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Uno studio reale sul trattamento principale della β-talassemia con Luspatercept a Taiwan

3 giugno 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Importante studio reale sul mondo reale di Taiwan sulla Β-talassemia per Luspatercept

Questo studio reale valuterà l’efficacia e la sicurezza del trattamento con luspatercept per la β-talassemia major a Taiwan, nonché l’impatto sulla qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

61

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Local Institution - 02
      • Tainan, Taiwan, 704
        • Local Institution - 04
      • Taipei, Taiwan, 100229
        • Local Institution - 01
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Local Institution - 03
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Local Institution - 05

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti adulti a Taiwan con diagnosi di β-talassemia major e trattati con luspatercept.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti di età ≥18 anni.
  • Partecipanti con diagnosi di β-talassemia major trasfusione-dipendente idonei al trattamento con luspatercept.
  • Prima del trattamento con luspatercept, carico trasfusionale del partecipante ≥ 24 unità di globuli rossi in 24 settimane, senza trasfusioni per ≥ 35 giorni.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  • Gravidanza.
  • Partecipanti che necessitano di un trattamento per controllare la crescita delle masse di emopoiesi extramidollare (EMH).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti adulti con diagnosi di β-talassemia major
Droga: Luspatercept
Come da etichetta del prodotto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di unità trasfusionali di globuli rossi (RBC) ricevute dai partecipanti
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Risultati del livello di emoglobina (Hb) dei partecipanti
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Risultati della ferritina sierica dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento, settimana 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Peso del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Comorbilità dei partecipanti
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Dati demografici dei partecipanti
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Risultati del livello piastrinico dei partecipanti
Lasso di tempo: Al basale e successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Al basale e successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Risultati della conta dei globuli bianchi dei partecipanti
Lasso di tempo: Al basale e successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Al basale e successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Risultati della conta dei reticolociti/normoblasti dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Livelli di emoglobina F (HbF) dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 6 e 12
Riferimento e settimane 6 e 12
Risultati del livello di acido urico del partecipante
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Risultati dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Rapporto aspartato aminotransferasi (AST)/alanina aminotransferasi (ALT) dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Risultati del livello di creatinina dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Valori di laboratorio della bilirubina (totale e diretta) dei partecipanti
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Tipo di terapia chelante del ferro prescritta ai partecipanti
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Dosaggio del trattamento di terapia chelante del ferro prescritto ai partecipanti
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Eventi avversi dei partecipanti (EA)
Lasso di tempo: Basale e ogni 3 settimane fino alla settimana 12, poi alle settimane 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Basale e ogni 3 settimane fino alla settimana 12, poi alle settimane 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Qualità della vita correlata alla salute dei partecipanti valutata mediante il questionario TranQoL (Trasfusion-dependent Quality of Life).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, 24, 48, 72 e 96
Riferimento, settimana 12, 24, 48, 72 e 96
Qualità della vita correlata alla salute dei partecipanti valutata mediante il questionario EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12, 24, 48, 72 e 96
Riferimento, settimana 12, 24, 48, 72 e 96
Dosaggio del trattamento con Luspatercept prescritto ai partecipanti
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Durata del trattamento con luspatercept
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Ragioni del partecipante per l'interruzione del trattamento con luspatercept valutate dal medico curante
Lasso di tempo: Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Basale, successivamente ogni 3 settimane fino alla settimana 96
Stato del genotipo β0/β0 del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Stato patologico del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Farmaci concomitanti del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Storia del trattamento della β-talassemia del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Anamnesi chirurgica del partecipante (splenectomia e/o colecistectomia)
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

17 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CA056-1132

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su β-talassemia maggiore

Prove cliniche su Luspatercept

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