Un estudio del mundo real sobre el tratamiento principal de la Β-talasemia con luspatercept en Taiwán
3 de junio de 2025 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Importante estudio del mundo real sobre Β-talasemia en Taiwán para Luspatercept
Este estudio del mundo real evaluará la eficacia y seguridad del tratamiento con luspatercept para la β-talasemia mayor en Taiwán, así como el impacto en la calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
61
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kaohsiung, Taiwán, 807
- Local Institution - 02
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Tainan, Taiwán, 704
- Local Institution - 04
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Taipei, Taiwán, 100229
- Local Institution - 01
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Taipei, Taiwán, 10449
- Local Institution - 03
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Taoyuan, Taiwán, 333
- Local Institution - 05
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes adultos en Taiwán diagnosticados con β-talasemia mayor y tratados con luspatercept.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes ≥18 años de edad.
- Participantes con diagnóstico de β-talasemia mayor dependiente de transfusiones que sean elegibles para el tratamiento de luspatercept.
- Antes del tratamiento con luspatercept, la carga de transfusión del participante ≥ 24 unidades de glóbulos rojos en 24 semanas, sin transfusión durante ≥35 días.
Criterios de exclusión:
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.
- Embarazo.
- Participantes que requieran tratamiento para controlar el crecimiento de masas de hematopoyesis extramedulares (HME).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes adultos diagnosticados con β-talasemia mayor
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Según etiqueta del producto
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de unidades de transfusión de glóbulos rojos (RBC) recibidas por los participantes
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Resultados del nivel de hemoglobina (Hb) del participante
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Resultados de ferritina sérica del participante
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base, semana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Peso del participante
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Comorbilidades de los participantes
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Datos demográficos de los participantes
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Resultados del nivel de plaquetas del participante
Periodo de tiempo: Valor inicial y posteriormente cada 3 semanas hasta la semana 96
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Valor inicial y posteriormente cada 3 semanas hasta la semana 96
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Resultados del recuento de glóbulos blancos del participante
Periodo de tiempo: Valor inicial y posteriormente cada 3 semanas hasta la semana 96
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Valor inicial y posteriormente cada 3 semanas hasta la semana 96
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Resultados del recuento de reticulocitos/normoblastos de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Niveles de hemoglobina F (HbF) del participante
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 6 y 12
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Línea de base y semanas 6 y 12
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Resultados del nivel de ácido úrico del participante
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Resultados del nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) del participante
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Cociente aspartato aminotransferasa (AST)/alanina aminotransferasa (ALT) del participante
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Resultados del nivel de creatinina del participante
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Valores de laboratorio de bilirrubina (total y directa) del participante
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Línea de base y semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Tipo de terapia quelante del hierro prescrita a los participantes
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Dosis del tratamiento con terapia quelante del hierro prescrita a los participantes
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Eventos adversos para los participantes (EA)
Periodo de tiempo: Valor inicial y cada 3 semanas hasta la semana 12, luego las semanas 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Valor inicial y cada 3 semanas hasta la semana 12, luego las semanas 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
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Calidad de vida relacionada con la salud del participante según la evaluación del cuestionario de calidad de vida dependiente de transfusiones (TranQoL)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24, 48, 72 y 96
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Línea de base, semana 12, 24, 48, 72 y 96
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Calidad de vida relacionada con la salud del participante según la evaluación del cuestionario EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, 24, 48, 72 y 96
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Línea de base, semana 12, 24, 48, 72 y 96
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Dosis de tratamiento con luspatercept prescrita a los participantes
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Duración del tratamiento con luspatercept
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Motivos del participante para la interrupción del tratamiento con luspatercept según la evaluación del médico tratante
Periodo de tiempo: Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Valor inicial, cada 3 semanas a partir de entonces hasta la semana 96
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Estado del genotipo β0/β0 del participante
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Estado de enfermedad del participante
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Medicación concomitante del participante
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Historial de tratamiento de β-talasemia del participante
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Historial quirúrgico del participante (esplenectomía y/o colecistectomía)
Periodo de tiempo: Base
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Base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
17 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CA056-1132
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .