daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Resultaten van het aantal witte bloedcellen van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn, en daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, en daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Resultaten van het aantal reticulocyten/normoblasten van de deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Hemoglobine F (HbF)-niveaus van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn en week 6 en 12
|
Basislijn en week 6 en 12
|
|
Resultaten van het urinezuurniveau van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Resultaten van lactaatdehydrogenase (LDH)-niveau van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Verhouding aspartaataminotransferase (AST)/alanineaminotransferase (ALT) van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Resultaten van het creatinineniveau van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Laboratoriumwaarden voor bilirubine van de deelnemer (totaal en direct).
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en weken 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Type ijzerchelerende therapie voorgeschreven aan deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Behandelingsdosering voor ijzerchelatietherapie voorgeschreven aan deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Bijwerkingen (AE's) van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn en elke 3 weken tot week 12, daarna week 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
Basislijn en elke 3 weken tot week 12, daarna week 24, 36, 48, 60, 72, 84 en 96
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van de deelnemer, zoals beoordeeld aan de hand van de Transfusie-afhankelijke Kwaliteit van Leven (TranQoL)-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24, 48, 72 en 96
|
Basislijn, week 12, 24, 48, 72 en 96
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van de deelnemer, zoals beoordeeld met de EQ-5D-5L-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 24, 48, 72 en 96
|
Basislijn, week 12, 24, 48, 72 en 96
|
|
Luspatercept-behandelingsdosering voorgeschreven aan deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Duur van de behandeling met luspatercept
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Reden(en) van de deelnemer voor het staken van de behandeling met luspatercept, zoals beoordeeld door de behandelend arts
Tijdsspanne: Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
Basislijn, daarna elke 3 weken tot week 96
|
|
Deelnemer β0/β0 genotypestatus
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Ziektestatus van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Gelijktijdige medicatie van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Behandelgeschiedenis van β-thalassemie van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
|
Chirurgische voorgeschiedenis van de deelnemer (splenectomie en/of cholecystectomie)
Tijdsspanne: Basislijn
|
Basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 augustus 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
17 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 juli 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 september 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 september 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CA056-1132
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .