Реальное исследование лечения большой β-талассемии с помощью луспатерцепта в Тайване
3 июня 2025 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb
Тайваньское крупное практическое исследование луспатерцепта по β-талассемии
В этом реальном исследовании будет оценена эффективность и безопасность лечения луспатерцептом большой бета-талассемии на Тайване, а также влияние на качество жизни.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
61
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 807
- Local Institution - 02
-
Tainan, Тайвань, 704
- Local Institution - 04
-
Taipei, Тайвань, 100229
- Local Institution - 01
-
Taipei, Тайвань, 10449
- Local Institution - 03
-
Taoyuan, Тайвань, 333
- Local Institution - 05
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
У взрослых участников из Тайваня диагностировали большую β-талассемию и лечили луспатерцептом.
Описание
Критерии включения:
- Участники ≥18 лет.
- Участники с диагнозом трансфузионно-зависимой большой β-талассемии, которым разрешено лечение луспатерцептом.
- До лечения луспатерцептом трансфузионная нагрузка участника составляла ≥ 24 единиц эритроцитов за 24 недели, без переливания крови в течение ≥35 дней.
Критерии исключения:
- Повышенная чувствительность к действующему веществу или к любому из вспомогательных веществ.
- Беременность.
- Участники, нуждающиеся в лечении для контроля роста масс экстрамедуллярного кроветворения (ЭМГ).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Взрослые участники с диагнозом большая β-талассемия.
|
Согласно этикетке продукта
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество единиц переливания эритроцитов (RBC), полученных участниками
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Результаты уровня участвующего гемоглобина (Hb)
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Результаты ферритина сыворотки участников
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96 недели.
|
Исходный уровень, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96 недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Вес участника
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
Сопутствующие заболевания участников
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
Демография участников
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
Результаты уровня тромбоцитов у участников
Временное ограничение: Исходный уровень и далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень и далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Результаты подсчета лейкоцитов участника
Временное ограничение: Исходный уровень и далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень и далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Результаты подсчета ретикулоцитов/нормобластов у участников
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
|
Уровни участвующего гемоглобина F (HbF)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 6 и 12
|
Исходный уровень и недели 6 и 12
|
|
Результаты уровня мочевой кислоты у участников
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
|
Результаты уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) участника
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
|
Соотношение участвующей аспартатаминотрансферазы (АСТ)/аланинаминотрансферазы (АЛТ)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
|
Результаты уровня креатинина участника
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
|
Лабораторные показатели билирубина участника (общего и прямого)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
Исходный уровень и недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 и 96.
|
|
Тип терапии, хелатирующей железо, назначенной участникам
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Дозировка лечения хелатной терапией железа, назначенная участникам
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Нежелательные явления (НЯ) у участников
Временное ограничение: Исходно и каждые 3 недели до 12-й недели, затем 24-й, 36-й, 48-й, 60-й, 72-й, 84-й и 96-й недели.
|
Исходно и каждые 3 недели до 12-й недели, затем 24-й, 36-й, 48-й, 60-й, 72-й, 84-й и 96-й недели.
|
|
Качество жизни участников, связанное со здоровьем, по оценке с помощью опросника трансфузионно-зависимого качества жизни (TranQoL).
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 48, 72 и 96 недели.
|
Исходный уровень, 12, 24, 48, 72 и 96 недели.
|
|
Качество жизни участников, связанное со здоровьем, по оценке опросника EQ-5D-5L.
Временное ограничение: Исходный уровень, 12, 24, 48, 72 и 96 недели.
|
Исходный уровень, 12, 24, 48, 72 и 96 недели.
|
|
Дозировка Луспатерцепта, назначенная участникам
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Продолжительность лечения луспатерцептом
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Причина(ы) прекращения лечения луспатерцептом участником по оценке лечащего врача
Временное ограничение: Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
Исходный уровень, далее каждые 3 недели до 96 недели.
|
|
Статус генотипа участника β0/β0
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
Статус заболевания участника
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
Сопутствующее лечение участником
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
История лечения участника β-талассемией
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
|
Хирургический анамнез участника (спленэктомия и/или холецистэктомия)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Базовый уровень
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 августа 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
17 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 июля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 сентября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 сентября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CA056-1132
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .