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Une étude réelle du traitement majeur de la Β-thalassémie par Luspatercept à Taiwan

3 juin 2025 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Étude majeure en situation réelle sur la Β-thalassémie de Taiwan pour le luspatercept

Cette étude réelle évaluera l'efficacité et l'innocuité du traitement par luspatercept pour la β-thalassémie majeure à Taiwan ainsi que l'impact sur la qualité de vie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

61

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 807
        • Local Institution - 02
      • Tainan, Taïwan, 704
        • Local Institution - 04
      • Taipei, Taïwan, 100229
        • Local Institution - 01
      • Taipei, Taïwan, 10449
        • Local Institution - 03
      • Taoyuan, Taïwan, 333
        • Local Institution - 05

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Adultes participants à Taiwan diagnostiqués avec une β-thalassémie majeure et traités par luspatercept.

La description

Critères d'intégration :

  • Participants ≥18 ans.
  • Participants ayant reçu un diagnostic de β-thalassémie majeure transfusionnelle et éligibles au traitement par luspatercept.
  • Avant le traitement par luspatercept, la charge transfusionnelle du participant ≥ 24 unités de globules rouges en 24 semaines, sans transfusion gratuite ≥ 35 jours.

Critères d'exclusion :

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
  • Grossesse.
  • Participants nécessitant un traitement pour contrôler la croissance des masses d'hématopoïèse extramédullaire (EMH).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants adultes diagnostiqués avec une β-thalassémie majeure
Médicament: Luspatercept
Selon l'étiquette du produit

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre d'unités de transfusion de globules rouges (GR) reçues par les participants
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Résultats du niveau d'hémoglobine (Hb) des participants
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Résultats de ferritine sérique des participants
Délai: Base de référence, semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence, semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Poids des participants
Délai: Référence
Référence
Comorbidités des participants
Délai: Référence
Référence
Données démographiques des participants
Délai: Référence
Référence
Résultats des niveaux de plaquettes des participants
Délai: Au départ, et toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, et toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Résultats de la numération des globules blancs des participants
Délai: Au départ, et toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, et toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Résultats du nombre de réticulocytes/normoblastes des participants
Délai: Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Niveaux d'hémoglobine F (HbF) des participants
Délai: Base de référence et semaines 6 et 12
Base de référence et semaines 6 et 12
Résultats du niveau d'acide urique des participants
Délai: Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Résultats du niveau de lactate déshydrogénase (LDH) des participants
Délai: Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Rapport aspartate aminotransférase (AST)/alanine aminotransférase (ALT) des participants
Délai: Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Résultats du niveau de créatinine des participants
Délai: Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Valeurs de laboratoire de bilirubine des participants (totale et directe)
Délai: Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Base de référence et semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Type de traitement chélateur du fer prescrit aux participants
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Posologie du traitement chélateur du fer prescrite aux participants
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Événements indésirables (EI) chez les participants
Délai: Au départ et toutes les 3 semaines jusqu'à la semaine 12, puis les semaines 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Au départ et toutes les 3 semaines jusqu'à la semaine 12, puis les semaines 24, 36, 48, 60, 72, 84 et 96
Qualité de vie liée à la santé des participants, évaluée par le questionnaire TranQoL (Transfusion-dependent Quality of Life)
Délai: Base de référence, semaines 12, 24, 48, 72 et 96
Base de référence, semaines 12, 24, 48, 72 et 96
Qualité de vie liée à la santé des participants telle qu'évaluée par le questionnaire EQ-5D-5L
Délai: Base de référence, semaines 12, 24, 48, 72 et 96
Base de référence, semaines 12, 24, 48, 72 et 96
Posologie du traitement Luspatercept prescrite aux participants
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Durée du traitement par luspatercept
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Raison(s) du participant pour l'arrêt du traitement par luspatercept, telles qu'évaluées par le clinicien traitant
Délai: Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Au départ, toutes les 3 semaines par la suite jusqu'à la semaine 96
Statut du génotype β0/β0 du participant
Délai: Référence
Référence
Statut de maladie des participants
Délai: Référence
Référence
Médicaments concomitants des participants
Délai: Référence
Référence
Antécédents de traitement de la β-thalassémie du participant
Délai: Référence
Référence
Antécédents chirurgicaux du participant (splénectomie et/ou cholécystectomie)
Délai: Référence
Référence

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2024

Première publication (Réel)

19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CA056-1132

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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