En virkelig verdensstudie av Β-thalassemi hovedbehandling med Luspatercept i Taiwan
3. juni 2025 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb
Taiwan Β-Thalassemi Major Real-World Study for Luspatercept
Denne virkelige studien vil vurdere effektiviteten og sikkerheten til luspatercept-behandling for β-thalassemia major i Taiwan, samt innvirkningen på livskvalitet.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
61
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Local Institution - 02
-
Tainan, Taiwan, 704
- Local Institution - 04
-
Taipei, Taiwan, 100229
- Local Institution - 01
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Local Institution - 03
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Local Institution - 05
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne deltakere i Taiwan diagnostisert med β-thalassemia major og behandlet med luspatercept.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakere ≥18 år.
- Deltakere med diagnosen transfusjonsavhengig β-thalassemia major som er kvalifisert for behandling av luspatercept.
- Før luspatercept behandling, deltakerens transfusjonsbyrde ≥ 24 røde blodlegemer i løpet av 24 uker, uten ≥ 35 dagers transfusjonsfri.
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene.
- Svangerskap.
- Deltakere som trenger behandling for å kontrollere veksten av ekstramedullære hematopoiesis (EMH) masser.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Voksne deltakere diagnostisert med β-thalassemia major
|
I henhold til produktetiketten
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall transfusjonsenheter for røde blodlegemer (RBC) mottatt av deltakerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Resultater for deltakerens hemoglobin (Hb).
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Deltaker serum ferritin resultater
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline, uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Deltakervekt
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Deltakerkomorbiditeter
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Deltakerdemografi
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Resultater for deltakerens blodplatenivå
Tidsramme: Baseline, og hver 3. uke deretter opp til uke 96
|
Baseline, og hver 3. uke deretter opp til uke 96
|
|
Resultater for antall hvite blodceller fra deltakere
Tidsramme: Baseline, og hver 3. uke deretter opp til uke 96
|
Baseline, og hver 3. uke deretter opp til uke 96
|
|
Deltakende retikulocytter/normoblast-tellingsresultater
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Deltakerens hemoglobin F (HbF) nivåer
Tidsramme: Baseline og uke 6 og 12
|
Baseline og uke 6 og 12
|
|
Resultater for deltakerens urinsyrenivå
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Resultater for deltakerlaktatdehydrogenase (LDH).
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Deltakeraspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) forhold
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Resultatene på kreatininnivået fra deltakeren
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Deltakerbilirubin (totalt og direkte) laboratorieverdier
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og uke 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Type jernchelaterende terapi foreskrevet til deltakerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Jernchelaterende behandlingsdosering foreskrevet til deltakerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Deltakeres uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline og hver 3. uke frem til uke 12, deretter uke 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
Baseline og hver 3. uke frem til uke 12, deretter uke 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
|
|
Deltakernes helserelaterte livskvalitet vurdert av transfusjonsavhengig livskvalitet (TranQoL) spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48, 72 og 96
|
Baseline, uke 12, 24, 48, 72 og 96
|
|
Deltakerens helserelaterte livskvalitet som vurdert ved EQ-5D-5L spørreskjema
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48, 72 og 96
|
Baseline, uke 12, 24, 48, 72 og 96
|
|
Luspatercept behandlingsdosering foreskrevet til deltakerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Varighet av luspaterceptbehandling
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Deltakergrunn(er) for seponering av luspatercept-behandlingen vurdert av behandlende kliniker
Tidsramme: Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
Baseline, hver 3. uke deretter frem til uke 96
|
|
Deltaker β0/β0 genotype status
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Deltakerens sykdomsstatus
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Deltaker samtidig medisinering
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Behandlingshistorie for deltakerens β-thalassemi
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
Deltakerens kirurgiske historie (splenektomi og/eller kolecystektomi)
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2026
Studiet fullført (Antatt)
17. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CA056-1132
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .