台湾 Luspatercept 治疗重型 β 地中海贫血的真实世界研究
2025年6月3日 更新者：Bristol-Myers Squibb
Luspatercept 台湾 β 地中海贫血重大现实世界研究
这项真实世界的研究将评估 luspatercept 治疗台湾重型 β 地中海贫血的有效性和安全性以及对生活质量的影响。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
61
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kaohsiung、台湾、807
- Local Institution - 02
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Tainan、台湾、704
- Local Institution - 04
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Taipei、台湾、100229
- Local Institution - 01
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Taipei、台湾、10449
- Local Institution - 03
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Taoyuan、台湾、333
- Local Institution - 05
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
台湾的成人参与者被诊断患有重型 β 地中海贫血并接受 luspatercept 治疗。
描述
纳入标准：
- 参与者年龄≥18岁。
- 诊断为输血依赖性重型 β-地中海贫血且有资格接受 luspatercept 治疗的参与者。
- 在luspatercept治疗前，参与者的输血负担在24周内≥24红细胞单位，没有≥35天免费输血。
排除标准：
- 对活性物质或任何赋形剂过敏。
- 怀孕。
- 需要治疗以控制髓外造血（EMH）肿块生长的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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被诊断患有重型 β 地中海贫血的成人参与者
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根据产品标签
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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参与者接受的红细胞 (RBC) 输血单位数量
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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参与者血红蛋白 (Hb) 水平结果
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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参与者血清铁蛋白结果
大体时间：基线，第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线，第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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参加者体重
大体时间：基线
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基线
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参与者合并症
大体时间：基线
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基线
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参与者人口统计
大体时间：基线
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基线
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参与者血小板水平结果
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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参与者白细胞计数结果
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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参与者网织红细胞/正常母细胞计数结果
大体时间：基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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参与者血红蛋白 F (HbF) 水平
大体时间：基线以及第 6 周和第 12 周
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基线以及第 6 周和第 12 周
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参与者尿酸水平结果
大体时间：基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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参与者乳酸脱氢酶 (LDH) 水平结果
大体时间：基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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参与者天冬氨酸转氨酶 (AST)/丙氨酸转氨酶 (ALT) 比率
大体时间：基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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参与者肌酐水平结果
大体时间：基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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参与者胆红素（总胆红素和直接胆红素）实验室值
大体时间：基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线以及第 12、24、36、48、60、72、84 和 96 周
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为参与者规定的铁螯合疗法类型
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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为参与者规定的铁螯合疗法治疗剂量
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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参与者不良事件 (AE)
大体时间：基线和每 3 周一次，直到第 12 周，然后是第 24、36、48、60、72、84 和 96 周
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基线和每 3 周一次，直到第 12 周，然后是第 24、36、48、60、72、84 和 96 周
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通过输血依赖性生活质量 (TranQoL) 问卷评估参与者的健康相关生活质量
大体时间：基线，第 12、24、48、72 和 96 周
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基线，第 12、24、48、72 和 96 周
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通过 EQ-5D-5L 问卷评估参与者的健康相关生活质量
大体时间：基线，第 12、24、48、72 和 96 周
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基线，第 12、24、48、72 和 96 周
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为参与者规定的 Luspatercept 治疗剂量
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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Luspatercept治疗的持续时间
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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由治疗临床医生评估的参与者停止 luspatercept 治疗的原因
大体时间：基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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基线，此后每 3 周一次，直至第 96 周
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参与者 β0/β0 基因型状态
大体时间：基线
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基线
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参与者疾病状况
大体时间：基线
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基线
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参与者伴随用药
大体时间：基线
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基线
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参与者β-地中海贫血治疗史
大体时间：基线
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基线
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参与者的手术史（脾切除术和/或胆囊切除术）
大体时间：基线
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基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月21日
初级完成 (估计的)
2026年10月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月17日
研究注册日期
首次提交
2024年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月17日
首次发布 (实际的)
2024年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月3日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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