Tosimaailman tutkimus Β-talassemian päähoidosta Luspaterceptillä Taiwanissa
tiistai 3. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Taiwanin Β-Thalassemia tärkeä reaalimaailman tutkimus Luspaterceptille
Tämä tosielämän tutkimus arvioi luspaterseptihoidon tehokkuutta ja turvallisuutta β-talassemia majorin hoitoon Taiwanissa sekä vaikutusta elämänlaatuun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Local Institution - 02
-
Tainan, Taiwan, 704
- Local Institution - 04
-
Taipei, Taiwan, 100229
- Local Institution - 01
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Local Institution - 03
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Local Institution - 05
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Taiwanilaisilla aikuisilla diagnosoitiin β-talassemia major ja heitä hoidettiin luspaterseptillä.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujat ≥ 18-vuotiaat.
- Osallistujat, joilla on diagnosoitu verensiirrosta riippuvainen β-talassemia major ja jotka ovat oikeutettuja luspaterseptihoitoon.
- Ennen luspaterseptihoitoa osallistujan verensiirtotaakka ≥ 24 punasoluyksikköä 24 viikossa, ilman ≥35 päivää verensiirtovapaata.
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle.
- Raskaus.
- Osallistujat, jotka tarvitsevat hoitoa ekstramedullaarisen hematopoieesin (EMH) kasvun hallitsemiseksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aikuiset osallistujat, joilla on diagnosoitu β-talassemia major
|
Tuotteen etiketin mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien vastaanottamien punasolujen (RBC) siirtoyksiköiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujan hemoglobiinitason (Hb) tulokset
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujan seerumin ferritiinitulokset
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Perustaso, viikko 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujan paino
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujien liitännäissairaudet
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujien demografiset tiedot
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujan verihiutaletason tulokset
Aikaikkuna: Perustaso ja sen jälkeen 3 viikon välein viikkoon 96 asti
|
Perustaso ja sen jälkeen 3 viikon välein viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujan valkosolujen määrän tulokset
Aikaikkuna: Perustaso ja sen jälkeen 3 viikon välein viikkoon 96 asti
|
Perustaso ja sen jälkeen 3 viikon välein viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujien retikulosyyttien/normoblastien määrän tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujan hemoglobiini F (HbF) -tasot
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 6 ja 12
|
Lähtötilanne ja viikot 6 ja 12
|
|
Osallistujan virtsahappotason tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujan laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujan aspartaattiaminotransferaasin (AST)/alaniiniaminotransferaasin (ALT) suhde
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujien kreatiniinitason tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujan bilirubiini (kokonais- ja suora) laboratorioarvot
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Lähtötilanne ja viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujille määrätty rautakelatoiva hoito
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujille määrätty rautakelatoivan hoidon annostus
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujien haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 viikon välein viikkoon 12 asti, sitten viikoilla 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Perustaso ja 3 viikon välein viikkoon 12 asti, sitten viikoilla 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Osallistujan terveyteen liittyvä elämänlaatu verensiirrosta riippuvaisella elämänlaadulla (TranQoL) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24, 48, 72 ja 96
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24, 48, 72 ja 96
|
|
Osallistujien terveyteen liittyvä elämänlaatu EQ-5D-5L-kyselyllä arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12, 24, 48, 72 ja 96
|
Lähtötilanne, viikko 12, 24, 48, 72 ja 96
|
|
Osallistujille määrätty Luspatercept-hoitoannos
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Luspaterseptihoidon kesto
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujan syy(t) luspaterseptihoidon keskeyttämiseen hoitavan kliinikon arvioiden mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
Perustaso, 3 viikon välein sen jälkeen viikkoon 96 asti
|
|
Osallistujan β0/β0 genotyypin tila
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujan sairauden tila
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujan samanaikainen lääkitys
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujan β-talassemiahoitohistoria
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
Osallistujan leikkaushistoria (pernan poisto ja/tai kolekystektomia)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 17. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CA056-1132
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .