Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Skutečná světová studie hlavní léčby Β-Thalassemie pomocí Luspaterceptu na Tchaj-wanu

3. června 2025 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb

Taiwan Β-Thalassemia Major Real-World Study for Luspatercept

Tato studie v reálném světě posoudí účinnost a bezpečnost léčby luspaterceptem u β-thalassemia major na Tchaj-wanu a také dopad na kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

61

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung, Tchaj-wan, 807
        • Local Institution - 02
      • Tainan, Tchaj-wan, 704
        • Local Institution - 04
      • Taipei, Tchaj-wan, 100229
        • Local Institution - 01
      • Taipei, Tchaj-wan, 10449
        • Local Institution - 03
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 333
        • Local Institution - 05

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí účastníci na Tchaj-wanu s diagnózou β-thalassemia major a léčeni luspaterceptem.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníci ≥18 let.
  • Účastníci s diagnózou β-thalasémie major závislá na transfuzi, kteří jsou způsobilí k léčbě luspaterceptem.
  • Před léčbou luspaterceptem byla transfuzní zátěž účastníka ≥ 24 jednotek červených krvinek za 24 týdnů, bez ≥ 35 dnů bez transfuze.

Kritéria vyloučení:

  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  • Těhotenství.
  • Účastníci vyžadující léčbu ke kontrole růstu hmot extramedulární hematopoézy (EMH).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dospělí účastníci s diagnózou β-thalasémie major
Lék: Luspatercept
Podle etikety produktu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet transfuzních jednotek červených krvinek (RBC) přijatých účastníky
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výsledky hladiny hemoglobinu (Hb) účastníka
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výsledky účastníků sérového feritinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav, týden 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hmotnost účastníka
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Komorbidity účastníků
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Demografie účastníků
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Výsledky úrovně krevních destiček účastníka
Časové okno: Výchozí stav a poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav a poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výsledky počtu bílých krvinek účastníků
Časové okno: Výchozí stav a poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav a poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výsledky počtu účastníků retikulocytů/normoblastů
Časové okno: Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Účastnické hladiny hemoglobinu F (HbF).
Časové okno: Výchozí stav a týdny 6 a 12
Výchozí stav a týdny 6 a 12
Výsledky hladiny kyseliny močové účastníka
Časové okno: Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výsledky zúčastněné hladiny laktátdehydrogenázy (LDH).
Časové okno: Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Poměr účastníka aspartátaminotransferázy (AST)/alaninaminotransferázy (ALT).
Časové okno: Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výsledky úrovně kreatininu účastníků
Časové okno: Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Laboratorní hodnoty účastnického bilirubinu (celkový a přímý).
Časové okno: Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a týdny 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Typ chelatační terapie železa předepsaný účastníkům
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Účastníkům byla předepsána dávka chelatační terapie železa
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Nežádoucí události účastníků (AE)
Časové okno: Výchozí stav a každé 3 týdny do týdne 12, poté týdny 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Výchozí stav a každé 3 týdny do týdne 12, poté týdny 24, 36, 48, 60, 72, 84 a 96
Kvalita života účastníků související se zdravím hodnocená dotazníkem kvality života závislého na transfuzi (TranQoL).
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24, 48, 72 a 96
Výchozí stav, týden 12, 24, 48, 72 a 96
Kvalita života účastníků související se zdravím hodnocená dotazníkem EQ-5D-5L
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, 24, 48, 72 a 96
Výchozí stav, týden 12, 24, 48, 72 a 96
Účastníkům předepsaná dávka léčby Luspaterceptem
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Délka léčby luspaterceptem
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Důvod(y) účastníka pro přerušení léčby luspaterceptem podle posouzení ošetřujícího lékaře
Časové okno: Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Výchozí stav, poté každé 3 týdny až do 96. týdne
Stav genotypu účastníka β0/β0
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Stav onemocnění účastníka
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Souběžná medikace účastníka
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Účastník historie léčby β-talasémie
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Chirurgická anamnéza účastníka (splenektomie a/nebo cholecystektomie)
Časové okno: Základní linie
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CA056-1132

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β-Thalassemia Major

Klinické studie na Luspatercept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit