Badanie w świecie rzeczywistym dotyczące leczenia głównych Β-talasemii za pomocą Luspaterceptu na Tajwanie
3 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb
Główne badanie w świecie rzeczywistym dotyczące Luspaterceptu dotyczące Β-talasemii na Tajwanie
To badanie przeprowadzone w świecie rzeczywistym oceni skuteczność i bezpieczeństwo leczenia luspaterceptem w leczeniu ciężkiej postaci β-talasemii na Tajwanie, a także wpływ na jakość życia.
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
61
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kaohsiung, Tajwan, 807
- Local Institution - 02
-
Tainan, Tajwan, 704
- Local Institution - 04
-
Taipei, Tajwan, 100229
- Local Institution - 01
-
Taipei, Tajwan, 10449
- Local Institution - 03
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Local Institution - 05
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli uczestnicy na Tajwanie, u których zdiagnozowano poważną β-talasemię i leczono luspaterceptem.
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnicy w wieku ≥18 lat.
- Uczestnicy z rozpoznaniem ciężkiej β-talasemii zależnej od transfuzji, którzy kwalifikują się do leczenia luspaterceptem.
- Przed leczeniem luspaterceptem obciążenie uczestnika związane z transfuzją wynosiło ≥ 24 jednostki czerwonych krwinek w ciągu 24 tygodni, bez ≥35 dni bez transfuzji.
Kryteria wykluczenia:
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
- Ciąża.
- Uczestnicy wymagający leczenia w celu kontrolowania wzrostu guzów hematopoezy pozaszpikowej (EMH).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dorośli uczestnicy, u których zdiagnozowano poważną β-talasemię
|
Zgodnie z etykietą produktu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba jednostek transfuzji czerwonych krwinek (RBC) otrzymanych przez uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Wyniki poziomu hemoglobiny uczestniczącej (Hb).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Wyniki ferrytyny w surowicy uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Waga uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Choroby współistniejące uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Dane demograficzne uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Wyniki poziomu płytek krwi u uczestników
Ramy czasowe: Na początku badania, a następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Na początku badania, a następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Wyniki morfologii krwinek białych u uczestnika
Ramy czasowe: Na początku badania, a następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Na początku badania, a następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Wyniki zliczania retikulocytów/normoblastów u uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
|
Poziomy hemoglobiny F (HbF) u uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 6 i 12
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 6 i 12
|
|
Wyniki badania poziomu kwasu moczowego u uczestnika
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
|
Wyniki badania poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
|
Udział aminotransferazy asparaginianowej (AST)/aminotransferazy alaninowej (ALT).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
|
Wyniki poziomu kreatyniny u uczestników
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
|
Wartości laboratoryjne bilirubiny uczestnika (całkowitej i bezpośredniej).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
|
|
Rodzaj terapii chelatującej żelazo przepisywany uczestnikom
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Dawkowanie terapii chelatującej żelazo przepisane uczestnikom
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Zdarzenia niepożądane u uczestników (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 3 tygodnie do 12. tygodnia, następnie w 24., 36., 48., 60., 72., 84. i 96. tygodniu
|
Wartość wyjściowa i co 3 tygodnie do 12. tygodnia, następnie w 24., 36., 48., 60., 72., 84. i 96. tygodniu
|
|
Jakość życia uczestników zależna od stanu zdrowia oceniana za pomocą kwestionariusza jakości życia zależnej od transfuzji (TranQoL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24, 48, 72 i 96
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24, 48, 72 i 96
|
|
Jakość życia zależna od stanu zdrowia uczestników badania oceniana za pomocą kwestionariusza EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24, 48, 72 i 96
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12, 24, 48, 72 i 96
|
|
Dawka leczenia Luspaterceptem przepisana uczestnikom
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Czas trwania leczenia luspaterceptem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Powody przerwania leczenia luspaterceptem według oceny lekarza prowadzącego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
Wartość wyjściowa, następnie co 3 tygodnie aż do 96. tygodnia
|
|
Status genotypu β0/β0 uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Stan chorobowy uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Jednocześnie stosowane przez uczestnika leki
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Historia leczenia β-talasemii uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
Wywiad chirurgiczny uczestnika (splenektomia i/lub cholecystektomia)
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
17 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 lipca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CA056-1132
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .