En verklig studie av Β-thalassemi Major Treatment med Luspatercept i Taiwan
3 juni 2025 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb
Taiwan Β-Thalassemi Major Real-World Study för Luspatercept
Denna verkliga studie kommer att bedöma effektiviteten och säkerheten av luspatercept-behandling för β-thalassemia major i Taiwan samt inverkan på livskvalitet.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
61
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- Local Institution - 02
-
Tainan, Taiwan, 704
- Local Institution - 04
-
Taipei, Taiwan, 100229
- Local Institution - 01
-
Taipei, Taiwan, 10449
- Local Institution - 03
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Local Institution - 05
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna deltagare i Taiwan diagnostiserade med β-thalassemia major och behandlade med luspatercept.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare ≥18 år.
- Deltagare med diagnosen transfusionsberoende β-thalassemia major som är berättigade till behandling av luspatercept.
- Före behandling med luspatercept, deltagarens transfusionsbörda ≥ 24 röda blodkroppar under 24 veckor, utan ≥ 35 dagars transfusionsfri.
Uteslutningskriterier:
- Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.
- Graviditet.
- Deltagare som behöver behandling för att kontrollera tillväxten av extramedullär hematopoiesis (EMH) massor.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Vuxna deltagare diagnostiserade med β-thalassemia major
|
Enligt produktetikett
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal transfusionsenheter för röda blodkroppar (RBC) som tagits emot av deltagarna
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Resultat från deltagarens hemoglobinnivå (Hb).
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Resultat från deltagarserumferritin
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Deltagarvikt
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Deltagarkomorbiditeter
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Deltagarnas demografi
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Resultat från deltagarens trombocytnivå
Tidsram: Baslinje och var tredje vecka därefter upp till vecka 96
|
Baslinje och var tredje vecka därefter upp till vecka 96
|
|
Resultat från deltagarens antal vita blodkroppar
Tidsram: Baslinje och var tredje vecka därefter upp till vecka 96
|
Baslinje och var tredje vecka därefter upp till vecka 96
|
|
Resultat från deltagande retikulocyter/normoblasträkning
Tidsram: Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Deltagarens hemoglobin F (HbF) nivåer
Tidsram: Baslinje och vecka 6 och 12
|
Baslinje och vecka 6 och 12
|
|
Resultat från deltagarens urinsyranivå
Tidsram: Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Resultat från deltagares laktatdehydrogenas (LDH).
Tidsram: Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Förhållandet deltagare aspartataminotransferas (AST)/alaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Resultat för deltagarens kreatininnivå
Tidsram: Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Deltagares bilirubin (totalt och direkt) laboratorievärden
Tidsram: Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och veckorna 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Typ av järnkelatbehandling som ordineras till deltagarna
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Järnkelatbehandlingsbehandlingsdos ordinerad till deltagarna
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Deltagares biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje och var tredje vecka fram till vecka 12, sedan vecka 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
Baslinje och var tredje vecka fram till vecka 12, sedan vecka 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
|
|
Deltagares hälsorelaterad livskvalitet bedömd med enkäten Transfusionsberoende Livskvalitet (TranQoL)
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 48, 72 och 96
|
Baslinje, vecka 12, 24, 48, 72 och 96
|
|
Deltagares hälsorelaterad livskvalitet bedömd med EQ-5D-5L frågeformulär
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 48, 72 och 96
|
Baslinje, vecka 12, 24, 48, 72 och 96
|
|
Luspatercept behandlingsdos ordinerad till deltagarna
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Varaktighet av luspaterceptbehandling
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Deltagares orsak(er) till att luspatercept-behandlingen avbryts enligt bedömning av den behandlande läkaren
Tidsram: Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
Baslinje, var tredje vecka därefter fram till vecka 96
|
|
Deltagarens β0/β0 genotypstatus
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Deltagares sjukdomsstatus
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Deltagare samtidig medicinering
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Behandlingshistoria för deltagares β-thalassemi
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
|
Deltagarens kirurgiska historia (mjältoperation och/eller kolecystektomi)
Tidsram: Baslinje
|
Baslinje
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 augusti 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
17 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 juli 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 september 2024
Första postat (Faktisk)
19 september 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CA056-1132
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .