Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En virkelig verdensundersøgelse af Β-thalassæmi større behandling med Luspatercept i Taiwan

3. juni 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

Taiwan Β-Thalassemi Major Real-World Study for Luspatercept

Dette virkelige studie vil vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​luspatercept-behandling for β-thalassæmi major i Taiwan samt indvirkningen på livskvaliteten.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

61

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Local Institution - 02
      • Tainan, Taiwan, 704
        • Local Institution - 04
      • Taipei, Taiwan, 100229
        • Local Institution - 01
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Local Institution - 03
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Local Institution - 05

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne deltagere i Taiwan diagnosticeret med β-thalassæmi major og behandlet med luspatercept.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere ≥18 år.
  • Deltagere med diagnosen transfusionsafhængig β-thalassæmi major, som er berettiget til behandling af luspatercept.
  • Før luspatercept-behandling var deltagerens transfusionsbyrde ≥ 24 røde blodlegemer i løbet af 24 uger, uden ≥ 35 dages transfusionsfri.

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
  • Graviditet.
  • Deltagere, der kræver behandling for at kontrollere væksten af ​​ekstramedullær hæmatopoiesis (EMH) masser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Voksne deltagere diagnosticeret med β-thalassæmi major
Medicin: Luspatercept
I henhold til produktetiketten

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet af røde blodlegemer (RBC) transfusionsenheder modtaget af deltagere
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Resultater for deltagerhæmoglobin (Hb).
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Deltager serum ferritin resultater
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline, uge ​​12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Deltagerens vægt
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerkomorbiditeter
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerdemografi
Tidsramme: Baseline
Baseline
Resultater for deltagernes blodpladeniveau
Tidsramme: Baseline, og hver 3. uge derefter op til uge 96
Baseline, og hver 3. uge derefter op til uge 96
Resultater for tælling af hvide blodlegemer
Tidsramme: Baseline, og hver 3. uge derefter op til uge 96
Baseline, og hver 3. uge derefter op til uge 96
Deltager retikulocytter/normoblast tæller resultater
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Deltager hæmoglobin F (HbF) niveauer
Tidsramme: Baseline og uge 6 og 12
Baseline og uge 6 og 12
Resultaterne for deltagernes urinsyreniveau
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Resultaterne af deltagernes lactatdehydrogenase (LDH) niveau
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Deltager aspartat aminotransferase (AST)/alanin aminotransferase (ALT) forhold
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Resultater for deltagernes kreatininniveau
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Deltager bilirubin (samlede og direkte) laboratorieværdier
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Type jernchelatbehandling ordineret til deltagerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Jernchelateringsterapi behandlingsdosering ordineret til deltagerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Deltagerbivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline og hver 3. uge indtil uge 12, derefter uge 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Baseline og hver 3. uge indtil uge 12, derefter uge 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Deltagerens helbredsrelateret livskvalitet vurderet ved transfusionsafhængig livskvalitet (TranQoL) spørgeskema
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 48, 72 og 96
Baseline, uge ​​12, 24, 48, 72 og 96
Deltagerens helbredsrelateret livskvalitet vurderet ved EQ-5D-5L spørgeskema
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24, 48, 72 og 96
Baseline, uge ​​12, 24, 48, 72 og 96
Luspatercept behandlingsdosis ordineret til deltagerne
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Varighed af luspaterceptbehandling
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Deltagerårsag(er) til seponering af luspatercept-behandling som vurderet af den behandlende kliniker
Tidsramme: Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Baseline, hver 3. uge derefter indtil uge 96
Deltager β0/β0 genotype status
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerens sygdomsstatus
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltager samtidig medicinering
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerens β-thalassæmi behandlingshistorie
Tidsramme: Baseline
Baseline
Deltagerens kirurgiske anamnese (splenektomi og/eller kolecystektomi)
Tidsramme: Baseline
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

17. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2024

Først opslået (Faktiske)

19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CA056-1132

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β-Thalassemi Major

Kliniske forsøg med Luspatercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner